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Étude à dose croissante de l'édition du génome par la nucléase à doigt de zinc (ZFN) thérapeutique SB-318 chez des sujets atteints de MPS I

6 janvier 2023 mis à jour par: Sangamo Therapeutics

Une étude de phase I / 2, multicentrique, ouverte, à dose unique et à dose variable pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du SB-318, un transfert de gène basé sur rAAV2/6 chez des sujets atteints de mucopolysaccharidose I (MPS I)

Le but de l'étude est d'évaluer la sécurité, la tolérabilité des doses croissantes de SB-318. Le SB-318 est une thérapie par nucléase à doigts de zinc (ZFN) administrée par voie intraveineuse pour l'édition du génome. Il insère une copie correcte du gène α-L-iduronidase (IDUA) dans le locus de l'albumine dans les hépatocytes dans le but d'une production thérapeutique à vie de l'enzyme IDUA.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les objectifs de l'étude sont de fournir une expression à long terme de l'IDUA et d'améliorer les résultats cliniques actuels de l'enzymothérapie substitutive (ERT) ou de la thérapie de greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) chez les sujets atteints de MPS I atténuée, un trouble récessif du stockage lysosomal qui résulte de mutations du gène codant IDUA. Le SB-318 est un agent thérapeutique pour l'édition du génome médiée par le ZFN qui sera délivré par des vecteurs dérivés du virus adéno-associé (AAV). Le SB-318 est destiné à fonctionner en plaçant la copie corrective du transgène IDUA dans le génome des propres hépatocytes du sujet, sous le contrôle du locus d'albumine endogène hautement exprimé, et devrait fournir une expression permanente et spécifique du foie de l'iduronidase pour la durée de vie d'un patient MPS I.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
3

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme ≥ 5 ans
  • Diagnostic clinique du déficit atténué en MPS I (Hurler-Scheie, Scheie ou Hurlers status post-HSCT)

Critère d'exclusion:

  • Connu pour ne pas répondre à ERT
  • Anticorps neutralisants anti-AAV 2/6
  • Maladie intercurrente grave ou maladie organique cliniquement significative (sauf si elle est secondaire à la MPS I)
  • Recevoir un traitement antiviral pour l'hépatite B ou C, ou avec une hépatite B active ou une hépatite C ou le VIH 1/2
  • Absence de tolérance au traitement à la laronidase avec RIA importants ou survenue d'anaphylaxie
  • Marqueurs de dysfonctionnement hépatique
  • Créatinine ≥ 1,5 mg/dL
  • Contre-indication à l'utilisation de corticostéroïdes pour l'immunosuppression
  • Traitement en cours par agent immunomodulateur systémique (IV ou oral) ou utilisation de stéroïdes (traitement topique autorisé)
  • Participation à une étude antérieure sur un médicament expérimental ou un dispositif médical au cours des 3 mois précédents
  • Traitement préalable avec un produit de thérapie génique
  • α-foetoprotéine circulante élevée ou anormale (AFP)
  • Poids

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Cohorte 1 : SB-318 : Dose initiale 1,00E+13 vg/kg
Une dose unique de chacun des trois composants de SB-318 [nucléases à doigts de zinc (ZFN1, ZFN2 et hIDUA Donor)] administrée par perfusion intraveineuse (IV).
Biologique: SB-318
Une dose unique de chacun des trois composants de SB-318 [nucléases à doigts de zinc (ZFN1, ZFN2 et hIDUA Donor)] administrée par perfusion intraveineuse (IV).
Expérimental: Cohorte 2 : SB-318 à la prochaine dose croissante 5,00E+13 vg/kg
Une dose unique de chacun des trois composants de SB-318 [nucléases à doigts de zinc (ZFN1, ZFN2 et hIDUA Donor)] administrée par perfusion intraveineuse (IV).
Biologique: SB-318
Une dose unique de chacun des trois composants de SB-318 [nucléases à doigts de zinc (ZFN1, ZFN2 et hIDUA Donor)] administrée par perfusion intraveineuse (IV).
Expérimental: Cohorte 3 : SB-318 à la prochaine dose croissante 1,20E+14 vg/kg
Une dose unique de chacun des trois composants de SB-318 [nucléases à doigts de zinc (ZFN1, ZFN2 et hIDUA Donor)] administrée par perfusion intraveineuse (IV).
Biologique: SB-318
Une dose unique de chacun des trois composants de SB-318 [nucléases à doigts de zinc (ZFN1, ZFN2 et hIDUA Donor)] administrée par perfusion intraveineuse (IV).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement
Délai: Jusqu'à 36 mois après la perfusion de SB-318
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement
Jusqu'à 36 mois après la perfusion de SB-318

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du SB-318 sur l'activité IDUA
Délai: Ligne de base et mois 36 après la perfusion de SB-318
Changement par rapport au laboratoire clinique de référence dans la mesure de l'activité IDUA mesurée dans les leucocytes.
Ligne de base et mois 36 après la perfusion de SB-318
Effet du SB-318 sur les niveaux de glycosaminoglycanes urinaires (GAG)
Délai: Au départ et 24 mois après la perfusion de SB-318
Changement par rapport à la ligne de base des GAG totaux, des GAG de sulfate de dermatane et des GAG de sulfate d'héparane mesurés dans l'urine au mois 24
Au départ et 24 mois après la perfusion de SB-318
Clairance AAV2/6 dans le plasma, la salive, l'urine, les selles et le sperme
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de SB-318
Sujets avec clairance AAV2/6 dans le plasma, la salive, l'urine, les selles et le sperme par PCR à la semaine 24.
Jusqu'à 24 mois après la perfusion de SB-318

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Sangamo Therapeutics

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
24 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
3 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
3 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
29 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
2 mars 2016

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
8 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
26 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 janvier 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SB-318-1502

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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