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AMX0035 chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (CENTAUR)

14 mai 2024 mis à jour par: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité, de l'efficacité et de l'activité d'AMX0035, une combinaison fixe de phénylbutyrate (PB) et d'acide tauroursodésoxycholique (TUDCA), pour le traitement de la SLA

L'essai CENTAUR était un essai de phase II randomisé 2:1 (actif:placebo), à double insu et contrôlé par placebo visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'AMX0035 pour le traitement de la SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

AMX0035 est une thérapie combinée conçue pour réduire la mort neuronale en bloquant les principales voies de mort cellulaire provenant des mitochondries et du réticulum endoplasmique (RE). Cet essai clinique est conçu pour démontrer que le traitement est sûr, tolérable et capable de ralentir le déclin de la fonction tel que mesuré par l'ALSFRS-R. L'essai évaluera également les effets de l'AMX0035 sur la force musculaire, la capacité vitale et les biomarqueurs de la SLA, y compris les marqueurs de la mort neuronale et de la neuroinflammation.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
137

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Medical Center
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
        • Neurology Associates P.C.
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • The Penn Comprehensive ALS Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122
        • ALS Center at the Swedish Neuroscience Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Homme ou femme, âgé de 18 à 80 ans
  2. SLA sporadique ou familiale diagnostiquée comme définie selon les critères révisés d'El Escorial de la Fédération mondiale de neurologie
  3. Moins de ou égal à 18 mois depuis l'apparition des symptômes de la SLA
  4. Capable de fournir un consentement éclairé et de suivre les procédures d'essai
  5. Capacité vitale lente (SVC) > 60 % de la valeur prédite pour le sexe, la taille et l'âge lors de la visite de dépistage
  6. Les sujets doivent soit ne pas prendre de riluzole, soit recevoir une dose stable de riluzole pendant au moins 30 jours avant la visite de dépistage. Les sujets naïfs de riluzole sont autorisés dans l'étude.
  7. Femmes en âge de procréer (par ex. pas post-ménopausée depuis au moins un an ou chirurgicalement stérile) doit accepter d'utiliser un moyen de contraception adéquat pendant toute la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude. Les femmes ne doivent pas prévoir de devenir enceintes pendant la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude
  8. Les hommes doivent accepter de pratiquer la contraception pendant toute la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes ne doivent pas prévoir de concevoir un enfant ou de prévoir un don de sperme pendant la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude

Critères d'exclusion clés :

  1. Présence de trachéotomie
  2. Exposition au PB, au taurursodiol ou à l'UDCA dans les 3 mois précédant la visite de sélection ou planification de l'utilisation de ces médicaments au cours de l'étude
  3. Antécédents d'allergie connue au PB ou aux sels biliaires
  4. Fonction hépatique anormale définie comme aspartate aminotransférase (AST) et/ou alanine aminotransférase (ALT) > 3 fois la limite supérieure de la normale
  5. Insuffisance rénale définie par une créatinine sérique > 1,5 fois la limite supérieure de la normale
  6. Hypertension artérielle mal contrôlée (pression artérielle systolique (PAS)> 160 mmHg ou pression artérielle diastolique (PAD)> 100 mmHg) lors de la visite de dépistage
  7. Femmes enceintes ou femmes qui allaitent actuellement
  8. Antécédents de cholécystectomie
  9. Maladie biliaire qui entrave le flux biliaire, y compris la cholécystite active, la cirrhose biliaire primitive, la cholangite sclérosante, le cancer de la vésicule biliaire, les polypes de la vésicule biliaire, la gangrène de la vésicule biliaire, l'abcès de la vésicule biliaire.
  10. Antécédents d'insuffisance cardiaque de classe III/IV (selon la New York Heart Association - NYHA)
  11. Troubles pancréatiques ou intestinaux graves pouvant altérer la circulation entérohépatique et l'absorption de TUDCA, y compris les infections biliaires, la pancréatite et la résection iléale
  12. La présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive, d'une démence ou d'une toxicomanie qui nuirait à la capacité du sujet à fournir un consentement éclairé, selon le jugement de l'enquêteur du site
  13. Condition médicale instable cliniquement significative (autre que la SLA) qui poserait un risque pour le sujet s'il devait participer à l'étude
  14. Participation active à un essai clinique sur la SLA évaluant une petite molécule dans les 30 jours suivant la visite de dépistage
  15. Exposition à tout moment à tout produit biologique sous investigation pour le traitement de sujets atteints de SLA (utilisation hors AMM ou expérimentale), y compris les thérapies cellulaires, les thérapies géniques et les anticorps monoclonaux.
  16. Implantation du système de stimulation du diaphragme (DPS)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur placebo: Placebo
Placebo administré par voie orale ou par sonde d'alimentation pendant 24 semaines : une fois par jour pendant les 3 premières semaines, puis deux fois par jour pendant le reste de l'étude si le participant tolère
Autre: Placebo
Comparateur de placebo correspondant
Expérimental: AMX0035
AMX0035 administré par voie orale ou via une sonde d'alimentation pendant 24 semaines : une fois par jour pendant les 3 premières semaines, puis deux fois par jour pendant le reste de l'étude si le participant tolère
Médicament: AMX0035
AMX0035
Autres noms:
  • Formulation exclusive de taurursodiol et de phénylbutyrate de sodium

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de pente de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R)
Délai: 24 semaines
Modification de la pente de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) sur la durée du traitement. L'ALSFRS-R se compose de 12 éléments répartis dans 4 sous-domaines de fonction (bulbaire, motricité fine, motricité globale et respiration), chaque élément étant noté sur une échelle de 0 (perte totale de fonction) à 4 (aucune perte de fonction). Les scores totaux vont de 0 à 48, les scores les plus élevés indiquant une meilleure fonction.
24 semaines
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 24 semaines
Comparaison entre les groupes du nombre de participants avec des événements indésirables jusqu'à l'achèvement prévu
24 semaines
Nombre de participants dans chaque groupe capables de continuer à prendre le médicament à l'étude jusqu'à l'arrêt planifié
Délai: 24 semaines
Une comparaison du nombre de participants dans chaque groupe capables de continuer à prendre le médicament à l'étude jusqu'à l'arrêt planifié entre les groupes
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test précis de la force isométrique des membres (ATLIS) Changement total du score
Délai: 24 semaines
L'appareil ATLIS évalue la force musculaire isométrique de six groupes musculaires des membres supérieurs et de six groupes musculaires des membres inférieurs. Au moins deux essais sont effectués pour chaque groupe musculaire afin d'évaluer le changement du taux de déclin de la force musculaire isométrique sur la durée du traitement. Les valeurs sont normalisées au pourcentage de la force normale prédite en fonction du sexe, de l'âge, du poids et de la taille. Les résultats sont présentés en pourcentage de la normale prédite.
24 semaines
Modification des taux plasmatiques de la sous-unité H du neurofilament axonal phosphorylé (pNF-H)
Délai: 24 semaines
La dégénérescence neuronale libère la sous-unité H du neurofilament axonal phosphorylé (pNF-H) dans le liquide céphalo-rachidien et par la suite dans le sang et est considérée comme un biomarqueur potentiel de la dégénérescence des neurones moteurs ; des taux plasmatiques élevés de pNF-H sont supposés corrélés avec une lésion neuronale. Les changements dans les niveaux de pNF-H plasmatique ont été mesurés de la ligne de base à la semaine 24
24 semaines
Taux de déclin de la capacité vitale lente (SVC)
Délai: 24 semaines
La fonction des muscles respiratoires a été évaluée en fonction de la capacité vitale lente (SVC). La VCS a été mesurée en position verticale pendant au moins trois essais par évaluation. Les volumes de SVC ont été normalisés au pourcentage de la valeur normale prédite en fonction de l'âge, du sexe et de la taille.
24 semaines
Décès, trachéotomie et hospitalisation
Délai: 24 semaines
Le résultat composite a été défini comme le décès, un événement équivalent à un décès (qui consistait en une seule trachéotomie chez un participant à cet essai) ou une hospitalisation, selon la première éventualité ; il n'y avait aucun cas de ventilation permanente délivrée par des moyens non invasifs dans l'étude.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
ALS Association
ALS Finding a Cure
Northeast ALS Consortium
Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital
Leandro P. Rizzuto Foundation

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
  • Directeur d'études: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
22 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
25 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
24 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
20 avril 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
25 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
16 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
14 mai 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • AMX-3500

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. est en train d'élaborer un plan formel de partage de données ; les demandes de partage de données futures peuvent être envoyées à medinfo@amylyx.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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