Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De EUROSCA Natural History Study (EUROSCA-NHS)

28 juni 2017 bijgewerkt door: Ataxia Study Group
De hoofddoelen van EUROSCA-NHS zijn het bepalen en vergelijken van de snelheid van ziekteprogressie in SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6, inclusief bepaling van de volgorde en het optreden van niet-ataxiesymptomen, beoordeling van activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en kwaliteit van leven (QoL), en identificatie van voorspellers van ziekteprogressie en overleving.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Gedetailleerde beschrijving

Het hoofddoel van EUROSCA-NHS is het bepalen en vergelijken van de snelheid van ziekteprogressie in SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6. Hiervoor zal een nieuw ontwikkelde en gevalideerde ataxieschaal (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, SARA) worden gebruikt. EUROSCA-NHS heeft een aantal secundaire doelen, waaronder het bepalen van de volgorde en het optreden van niet-ataxiesymptomen, het beoordelen van activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en de kwaliteit van leven (QoL), en het identificeren van voorspellers van ziekteprogressie en overleving. Deelstudies zullen zich bezighouden met de ontwikkeling van hersenatrofie, zoals beoordeeld door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), progressie van perifere neuropathie, zoals beoordeeld door zenuwgeleidingsonderzoeken, en specifieke klinische aspecten van SCA.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
400

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Actief, niet wervend
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Duitsland, 53105
      • Essen, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Actief, niet wervend
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique
  • Hongarije
      • Pecs, Hongarije
        • Actief, niet wervend
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Hongarije
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Actief, niet wervend
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Actief, niet wervend
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Actief, niet wervend
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Spanje
      • Santander, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Institute of Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met spinocerebellaire ataxie type 1,2,3 en 6.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Progressieve, anders onverklaarbare ataxie
  • Positieve genetische tests voor SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming door de patiënt of zijn wettelijke vertegenwoordiger

Uitsluitingscriteria:

Geen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Spinocerebellaire ataxie type 1,2,3 en 6
Spinocerebellaire ataxie (SCA) is een autosomaal dominant erfelijke progressieve ataxiestoornis. Een in Nederland uitgevoerd epidemiologisch onderzoek vond een prevalentie van 3,0 : 100.000 (van de Warrenburg et al. 2002). De SCA's zijn genetisch en klinisch heterogene aandoeningen waarbij SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6 wereldwijd de meest voorkomende genotypen zijn. Hoewel SCA1, SCA2 en SCA3 een complex fenotype hebben, presenteren SCA6-patiënten zich meestal met pure cerebellaire ataxie (Schols et al. 2004). Hoewel nauwkeurige kennis van de snelheid van ziekteprogressie een vereiste is voor het biometrische ontwerp van toekomstige therapeutische onderzoeken, zijn er geen prospectieve studies uitgevoerd naar het natuurlijke beloop van SCA's. Evenzo zijn het optreden en de evolutie van begeleidende niet-ataxiesymptomen niet prospectief bestudeerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
De progressie van ataxie wordt gemeten met behulp van een nieuw ontwikkelde en gevalideerde ataxieschaal, SARA. SARA is geëvalueerd in twee grote validatieonderzoeken uitgevoerd door de EUROSCA klinische groep en bleek gebruiksvriendelijk, betrouwbaar en valide te zijn.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekte stadia
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Ziektestadia worden gemeten met behulp van de 5-puntsschaal van 0 tot 4 voorgesteld door Klockgether et al., 1998.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Inventarisatie van niet-ataxiesignalen (INAS)
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Het optreden van begeleidende niet-ataxiesymptomen wordt geregistreerd met behulp van INAS. In de validatiestudies van SARA werd INAS toegepast op een groot aantal SCA-patiënten. Statistische evaluatie toonde een goede betrouwbaarheid.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
UHDRS deel IV
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Functionele beperkingen bij ADL worden beoordeeld met behulp van het onderdeel Functionele beoordeling van de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Deze beoordeling van 25 items is met goede bruikbaarheid gebruikt bij SCA-patiënten gedurende het hele SARA-validatieonderzoek.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
EQ-5D
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven wordt beoordeeld met behulp van EQ-5D, een generiek instrument dat is ontwikkeld en gevalideerd door de EuroQuol Group (1990) en beschikbaar is in gevalideerde vertalingen voor gebruik als vragenlijst.
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
PHQ-9
Tijdsspanne: Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.
Beoordeling van depressieve symptomen wordt gedaan met behulp van een gevalideerde korte vorm van 9 items van de Patient Health Questionnaire (PHQ), een vragenlijst die is ontwikkeld om te screenen op psychiatrische comorbiditeit in niet-geselecteerde populaties (Spitzer et al. 1999).
Patiënten worden voor het eerst gezien tijdens een basisbezoek, gevolgd door jaarlijkse bezoeken gedurende 3 jaar, gepland ± 3 maanden rond het gespecificeerde tijdstip. Na de eerste observatieperiode van 3 jaar worden de bezoeken met onregelmatige tussenpozen afgelegd telkens wanneer ze naar het ziekenhuis gaan.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Ataxia Study Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2005

Primaire voltooiing (Verwacht)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juli 2050

Studie voltooiing (Verwacht)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2050

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
1 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
12 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 juni 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 010/05

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen