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Estudio de dosis ascendente de la edición del genoma mediante la nucleasa con dedos de zinc (ZFN) SB-318 terapéutico en sujetos con MPS I

6 de enero de 2023 actualizado por: Sangamo Therapeutics

Un estudio de fase I/2, multicéntrico, abierto, de dosis única y de rango de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SB-318, una transferencia de genes basada en rAAV2/6 en sujetos con mucopolisacaridosis I (MPS I)

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes de SB-318. SB-318 es una nucleasa de dedo de zinc (ZFN) administrada por vía intravenosa para la edición del genoma. Inserta una copia correcta del gen de la α-L-iduronidasa (IDUA) en el locus de la albúmina en los hepatocitos con el objetivo de lograr una producción terapéutica de por vida de la enzima IDUA.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los objetivos del estudio son proporcionar expresión a largo plazo de IDUA y mejorar el resultado clínico actual de la terapia de reemplazo de enzimas (ERT) o la terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) en sujetos con MPS I atenuada, un trastorno de almacenamiento lisosomal recesivo que resulta de mutaciones en el gen que codifica IDUA. SB-318 es un agente terapéutico para la edición del genoma mediada por ZFN que se administrará mediante vectores derivados de virus adenoasociados (AAV). SB-318 está diseñado para funcionar mediante la colocación de la copia correctiva del transgén IDUA en el genoma de los hepatocitos del sujeto, bajo el control del locus de albúmina endógena altamente expresada, y se espera que proporcione una expresión permanente de iduronidasa específica para el hígado. durante toda la vida de un paciente con MPS I.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
3

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer ≥ 5 años de edad
  • Diagnóstico clínico de deficiencia atenuada de MPS I (estado de Hurler-Scheie, Scheie o Hurlers posterior al TCMH)

Criterio de exclusión:

  • Conocido por no responder a ERT
  • Anticuerpos neutralizantes de AAV 2/6
  • Enfermedad intercurrente grave o enfermedad orgánica clínicamente significativa (a menos que sea secundaria a MPS I)
  • Recibe terapia antiviral para hepatitis B o C, o con hepatitis B activa o hepatitis C o VIH 1/2
  • Falta de tolerancia al tratamiento con laronidasa con IAR significativos o aparición de anafilaxia
  • Marcadores de disfunción hepática
  • Creatinina ≥ 1,5 mg/dL
  • Contraindicación para el uso de corticosteroides para la inmunosupresión
  • Tratamiento actual con agente inmunomodulador sistémico (IV u oral) o uso de esteroides (se permite el tratamiento tópico)
  • Participación en estudios previos de medicamentos o dispositivos médicos en investigación dentro de los 3 meses anteriores
  • Tratamiento previo con un producto de terapia génica
  • Fetoproteína α (AFP) circulante elevada o anormal
  • Peso

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cohorte 1: SB-318: Dosis inicial 1,00E+13 vg/kg
Una dosis única de cada uno de los tres componentes de SB-318 [nucleasas con dedos de zinc (ZFN1, ZFN2 y hIDUA Donor)] administrada mediante infusión intravenosa (IV).
Biológico: SB-318
Una dosis única de cada uno de los tres componentes de SB-318 [nucleasas con dedos de zinc (ZFN1, ZFN2 y hIDUA Donor)] administrada mediante infusión intravenosa (IV).
Experimental: Cohorte 2: SB-318 en la siguiente dosis ascendente 5,00E+13 vg/kg
Una dosis única de cada uno de los tres componentes de SB-318 [nucleasas con dedos de zinc (ZFN1, ZFN2 y hIDUA Donor)] administrada mediante infusión intravenosa (IV).
Biológico: SB-318
Una dosis única de cada uno de los tres componentes de SB-318 [nucleasas con dedos de zinc (ZFN1, ZFN2 y hIDUA Donor)] administrada mediante infusión intravenosa (IV).
Experimental: Cohorte 3: SB-318 en la siguiente dosis ascendente 1,20E+14 vg/kg
Una dosis única de cada uno de los tres componentes de SB-318 [nucleasas con dedos de zinc (ZFN1, ZFN2 y hIDUA Donor)] administrada mediante infusión intravenosa (IV).
Biológico: SB-318
Una dosis única de cada uno de los tres componentes de SB-318 [nucleasas con dedos de zinc (ZFN1, ZFN2 y hIDUA Donor)] administrada mediante infusión intravenosa (IV).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses después de la infusión de SB-318
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Hasta 36 meses después de la infusión de SB-318

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de SB-318 en la actividad de IDUA
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 36 después de la infusión de SB-318
Cambio desde el laboratorio clínico inicial en la medición de la actividad IDUA medida en leucocitos.
Línea de base y Mes 36 después de la infusión de SB-318
Efecto de SB-318 en los niveles de glucosaminoglucanos (GAG) en orina
Periodo de tiempo: Línea de base y 24 meses después de la infusión de SB-318
Cambio desde el inicio en GAG total, GAG de sulfato de dermatán y GAG de sulfato de heparán medidos en orina en el mes 24
Línea de base y 24 meses después de la infusión de SB-318
Depuración de AAV2/6 en plasma, saliva, orina, heces y semen
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de SB-318
Sujetos con aclaramiento de AAV2/6 en plasma, saliva, orina, heces y semen mediante PCR en la semana 24.
Hasta 24 meses después de la infusión de SB-318

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sangamo Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
24 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
3 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
3 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
29 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
8 de marzo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de enero de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SB-318-1502

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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