Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NBI-98854 zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom

4. Juni 2021 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisoptimierungsstudie der Phase 2b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NBI-98854 für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisoptimierungsstudie der Phase 2b zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von NBI-98854, titriert auf die optimale Dosis des Probanden, die einmal täglich (qd) für insgesamt 12 verabreicht wird Behandlungswochen bei pädiatrischen Patienten mit TS.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
127

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Vereinigte Staaten, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Vereinigte Staaten, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Vereinigte Staaten, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Vereinigte Staaten, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Vereinigte Staaten, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Vereinigte Staaten, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine klinische Diagnose des Tourette-Syndroms (TS)
  2. Haben Sie mindestens eine moderate Tic-Schwere
  3. TS-Symptome haben, die die schulischen, beruflichen und/oder sozialen Funktionen beeinträchtigen
  4. Bei Verwendung von Erhaltungsmedikamenten für TS- oder TS-Spektrum-Diagnosen (z. Zwangsstörung [OCD], Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung [ADHS]), auf stabilen Dosen sein
  5. Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit
  6. Jugendliche (12 bis 17 Jahre) müssen einen negativen Urin-Drogentest für Amphetamine, Barbiturate, Benzodiazepine, Phencyclidin, Kokain, Opiate oder Cannabinoide und einen negativen Alkoholtest haben
  7. Probanden im gebärfähigen Alter, die keine vollständige Abstinenz praktizieren, müssen zustimmen, während des Screenings, der Behandlung und der Nachbeobachtungszeiträume der Studie konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie innerhalb von 1 Monat vor dem Screening einen aktiven, klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand
  2. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom oder Herzrhythmusstörungen
  3. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte des malignen neuroleptischen Syndroms
  4. Haben Sie innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening eine Krebsdiagnose (einige Ausnahmen sind zulässig)
  5. Haben Sie eine Allergie, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber VMAT2-Inhibitoren
  6. Haben Sie einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder spenden Sie Blut innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  7. Eine bekannte Vorgeschichte von Substanzabhängigkeit, Substanz- (Drogen-) oder Alkoholmissbrauch haben
  8. Haben Sie ein erhebliches Risiko für Selbstmord oder gewalttätiges Verhalten
  9. Haben während des Screeningzeitraums oder zu Studienbeginn eine umfassende Verhaltensintervention für Tics (CBIT) eingeleitet oder planen, CBIT während der Studie zu initiieren
  10. Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten oder planen, während der Studie ein Prüfpräparat (außer NBI-98854) zu verwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang einmal täglich ein Placebo (passendes Valbenazin).
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
nicht aktive Darreichungsform
Experimental: Valbenazin
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang einmal täglich Valbenazin. Die Anfangsdosis betrug 20 mg für Teilnehmer <50 kg zu Studienbeginn und 40 mg für Teilnehmer ≥50 kg zu Studienbeginn und konnte alle 2 Wochen in Schritten von 20 mg bis zu einem Maximum von 60 mg für Patienten <50 kg und 80 mg erhöht werden für Probanden ≥ 50 kg, um eine optimale Valbenazin-Dosis für jeden Teilnehmer zu erreichen.
Arzneimittel: Valbenazin
Vesikulärer Monoamintransporter 2 (VMAT2)-Inhibitor
Andere Namen:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 12 im Gesamt-Tic-Score (TTS) der Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Das YGTSS wurde entwickelt, um die Gesamtschwere motorischer und phonischer Tic-Symptome über eine Reihe von Dimensionen hinweg zu bewerten: Anzahl, Häufigkeit, Intensität, Komplexität und Interferenz. Das YGTSS wurde vom Prüfarzt (oder einem qualifizierten Beauftragten) mithilfe eines computergestützten strukturierten klinischen Interviews durchgeführt. Der TTS ist die Summe der 5 motorischen Tics und der 5 phonischen (vokalen) Tics und reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte eine größere Schwere darstellen.
Baseline, Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 12 im Score des Clinical Global Impression of Tics Severity (CGI-Tics-Severity).
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die CGI-Tics-Severity-Skala wird verwendet, um den Gesamtschweregrad auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten. Jeder der CGI-Tics-Schwere-Antwortkategorien wurde eine numerische Punktzahl wie folgt zugeordnet: 1 = normal, überhaupt nicht krank; 2 = grenzwertig krank; 3 = leicht krank; 4 = mäßig krank; 5 = deutlich krank; 6 = schwer krank; 7 = Einer der am schwersten erkrankten Patienten.
Baseline, Woche 12
Teilnehmer, die in Woche 12 ein Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) Responder sind
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Ein TTS-Responder wird pro Besuch als ein Teilnehmer definiert, dessen TTS-Wert bei dem angegebenen Besuch nach dem Ausgangswert um mindestens 30 % gegenüber dem Ausgangswert reduziert ist.
Baseline, Woche 12
Teilnehmer, die in Woche 12 auf eine Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks des Tourette-Syndroms (CGI-TS-Verbesserung) reagieren
Zeitfenster: Woche 12
Die CGI-TS-Verbesserungsskala wird verwendet, um die Gesamtverbesserung seit Beginn der Dosierung des Studienmedikaments auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten. Ein CGI-TS-Verbesserungs-Responder wird pro Besuch als ein Teilnehmer definiert, dessen CGI-TS-Verbesserungs-Punktzahl 1 („sehr stark verbessert“) oder 2 („stark verbessert“) bei dem angegebenen Besuch nach der Baseline beträgt.
Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Neurocrine Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
16. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NBI-98854-TS2003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten