Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Oplopende dosisstudie van genoombewerking door de zinkvingernuclease (ZFN) Therapeutische SB-318 bij proefpersonen met MPS I

6 januari 2023 bijgewerkt door: Sangamo Therapeutics

Een fase I / 2, multicenter, open-label, enkelvoudige dosis, dosisbereikstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van SB-318, een op rAAV2/6 gebaseerde genoverdracht bij proefpersonen met mucopolysaccharidosis I (MPS I)

Het doel van de studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van oplopende doses SB-318 te evalueren. SB-318 is een intraveneus toegediend Zinc Finger Nuclease (ZFN) Therapeutic voor genoombewerking. Het plaatst een correcte kopie van het α-L-iduronidase (IDUA)-gen in de albumine-locus in hepatocyten met als doel levenslange therapeutische productie van het IDUA-enzym.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

De doelstellingen van de studie zijn het bieden van langdurige expressie van IDUA en het verbeteren van het huidige klinische resultaat van enzymvervangende therapie (ERT) of hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) therapie bij proefpersonen met verzwakte MPS I, een recessieve lysosomale stapelingsziekte die het gevolg is van mutaties in het gen dat codeert voor IDUA. SB-318 is een therapeutisch middel voor ZFN-gemedieerde genoombewerking dat wordt geleverd door van adeno-geassocieerde virussen (AAV) afgeleide vectoren. SB-318 is bedoeld om te functioneren door plaatsing van de corrigerende kopie van het IDUA-transgen in het genoom van de eigen hepatocyten van de proefpersoon, onder controle van de sterk tot expressie gebrachte endogene albumine-locus, en zal naar verwachting zorgen voor permanente, leverspecifieke expressie van iduronidase voor het leven van een MPS I-patiënt.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
3

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥ 5 jaar
  • Klinische diagnose van verzwakte MPS I-deficiëntie (Hurler-Scheie, Scheie of Hurlers-status na HSCT)

Uitsluitingscriteria:

  • Bekend om niet te reageren op ERT
  • Neutraliserende antilichamen tegen AAV 2/6
  • Ernstige bijkomende ziekte of klinisch significante organische ziekte (tenzij secundair aan MPS I)
  • Antivirale therapie krijgen voor hepatitis B of C, of ​​met actieve hepatitis B of hepatitis C of HIV 1/2
  • Gebrek aan tolerantie voor behandeling met laronidase met significante IAR's of optreden van anafylaxie
  • Markers van leverdisfunctie
  • Creatinine ≥ 1,5 mg/dL
  • Contra-indicatie voor het gebruik van corticosteroïden voor immunosuppressie
  • Huidige behandeling met systemisch (IV of oraal) immunomodulerend middel of gebruik van steroïden (topische behandeling toegestaan)
  • Deelname aan eerdere onderzoeken naar geneesmiddelen of medische hulpmiddelen in de afgelopen 3 maanden
  • Voorafgaande behandeling met een gentherapieproduct
  • Verhoogd of abnormaal circulerend α-fetoproteïne (AFP)
  • Gewicht

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Cohort 1: SB-318: startdosis 1,00E+13 vg/kg
Een enkele dosis van elk van de drie componenten van SB-318 [zinkvingernucleasen (ZFN1, ZFN2 en hIDUA Donor)] toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Biologisch: SB-318
Een enkele dosis van elk van de drie componenten van SB-318 [zinkvingernucleasen (ZFN1, ZFN2 en hIDUA-donor)] toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Experimenteel: Cohort 2: SB-318 bij volgende oplopende dosis 5,00E+13 vg/kg
Een enkele dosis van elk van de drie componenten van SB-318 [zinkvingernucleasen (ZFN1, ZFN2 en hIDUA Donor)] toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Biologisch: SB-318
Een enkele dosis van elk van de drie componenten van SB-318 [zinkvingernucleasen (ZFN1, ZFN2 en hIDUA-donor)] toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Experimenteel: Cohort 3: SB-318 bij volgende oplopende dosis 1,20E+14 vg/kg
Een enkele dosis van elk van de drie componenten van SB-318 [zinkvingernucleasen (ZFN1, ZFN2 en hIDUA Donor)] toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Biologisch: SB-318
Een enkele dosis van elk van de drie componenten van SB-318 [zinkvingernucleasen (ZFN1, ZFN2 en hIDUA-donor)] toegediend via intraveneuze (IV) infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden na de SB-318 infusie
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tot 36 maanden na de SB-318 infusie

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van SB-318 op IDUA-activiteit
Tijdsspanne: Basislijn en maand 36 na de SB-318-infusie
Verandering ten opzichte van baseline klinisch laboratorium in meting van IDUA-activiteit gemeten in leukocyten.
Basislijn en maand 36 na de SB-318-infusie
Effect van SB-318 op Urine Glycosaminoglycanen (GAG) Niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en 24 maanden na de SB-318-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in totale GAG, Dermatan Sulfate GAG ​​en Heparan Sulfate GAG ​​gemeten in urine op maand 24
Basislijn en 24 maanden na de SB-318-infusie
AAV2/6 Klaring in plasma, speeksel, urine, ontlasting en sperma
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na de SB-318 infusie
Proefpersonen met AAV2/6-klaring in plasma, speeksel, urine, ontlasting en sperma volgens PCR in week 24.
Tot 24 maanden na de SB-318 infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Sangamo Therapeutics

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
24 mei 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
3 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
3 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
29 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 maart 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
8 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
26 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 januari 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SB-318-1502

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen