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AMX0035 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) (CENTAUR)

14 de maio de 2024 atualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Avaliação da Segurança, Tolerabilidade, Eficácia e Atividade de AMX0035, uma Combinação Fixa de Fenilbutirato (PB) e Ácido Tauroursodesoxicólico (TUDCA), para o Tratamento de ELA

O estudo CENTAUR foi um estudo de Fase II randomizado, duplo-cego, controlado por placebo 2:1 (ativo:placebo) para avaliar a segurança e a eficácia do AMX0035 para o tratamento da ELA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

AMX0035 é uma terapia combinada projetada para reduzir a morte neuronal por meio do bloqueio das principais vias de morte celular originárias da mitocôndria e do retículo endoplasmático (ER). Este ensaio clínico foi desenvolvido para demonstrar que o tratamento é seguro, tolerável e capaz de retardar o declínio da função conforme medido pelo ALSFRS-R. O estudo também avaliará os efeitos do AMX0035 na força muscular, capacidade vital e biomarcadores de ELA, incluindo marcadores de morte neuronal e neuroinflamação.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
137

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Medical Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates P.C.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • The Penn Comprehensive ALS Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • ALS Center at the Swedish Neuroscience Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Masculino ou feminino, de 18 a 80 anos
  2. ELA esporádica ou familiar diagnosticada como definitiva, conforme definido pelos critérios revisados ​​da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial
  3. Menos ou igual a 18 meses desde o início dos sintomas de ELA
  4. Capaz de fornecer consentimento informado e seguir os procedimentos do estudo
  5. Capacidade Vital Lenta (SVC) > 60% do valor previsto para sexo, altura e idade na visita de triagem
  6. Os indivíduos não devem tomar riluzol ou estar em uma dose estável de riluzol por pelo menos 30 dias antes da visita de triagem. Sujeitos virgens de riluzol são permitidos no estudo.
  7. Mulheres com potencial para engravidar (p. não pós-menopausa por pelo menos um ano ou cirurgicamente estéril) deve concordar em usar controle de natalidade adequado durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo. As mulheres não devem estar planejando engravidar durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo
  8. Os homens devem concordar em praticar contracepção durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo. Os homens não devem planejar ter um filho ou fornecer doação de esperma durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Presença de traqueostomia
  2. Exposição a PB, taurursodiol ou UDCA dentro de 3 meses antes da visita de triagem ou planejamento para usar esses medicamentos durante o estudo
  3. História de alergia conhecida a PB ou sais biliares
  4. Função hepática anormal definida como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) > 3 vezes o limite superior do normal
  5. Insuficiência renal definida por creatinina sérica > 1,5 vezes o limite superior do normal
  6. Hipertensão arterial mal controlada (pressão arterial sistólica (PAS)>160mmHg ou pressão arterial diastólica (PAD)>100mmHg) na visita de triagem
  7. Mulheres grávidas ou mulheres que amamentam atualmente
  8. Histórico de colecistectomia
  9. Doença biliar que impede o fluxo biliar, incluindo colecistite ativa, cirrose biliar primária, colangite esclerosante, câncer da vesícula biliar, pólipos da vesícula biliar, gangrena da vesícula biliar, abscesso da vesícula biliar.
  10. Histórico de insuficiência cardíaca classe III/IV (segundo a New York Heart Association - NYHA)
  11. Distúrbios pancreáticos ou intestinais graves que podem alterar a circulação êntero-hepática e a absorção de TUDCA, incluindo infecções biliares, pancreatite e ressecção ileal
  12. A presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudicariam a capacidade do sujeito de fornecer consentimento informado, de acordo com o julgamento do Investigador do Local
  13. Condição médica instável clinicamente significativa (que não seja ELA) que representaria um risco para o sujeito se ele participasse do estudo
  14. Participação ativa em um ensaio clínico de ELA avaliando uma pequena molécula dentro de 30 dias da visita de triagem
  15. Exposição a qualquer momento a qualquer biológico sob investigação para o tratamento de indivíduos com ELA (uso off-label ou experimental), incluindo terapias celulares, terapias genéticas e anticorpos monoclonais.
  16. Implantação do Diafragma Pacing System (DPS)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado por via oral ou via tubo de alimentação por 24 semanas: uma vez ao dia durante as primeiras 3 semanas e depois duas vezes ao dia pelo restante do estudo se o participante tolerar
Outro: Placebo
Comparador de placebo correspondente
Experimental: AMX0035
AMX0035 administrado por via oral ou via tubo de alimentação por 24 semanas: uma vez ao dia durante as primeiras 3 semanas e depois duas vezes ao dia pelo restante do estudo se o participante tolerar
Medicamento: AMX0035
AMX0035
Outros nomes:
  • Formulação patenteada de taurursodiol e fenilbutirato de sódio

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) Mudança de Inclinação
Prazo: 24 semanas
Alteração na inclinação da Escala de Classificação Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) ao longo da duração do tratamento. O ALSFRS-R consiste em 12 itens em 4 subdomínios de função (bulbar, motor fino, motor grosso e respiração) com cada item pontuado em uma escala de 0 (perda total de função) a 4 (sem perda de função). As pontuações totais variam de 0 a 48, com pontuações mais altas indicando melhor função.
24 semanas
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 24 semanas
Comparação entre grupos de número de participantes com eventos adversos até a conclusão planejada
24 semanas
Número de participantes em cada grupo capaz de permanecer no medicamento do estudo até a descontinuação planejada
Prazo: 24 semanas
Uma comparação do número de participantes em cada grupo capaz de permanecer no medicamento do estudo até a descontinuação planejada entre os grupos
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de pontuação total do teste preciso de força isométrica de membros (ATLIS)
Prazo: 24 semanas
O dispositivo ATLIS avalia a força muscular isométrica de seis grupos musculares de membros superiores e seis de membros inferiores. Pelo menos duas tentativas são realizadas para cada grupo muscular para avaliar a mudança na taxa de declínio da força muscular isométrica ao longo da duração do tratamento. Os valores são padronizados para a porcentagem da força normal prevista com base no sexo, idade, peso e altura. Os resultados são apresentados como porcentagem do normal previsto.
24 semanas
Alteração nos níveis plasmáticos da subunidade H do neurofilamento axonal fosforilado (pNF-H)
Prazo: 24 semanas
A degeneração neuronal libera a subunidade H do neurofilamento axonal fosforilado (pNF-H) no líquido cefalorraquidiano e subsequentemente no sangue e acredita-se que seja um biomarcador potencial da degeneração do neurônio motor; Presume-se que os níveis plasmáticos elevados de pNF-H estejam correlacionados com a lesão neuronal. A mudança nos níveis de pNF-H plasmático foi medida desde o início até a semana 24
24 semanas
Taxa de Declínio na Capacidade Vital Lenta (SVC)
Prazo: 24 semanas
A função muscular respiratória foi avaliada de acordo com a capacidade vital lenta (CVL). A CVL foi medida na posição vertical por pelo menos três tentativas por avaliação. Os volumes de SVC foram padronizados para a porcentagem do valor normal previsto com base na idade, sexo e altura.
24 semanas
Morte, Traqueostomia e Hospitalização
Prazo: 24 semanas
O resultado composto foi definido como morte, um evento equivalente à morte (que consistia apenas em traqueostomia em um participante neste estudo) ou hospitalização, o que ocorresse primeiro; não houve casos de ventilação permanente fornecida por meios não invasivos no estudo.
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
ALS Association
ALS Finding a Cure
Northeast ALS Consortium
Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital
Leandro P. Rizzuto Foundation

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
  • Diretor de estudo: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
22 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
25 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de novembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de maio de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AMX-3500

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Amylyx Pharmaceuticals, Inc. está desenvolvendo um plano formal de compartilhamento de dados; solicitações para compartilhamento futuro de dados podem ser enviadas para medinfo@amylyx.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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