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El Estudio de Historia Natural EUROSCA (EUROSCA-NHS)

28 de junio de 2017 actualizado por: Ataxia Study Group
Los objetivos clave de EUROSCA-NHS son determinar y comparar la tasa de progresión de la enfermedad en SCA1, SCA2, SCA3 y SCA6, incluida la determinación del orden y la aparición de síntomas distintos de la ataxia, la evaluación de las actividades de la vida diaria (AVD) y la calidad de vida (QoL) e identificación de predictores de progresión de la enfermedad y supervivencia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Descripción detallada

El objetivo clave de EUROSCA-NHS es determinar y comparar la tasa de progresión de la enfermedad en SCA1, SCA2, SCA3 y SCA6. Para ello, se utilizará una escala de ataxia recientemente desarrollada y validada (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA). EUROSCA-NHS tiene una serie de objetivos secundarios que incluyen la determinación del orden y la aparición de síntomas distintos de la ataxia, la evaluación de las actividades de la vida diaria (AVD) y la calidad de vida (CdV) y la identificación de predictores de progresión de la enfermedad y supervivencia. Los subestudios se ocuparán del desarrollo de atrofia cerebral, evaluada mediante resonancia magnética nuclear (RMN), la progresión de la neuropatía periférica, evaluada mediante estudios de conducción nerviosa, y aspectos clínicos específicos de la SCA.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
400

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Alemania, 53105
      • Essen, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Activo, no reclutando
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Activo, no reclutando
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • España
      • Santander, España
        • Activo, no reclutando
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Activo, no reclutando
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Hungría
      • Pecs, Hungría
        • Activo, no reclutando
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Hungría
        • Activo, no reclutando
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Activo, no reclutando
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italia
        • Activo, no reclutando
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Activo, no reclutando
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Activo, no reclutando
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Institute of Neurology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo 1,2,3 y 6.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ataxia progresiva, de otro modo inexplicable
  • Pruebas genéticas positivas para SCA1, SCA2, SCA3 y SCA6
  • Consentimiento informado escrito por el paciente o su representante legal

Criterio de exclusión:

Ninguno.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Ataxia espinocerebelosa tipo 1,2,3 y 6
Las ataxias espinocerebelosas (SCA) son trastornos de ataxia progresiva heredados de forma autosómica dominante. Un estudio epidemiológico realizado en los Países Bajos encontró una prevalencia de 3,0: 100.000 (van de Warrenburg et al. 2002). Los SCA son trastornos genética y clínicamente heterogéneos, siendo SCA1, SCA2, SCA3 y SCA6 los genotipos más frecuentes a nivel mundial. Mientras que SCA1, SCA2 y SCA3 tienen un fenotipo complejo, los pacientes con SCA6 generalmente presentan ataxia cerebelosa pura (Schols et al. 2004). Aunque el conocimiento preciso de la tasa de progresión de la enfermedad es un requisito previo para el diseño biométrico de futuros ensayos terapéuticos, no se han realizado estudios prospectivos de la historia natural de las SCA. Del mismo modo, no se han estudiado prospectivamente la aparición y la evolución de los síntomas acompañantes distintos de la ataxia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
La progresión de la ataxia se mide utilizando una escala de ataxia recientemente desarrollada y validada, SARA. SARA se evaluó en dos grandes ensayos de validación realizados por el grupo clínico EUROSCA y resultó ser fácil de usar, fiable y válido.
Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Etapas de la enfermedad
Periodo de tiempo: Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
Los estadios de la enfermedad se miden utilizando la escala de 5 puntos que va de 0 a 4 propuesta por Klockgether et al., 1998.
Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
Inventario de signos de no ataxia (INAS)
Periodo de tiempo: Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
La aparición de síntomas no relacionados con la ataxia acompañantes se registra utilizando INAS. En los ensayos de validación de SARA, INAS se aplicó a un gran número de pacientes con SCA. La evaluación estadística mostró una buena fiabilidad.
Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
UHDRS parte IV
Periodo de tiempo: Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
La discapacidad funcional en AVD se evalúa utilizando la parte de evaluación funcional de la Escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS) (Grupo de estudio de Huntington, 1996). Esta evaluación de 25 ítems se ha utilizado en pacientes con SCA a lo largo del estudio de validación SARA con buena practicidad.
Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
EQ-5D
Periodo de tiempo: Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
La calidad de vida relacionada con la salud se evalúa utilizando EQ-5D, un instrumento genérico que ha sido desarrollado y validado por el Grupo EuroQuol (1990) y está disponible en traducciones validadas para su uso como cuestionario.
Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
PHQ-9
Periodo de tiempo: Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.
La evaluación de los síntomas depresivos se realiza utilizando una forma breve validada de 9 ítems del Cuestionario de salud del paciente (PHQ), un cuestionario que se ha desarrollado para detectar comorbilidad psiquiátrica en poblaciones no seleccionadas (Spitzer et al. 1999).
Los pacientes se ven por primera vez en una visita inicial, seguida de visitas anuales durante 3 años programadas ± 3 meses alrededor del punto de tiempo especificado. Después del período de observación inicial de 3 años, las visitas se realizan a intervalos irregulares cada vez que fueron al hospital.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ataxia Study Group

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de julio de 2005

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de julio de 2050

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2050

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
1 de mayo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
29 de junio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de junio de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 010/05

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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