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Estudo de Dose Ascendente de Edição do Genoma pelo Zinc Finger Nuclease (ZFN) Therapeutic SB-318 em Indivíduos com MPS I

6 de janeiro de 2023 atualizado por: Sangamo Therapeutics

Um estudo de fase I/2, multicêntrico, aberto, de dose única e de variação de dose para avaliar a segurança e a tolerabilidade do SB-318, uma transferência de genes baseada em rAAV2/6 em indivíduos com mucopolissacaridose I (MPS I)

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de doses crescentes de SB-318. O SB-318 é um Zinc Finger Nuclease (ZFN) administrado por via intravenosa para edição de genoma. Ele insere uma cópia correta do gene α-L-iduronidase (IDUA) no locus da Albumina nos hepatócitos com o objetivo de produção terapêutica ao longo da vida da enzima IDUA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os objetivos do estudo são fornecer expressão de longo prazo de IDUA e melhorar o resultado clínico atual da terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em indivíduos com MPS I atenuada, um distúrbio de armazenamento lisossômico recessivo que resulta de mutações no gene que codifica IDUA. SB-318 é um terapêutico para edição de genoma mediada por ZFN que será entregue por vetores derivados de vírus adeno-associados (AAV). O SB-318 destina-se a funcionar pela colocação da cópia corretiva do transgene IDUA no genoma dos próprios hepatócitos do sujeito, sob o controle do locus endógeno de albumina altamente expresso, e espera-se que forneça expressão permanente e específica do fígado de iduronidase para toda a vida de um paciente com MPS I.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
3

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher ≥ 5 anos de idade
  • Diagnóstico clínico de deficiência atenuada de MPS I (status de Hurler-Scheie, Scheie ou Hurlers pós-TCTH)

Critério de exclusão:

  • Conhecido por não responder à ERT
  • Anticorpos neutralizantes para AAV 2/6
  • Doença intercorrente grave ou doença orgânica clinicamente significativa (a menos que secundária à MPS I)
  • Recebendo terapia antiviral para hepatite B ou C, ou com hepatite B ativa ou hepatite C ou HIV 1/2
  • Falta de tolerância ao tratamento com laronidase com IARs significativos ou ocorrência de anafilaxia
  • Marcadores de disfunção hepática
  • Creatinina ≥ 1,5 mg/dL
  • Contra-indicação ao uso de corticosteroides para imunossupressão
  • Tratamento atual com agente imunomodulador sistêmico (IV ou oral) ou uso de esteroides (tratamento tópico permitido)
  • Participação em estudo prévio de medicamento experimental ou dispositivo médico nos últimos 3 meses
  • Tratamento prévio com um produto de terapia genética
  • α-fetoproteína circulante elevada ou anormal (AFP)
  • Peso

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1: SB-318: Dose Inicial 1,00E+13 vg/kg
Uma dose única de cada um dos três componentes do SB-318 [nucleases de dedo de zinco (ZFN1, ZFN2 e doador hIDUA)] administrado por infusão intravenosa (IV).
Biológico: SB-318
Uma dose única de cada um dos três componentes do SB-318 [nucleases de dedo de zinco (ZFN1, ZFN2 e doador hIDUA)] administrado por infusão intravenosa (IV).
Experimental: Coorte 2: SB-318 na Próxima Dose Ascendente 5,00E+13 vg/kg
Uma dose única de cada um dos três componentes do SB-318 [nucleases de dedo de zinco (ZFN1, ZFN2 e doador hIDUA)] administrado por infusão intravenosa (IV).
Biológico: SB-318
Uma dose única de cada um dos três componentes do SB-318 [nucleases de dedo de zinco (ZFN1, ZFN2 e doador hIDUA)] administrado por infusão intravenosa (IV).
Experimental: Coorte 3: SB-318 na Próxima Dose Ascendente 1,20E+14 vg/kg
Uma dose única de cada um dos três componentes do SB-318 [nucleases de dedo de zinco (ZFN1, ZFN2 e doador hIDUA)] administrado por infusão intravenosa (IV).
Biológico: SB-318
Uma dose única de cada um dos três componentes do SB-318 [nucleases de dedo de zinco (ZFN1, ZFN2 e doador hIDUA)] administrado por infusão intravenosa (IV).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até 36 meses após a infusão do SB-318
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Até 36 meses após a infusão do SB-318

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito do SB-318 na atividade da IDUA
Prazo: Linha de base e mês 36 após a infusão de SB-318
Mudança do laboratório clínico de linha de base na medição da atividade de IDUA medida em leucócitos.
Linha de base e mês 36 após a infusão de SB-318
Efeito do SB-318 nos níveis de glicosaminoglicanos (GAG) na urina
Prazo: Linha de base e 24 meses após a infusão de SB-318
Alteração da linha de base no total de GAG, Dermatan Sulfate GAG ​​e Heparan Sulfate GAG ​​medido na urina no Mês 24
Linha de base e 24 meses após a infusão de SB-318
Depuração de AAV2/6 no plasma, saliva, urina, fezes e sêmen
Prazo: Até 24 meses após a infusão do SB-318
Indivíduos com depuração de AAV2/6 no plasma, saliva, urina, fezes e sêmen por PCR na semana 24.
Até 24 meses após a infusão do SB-318

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sangamo Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
3 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
3 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de março de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de janeiro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SB-318-1502

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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