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Innocuité, tolérabilité et efficacité du NBI-98854 pour le traitement des sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette

4 juin 2021 mis à jour par: Neurocrine Biosciences

Une étude de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'optimisation de la dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du NBI-98854 pour le traitement des sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette

Il s'agit d'une étude de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'optimisation de la dose pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du NBI-98854 titré à la dose optimale du sujet administrée une fois par jour (qd) pour un total de 12 semaines de traitement chez les sujets pédiatriques atteints de TS.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
127

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, États-Unis, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, États-Unis, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, États-Unis, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, États-Unis, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, États-Unis, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, États-Unis, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, États-Unis, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, États-Unis, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, États-Unis, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, États-Unis, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, États-Unis, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, États-Unis, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, États-Unis, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, États-Unis, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir un diagnostic clinique de syndrome de la Tourette (ST)
  2. Avoir au moins une sévérité modérée des tics
  3. Avoir des symptômes du SGT qui nuisent à la fonction scolaire, professionnelle et/ou sociale
  4. Si vous utilisez des médicaments d'entretien pour les diagnostics de ST ou de spectre TS (par ex. trouble obsessionnel-compulsif [TOC], trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité [TDAH]), être à doses stables
  5. Être en bonne santé générale
  6. Les sujets adolescents (âgés de 12 à 17 ans) doivent avoir un dépistage urinaire négatif des drogues pour les amphétamines, les barbituriques, les benzodiazépines, la phencyclidine, la cocaïne, les opiacés ou les cannabinoïdes et un dépistage négatif de l'alcool
  7. Les sujets en âge de procréer qui ne pratiquent pas l'abstinence totale doivent accepter d'utiliser systématiquement une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) pendant les périodes de dépistage, de traitement et de suivi de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Avoir une condition médicale instable active et cliniquement significative dans le mois précédant le dépistage
  2. Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long ou d'arythmie cardiaque
  3. Avoir des antécédents connus de syndrome malin des neuroleptiques
  4. Avoir un diagnostic de cancer dans les 3 ans précédant le dépistage (certaines exceptions sont permises)
  5. Avoir une allergie, une hypersensibilité ou une intolérance aux inhibiteurs de VMAT2
  6. Avoir une perte de sang ≥ 250 mL ou avoir donné du sang dans les 30 jours précédant le dépistage
  7. Avoir des antécédents connus de dépendance à une substance, de toxicomanie ou d'abus d'alcool
  8. Avoir un risque important de comportement suicidaire ou violent
  9. Avoir initié une intervention comportementale globale pour les tics (CBIT) pendant la période de dépistage ou au départ ou prévoir de lancer la CBIT pendant l'étude
  10. Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que NBI-98854) pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo (valbénazine correspondante) une fois par jour pendant 12 semaines.
Médicament: Capsule orale placebo
forme posologique non active
Expérimental: Valbénazine
Les participants ont reçu de la valbénazine une fois par jour pendant 12 semaines. La dose initiale était de 20 mg pour les participants <50 kg au départ et de 40 mg pour les participants ≥50 kg au départ, et pouvait être augmentée par paliers de 20 mg toutes les 2 semaines jusqu'à un maximum de 60 mg pour les sujets <50 kg et 80 mg pour les sujets ≥ 50 kg afin d'obtenir une dose optimale de valbénazine pour chaque participant.
Médicament: Valbénazine
inhibiteur du transporteur vésiculaire de la monoamine 2 (VMAT2)
Autres noms:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score total de tic (TTS) de l'échelle de gravité des tics de Yale (YGTSS)
Délai: Base de référence, semaine 12
Le YGTSS est conçu pour évaluer la gravité globale des symptômes de tics moteurs et phoniques dans une gamme de dimensions : nombre, fréquence, intensité, complexité et interférence. L'YGTSS a été administré par l'investigateur (ou une personne désignée qualifiée) à l'aide d'un entretien clinique structuré informatisé. Le TTS est la somme des 5 éléments de tic moteur et des 5 éléments de tic phonique (vocal) et varie de 0 à 50, les scores les plus élevés représentant une plus grande sévérité.
Base de référence, semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre le départ et la semaine 12 du score de l'impression clinique globale de la sévérité des tics (CGI-Tics-Severity)
Délai: Base de référence, semaine 12
L'échelle CGI-Tics-Severity est utilisée pour évaluer la gravité globale sur une échelle de 7 points. Chacune des catégories de réponse CGI-Tics-Severity a reçu un score numérique comme suit : 1 = Normal, pas du tout malade ; 2 = limite malade ; 3 = Légèrement malade ; 4 = Modérément malade ; 5 = manifestement malade ; 6 = Gravement malade ; 7 = Parmi les patients les plus gravement malades.
Base de référence, semaine 12
Participants qui sont un répondeur au score total de tic (TTS) de l'échelle de sévérité des tics mondiaux de Yale (YGTSS) à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
Un répondeur TTS est défini, sur une base par visite, comme un participant dont la valeur TTS est réduite d'au moins 30 % par rapport à la ligne de base lors de la visite post-ligne de base spécifiée.
Base de référence, semaine 12
Participants qui sont un répondeur de l'amélioration de l'impression globale clinique du syndrome de Tourette (amélioration CGI-TS) à la semaine 12
Délai: Semaine 12
L'échelle CGI-TS-Improvement est utilisée pour évaluer l'amélioration globale depuis le début du dosage du médicament à l'étude sur une échelle de 7 points. Un répondant CGI-TS-Improvement est défini, sur une base par visite, comme un participant dont le score CGI-TS-Improvement est de 1 ("Très bien amélioré") ou 2 ("Beaucoup amélioré") lors de la visite postbaseline spécifiée.
Semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Neurocrine Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
5 octobre 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 novembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
16 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
25 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
25 octobre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
30 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
28 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
4 juin 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • NBI-98854-TS2003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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