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AMX0035 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (CENTAUR)

14 de mayo de 2024 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, eficacia y actividad de AMX0035, una combinación fija de fenilbutirato (PB) y ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA), para el tratamiento de la ELA

El ensayo CENTAUR fue un ensayo de Fase II controlado con placebo, doble ciego y aleatorizado 2:1 (activo:placebo) para evaluar la seguridad y la eficacia de AMX0035 para el tratamiento de la ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

AMX0035 es una terapia combinada diseñada para reducir la muerte neuronal a través del bloqueo de vías de muerte celular clave que se originan en las mitocondrias y el retículo endoplásmico (ER). Este ensayo clínico está diseñado para demostrar que el tratamiento es seguro, tolerable y capaz de retrasar la disminución de la función según lo medido por el ALSFRS-R. El ensayo también evaluará los efectos de AMX0035 sobre la fuerza muscular, la capacidad vital y los biomarcadores de la ELA, incluidos los marcadores de muerte neuronal y neuroinflamación.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
137

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Medical Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates P.C.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • The Penn Comprehensive ALS Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • ALS Center at the Swedish Neuroscience Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Hombre o mujer, de 18 a 80 años de edad
  2. ELA esporádica o familiar diagnosticada como definitiva según la definición de los criterios revisados ​​de El Escorial de la Federación Mundial de Neurología
  3. Menos o igual a 18 meses desde el inicio de los síntomas de ELA
  4. Capaz de proporcionar consentimiento informado y seguir los procedimientos del ensayo.
  5. Capacidad Vital Lenta (SVC) >60% del valor predicho para sexo, altura y edad en la Visita de Selección
  6. Los sujetos no deben tomar riluzol o recibir una dosis estable de riluzol durante al menos 30 días antes de la visita de selección. Los sujetos sin tratamiento previo con riluzol están permitidos en el estudio.
  7. Mujeres en edad fértil (p. ej., no posmenopáusica durante al menos un año o estéril quirúrgicamente) debe aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio. Las mujeres no deben estar planeando quedar embarazadas durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
  8. Los hombres deben estar de acuerdo en practicar la anticoncepción durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio. Los hombres no deben planear engendrar un hijo ni donar esperma durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterios clave de exclusión:

  1. Presencia de traqueotomía
  2. Exposición a PB, taurursodiol o UDCA en los 3 meses anteriores a la visita de selección o planificación para usar estos medicamentos durante el transcurso del estudio
  3. Historia de alergia conocida a PB o sales biliares
  4. Función hepática anormal definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) > 3 veces el límite superior de lo normal
  5. Insuficiencia renal definida por una creatinina sérica > 1,5 veces el límite superior de lo normal
  6. Hipertensión arterial mal controlada (presión arterial sistólica (PAS)> 160 mmHg o presión arterial diastólica (PAD)> 100 mmHg) en la visita de selección
  7. Mujeres embarazadas o mujeres que están amamantando actualmente
  8. Historia de la colecistectomía
  9. Enfermedad biliar que impide el flujo biliar incluyendo colecistitis activa, cirrosis biliar primaria, colangitis esclerosante, cáncer de vesícula biliar, pólipos de vesícula biliar, gangrena de la vesícula biliar, absceso de la vesícula biliar.
  10. Antecedentes de insuficiencia cardíaca de clase III/IV (según la New York Heart Association - NYHA)
  11. Trastornos pancreáticos o intestinales graves que pueden alterar la circulación enterohepática y la absorción de TUDCA, incluidas infecciones biliares, pancreatitis y resección ileal
  12. La presencia de una enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado, según el criterio del investigador del sitio.
  13. Condición médica inestable clínicamente significativa (que no sea ALS) que representaría un riesgo para el sujeto si participara en el estudio
  14. Participación activa en un ensayo clínico de ALS que evalúe una molécula pequeña dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección
  15. Exposición en cualquier momento a cualquier producto biológico bajo investigación para el tratamiento de sujetos con ELA (uso fuera de etiqueta o en investigación), incluidas terapias celulares, terapias génicas y anticuerpos monoclonales.
  16. Implantación de sistema de marcapasos de diafragma (DPS)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado por vía oral o por sonda de alimentación durante 24 semanas: una vez al día durante las primeras 3 semanas y luego dos veces al día durante el resto del estudio si el participante lo tolera
Otro: Placebo
Comparador de placebo coincidente
Experimental: AMX0035
AMX0035 administrado por vía oral o por sonda de alimentación durante 24 semanas: una vez al día durante las primeras 3 semanas y luego dos veces al día durante el resto del estudio si el participante lo tolera
Droga: AMX0035
AMX0035
Otros nombres:
  • Formulación patentada de taurursodiol y fenilbutirato de sodio

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de pendiente de la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio en la pendiente de la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) durante la duración del tratamiento. El ALSFRS-R consta de 12 ítems en 4 subdominios de función (bulbar, motricidad fina, motricidad gruesa y respiración) y cada ítem se puntúa en una escala de 0 (pérdida total de función) a 4 (sin pérdida de función). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 48; las puntuaciones más altas indican una mejor función.
24 semanas
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 24 semanas
Comparación entre grupos de número de participantes con eventos adversos hasta la finalización planificada
24 semanas
Número de participantes en cada grupo que pueden permanecer con el fármaco del estudio hasta la interrupción planificada
Periodo de tiempo: 24 semanas
Una comparación de la cantidad de participantes en cada grupo que pudieron permanecer con el fármaco del estudio hasta la interrupción planificada entre los grupos
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación total de la prueba precisa de la fuerza isométrica de las extremidades (ATLIS)
Periodo de tiempo: 24 semanas
El dispositivo ATLIS evalúa la fuerza muscular isométrica de seis grupos de músculos de las extremidades superiores y seis de las extremidades inferiores. Se realizan al menos dos ensayos para cada grupo muscular para evaluar el cambio en la tasa de disminución de la fuerza muscular isométrica durante la duración del tratamiento. Los valores están estandarizados al porcentaje de fuerza normal prevista en función del sexo, la edad, el peso y la altura. Los resultados se presentan como porcentaje del valor normal previsto.
24 semanas
Cambio en los niveles plasmáticos de la subunidad H del neurofilamento axonal fosforilado (pNF-H)
Periodo de tiempo: 24 semanas
La degeneración neuronal libera la subunidad H del neurofilamento axonal fosforilado (pNF-H) en el líquido cefalorraquídeo y, posteriormente, en la sangre, y se cree que es un biomarcador potencial de la degeneración de las neuronas motoras; Se supone que los niveles plasmáticos elevados de pNF-H se correlacionan con la lesión neuronal. Se midió el cambio en los niveles de pNF-H en plasma desde el inicio hasta la semana 24
24 semanas
Tasa de disminución de la capacidad vital lenta (SVC)
Periodo de tiempo: 24 semanas
La función de los músculos respiratorios se evaluó según la capacidad vital lenta (SVC). La SVC se midió en posición vertical durante al menos tres intentos por evaluación. Los volúmenes de SVC se estandarizaron al porcentaje del valor normal previsto en función de la edad, el sexo y la altura.
24 semanas
Muerte, traqueotomía y hospitalización
Periodo de tiempo: 24 semanas
El resultado compuesto se definió como muerte, un evento equivalente a la muerte (que consistió solo en traqueotomía en un participante en este ensayo) u hospitalización, lo que ocurriera primero; no hubo casos de ventilación permanente administrada por medios no invasivos en el estudio.
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
ALS Association
ALS Finding a Cure
Northeast ALS Consortium
Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital
Leandro P. Rizzuto Foundation

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
  • Director de estudio: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
22 de junio de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
25 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
24 de noviembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de mayo de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AMX-3500

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Amylyx Pharmaceuticals, Inc., está en proceso de desarrollar un plan formal de intercambio de datos; las solicitudes para compartir datos en el futuro se pueden enviar a medinfo@amylyx.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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