Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественной истории EUROSCA (EUROSCA-NHS)

28 июня 2017 г. обновлено: Ataxia Study Group
Ключевыми целями EUROSCA-NHS являются определение и сравнение скорости прогрессирования заболевания при SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6, включая определение порядка и появления симптомов, не связанных с атаксией, оценку повседневной активности (ADL) и качество жизни. жизни (QoL), а также выявление предикторов прогрессирования заболевания и выживаемости.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

Основная цель EUROSCA-NHS — определить и сравнить скорость прогрессирования заболевания при SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6. С этой целью будет использоваться недавно разработанная и утвержденная шкала атаксии (Шкала оценки и рейтинга атаксии, SARA). EUROSCA-NHS имеет ряд второстепенных целей, включая определение порядка и возникновения симптомов, не связанных с атаксией, оценку повседневной активности (ADL) и качества жизни (QoL), а также определение предикторов прогрессирования заболевания и выживания. Дополнительные исследования будут касаться развития атрофии головного мозга, оцениваемой с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ), прогрессирования периферической невропатии, оцениваемой с помощью исследований нервной проводимости, и конкретных клинических аспектов ВОС.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
400

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Венгрия
      • Pecs, Венгрия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Венгрия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Германия
      • Bochum, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Германия, 53105
      • Essen, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Испания
      • Santander, Испания
        • Активный, не рекрутирующий
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Активный, не рекрутирующий
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • Активный, не рекрутирующий
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Institute of Neurology
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты со спиноцеребеллярной атаксией 1,2,3 и 6 типа.

Описание

Критерии включения:

  • Прогрессирующая, иначе необъяснимая атаксия
  • Положительный генетический тест на SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6
  • Письменное информированное согласие пациента или его законного представителя

Критерий исключения:

Никто.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Спиноцеребеллярная атаксия 1,2,3 и 6 типа
Спиноцеребеллярные атаксии (СЦА) — аутосомно-доминантно-наследуемые прогрессирующие атаксические расстройства. Эпидемиологическое исследование, проведенное в Нидерландах, выявило распространенность 3,0:100 000 (van de Warrenburg et al., 2002). SCA являются генетически и клинически гетерогенными заболеваниями, при этом SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6 являются наиболее частыми генотипами во всем мире. В то время как SCA1, SCA2 и SCA3 имеют сложный фенотип, пациенты со SCA6 обычно имеют чистую мозжечковую атаксию (Schols et al., 2004). Хотя точное знание скорости прогрессирования заболевания является необходимым условием для биометрического дизайна будущих терапевтических испытаний, проспективные исследования естественного течения ВОС не проводились. Точно так же возникновение и эволюция сопутствующих симптомов, не связанных с атаксией, проспективно не изучались.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA)
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Прогрессирование атаксии измеряется с использованием недавно разработанной и утвержденной шкалы атаксии SARA. SARA оценивалась в двух крупных валидационных испытаниях, проведенных клинической группой EUROSCA, и была признана простой в использовании, надежной и достоверной.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Стадии болезни
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Стадии заболевания измеряются с использованием 5-балльной шкалы от 0 до 4, предложенной Klockgether et al., 1998.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Инвентаризация признаков отсутствия атаксии (INAS)
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Возникновение сопутствующих неатактических симптомов регистрируют с помощью INAS. В валидационных испытаниях SARA INAS применялась к большому количеству пациентов с ВОС. Статистическая оценка показала хорошую достоверность.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
UHDRS, часть IV
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Функциональная инвалидность в ADL оценивается с использованием части функциональной оценки Унифицированной шкалы оценки болезни Хантингтона (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Эта оценка из 25 пунктов использовалась у пациентов с ВСС на протяжении всего валидационного исследования SARA с хорошей практичностью.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Эквалайзер-5D
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Качество жизни, связанное со здоровьем, оценивается с помощью EQ-5D, универсального инструмента, который был разработан и утвержден EuroQuol Group (1990 г.) и доступен в утвержденных переводах для использования в качестве вопросника.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
PHQ-9
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Оценка депрессивных симптомов проводится с использованием утвержденной краткой формы Анкеты здоровья пациента (PHQ) из 9 пунктов, которая была разработана для скрининга сопутствующей психической патологии в неотобранных популяциях (Spitzer et al., 1999).
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Ataxia Study Group

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июля 2005 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2050 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июля 2050 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
1 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
12 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
29 июня 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 июня 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 010/05

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками