Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av NBI-98854 for behandling av pediatriske personer med Tourettes syndrom

4. juni 2021 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseoptimaliseringsstudie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av NBI-98854 for behandling av pediatriske personer med Tourettes syndrom

Dette er en fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseoptimeringsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til NBI-98854 titrert til individets optimale dose administrert én gang daglig (qd) for totalt 12 ukers behandling hos pediatriske personer med TS.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
127

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Forente stater, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Forente stater, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Forente stater, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forente stater, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Forente stater, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Forente stater, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Forente stater, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forente stater, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Forente stater, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Forente stater, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Forente stater, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Forente stater, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose av Tourettes syndrom (TS)
  2. Har minst moderat alvorlighetsgrad av tic
  3. Har TS-symptomer som svekker skole-, yrkes- og/eller sosial funksjon
  4. Hvis du bruker vedlikeholdsmedisin(er) for TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f. tvangslidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være i god generell helse
  6. Ungdomspersoner (12 til 17 år) må ha en negativ undersøkelse av urinmedisin for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholskjerm.
  7. Fertile personer som ikke praktiserer total avholdenhet, må godta å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent under screening, behandling og oppfølgingsperioder av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Ha en aktiv, klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand innen 1 måned før screening
  2. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kjent historie med malignt neuroleptikasyndrom
  4. Ha en kreftdiagnose innen 3 år før screening (noen unntak tillatt)
  5. Har en allergi, overfølsomhet eller intoleranse mot VMAT2-hemmere
  6. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 30 dager før screening
  7. Har en kjent historie med rusavhengighet, stoff (stoff) eller alkoholmisbruk
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig atferd
  9. Har igangsatt omfattende atferdsintervensjon for tics (CBIT) i løpet av screeningsperioden eller ved baseline eller planlegger å initiere CBIT under studien
  10. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn NBI-98854) under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo (matchende valbenazin) en gang daglig i 12 uker.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
ikke-aktiv doseringsform
Eksperimentell: Valbenazin
Deltakerne fikk valbenazin en gang daglig i 12 uker. Startdosen var 20 mg for deltakere <50 kg ved baseline og 40 mg for deltakere ≥50 kg ved baseline, og kunne eskaleres i trinn på 20 mg annenhver uke til maksimalt 60 mg for personer <50 kg og 80 mg for forsøkspersoner ≥50 kg for å oppnå en optimal dose valbenazin for hver deltaker.
Legemiddel: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hemmer
Andre navn:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Baseline, uke 12
YGTSS er utviklet for å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av motoriske og lydsymptomer på tvers av en rekke dimensjoner: antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS ble administrert av etterforskeren (eller kvalifisert utpekt) ved hjelp av et datamaskinbasert strukturert klinisk intervju. TTS er summen av de 5 motoriske tic-elementene og de 5 foniske (vokale) tic-elementene og varierer fra 0 til 50, med høyere score som representerer større alvorlighetsgrad.
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i det kliniske globale inntrykket av Tics-alvorlighetsscore (CGI-Tics-Severity)
Tidsramme: Baseline, uke 12
CGI-Tics-Severity-skalaen brukes til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden på en 7-punkts skala. Hver av CGI-Tics-Severity-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = Borderline syk; 3 = Lett syk; 4 = Middels syk; 5 = Utpreget syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke pasientene.
Baseline, uke 12
Deltakere som er en Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)-responder ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
En TTS-responder er definert, på per-besøk-basis, som en deltaker hvis TTS-verdi er redusert med minst 30 % fra baseline ved det spesifiserte postbaseline-besøket.
Baseline, uke 12
Deltakere som er et klinisk globalt inntrykk av Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) Responder ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
CGI-TS-Improvement-skalaen brukes til å vurdere generell forbedring siden oppstart av studiemedikamentdosering på en 7-punkts skala. En CGI-TS-Improvement responder er definert, på per-besøk-basis, som en deltaker hvis CGI-TS-Improvement-score er 1 ("Svært mye forbedret") eller 2 ("Mye forbedret") ved det angitte besøket etter baseline.
Uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Neurocrine Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
16. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
28. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. juni 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NBI-98854-TS2003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger