Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность NBI-98854 для лечения детей с синдромом Туретта

4 июня 2021 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование оптимизации дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности NBI-98854 для лечения детей с синдромом Туретта

Это фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование оптимизации дозы для оценки эффективности, безопасности и переносимости NBI-98854, титрованного до оптимальной дозы субъекта, вводимой один раз в день (qd) в общей сложности 12 недель лечения у детей с ТС.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
127

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Соединенные Штаты, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Соединенные Штаты, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Соединенные Штаты, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Соединенные Штаты, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Соединенные Штаты, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Соединенные Штаты, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Соединенные Штаты, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Соединенные Штаты, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Соединенные Штаты, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Наличие клинического диагноза синдрома Туретта (ТС)
  2. Иметь по крайней мере умеренную степень тяжести тика
  3. Имеют симптомы СТ, которые нарушают школьную, профессиональную и/или социальную функцию.
  4. При использовании поддерживающих препаратов для диагностики СТ или спектра СТ (например, обсессивно-компульсивное расстройство [ОКР], синдром дефицита внимания и гиперактивности [СДВГ]), принимать стабильные дозы
  5. Будьте здоровы
  6. Подростки (от 12 до 17 лет) должны иметь отрицательный результат анализа мочи на наркотики на наличие амфетаминов, барбитуратов, бензодиазепинов, фенциклидина, кокаина, опиатов или каннабиноидов и отрицательный результат анализа на алкоголь.
  7. Субъекты с детородным потенциалом, которые не практикуют полное воздержание, должны согласиться на последовательное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) в периоды скрининга, лечения и последующего наблюдения в рамках исследования.

Критерий исключения:

  1. Иметь активное, клинически значимое нестабильное заболевание в течение 1 месяца до скрининга
  2. Наличие в анамнезе синдрома удлиненного интервала QT или сердечной аритмии
  3. Иметь известную историю злокачественного нейролептического синдрома
  4. Иметь диагноз рака в течение 3 лет до скрининга (допускаются некоторые исключения)
  5. Наличие аллергии, повышенной чувствительности или непереносимости ингибиторов VMAT2.
  6. Кровопотеря ≥250 мл или сдача крови в течение 30 дней до скрининга
  7. Иметь известную историю зависимости от психоактивных веществ, злоупотребления психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем
  8. Имеют значительный риск суицидального или агрессивного поведения
  9. Инициировали Комплексное поведенческое вмешательство при тиках (CBIT) в период скрининга или на исходном уровне или планируют начать CBIT во время исследования
  10. Получали исследуемый препарат в течение 30 дней до скрининга или планируют использовать исследуемый препарат (кроме NBI-98854) во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо (соответствующее валбеназину) один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Пероральная капсула плацебо
неактивная лекарственная форма
Экспериментальный: Валбеназин
Участники получали валбеназин один раз в день в течение 12 недель. Начальная доза составляла 20 мг для участников <50 кг на исходном уровне и 40 мг для участников ≥50 кг на исходном уровне, и ее можно было увеличивать с шагом 20 мг каждые 2 недели до максимальной 60 мг для субъектов <50 кг и 80 мг. для субъектов ≥50 кг для достижения оптимальной дозы валбеназина для каждого участника.
Лекарство: Валбеназин
ингибитор везикулярного транспортера моноаминов 2 (VMAT2)
Другие имена:
  • НБИ-98854
  • Ингрецца

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей оценки тиков (TTS) по Йельской шкале серьезности глобальных тиков (YGTSS) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
YGTSS предназначен для оценки общей тяжести симптомов двигательных и звуковых тиков по ряду параметров: количество, частота, интенсивность, сложность и интерференция. Тест YGTSS проводился исследователем (или уполномоченным лицом) с использованием компьютеризированного структурированного клинического интервью. TTS представляет собой сумму 5 моторных тиков и 5 звуковых (вокальных) тиков и колеблется от 0 до 50, причем более высокие баллы соответствуют большей тяжести.
Исходный уровень, неделя 12

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей в шкале общего клинического впечатления от тиков (CGI-Tics-Severity)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Шкала CGI-Tics-Severity используется для оценки общей тяжести по 7-балльной шкале. Каждой из категорий ответов CGI-Tics-Severity была присвоена числовая оценка следующим образом: 1 = нормальный, совсем не болен; 2 = пограничное заболевание; 3 = Легкое заболевание; 4 = умеренно болен; 5 = Заметно болен; 6 = тяжело болен; 7 = Один из самых тяжелобольных пациентов.
Исходный уровень, неделя 12
Участники, ответившие на 12-ю неделю по шкале Йельской глобальной шкалы тяжести тиков (YGTSS) Total Score Tic Score (TTS)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Респондент TTS определяется для каждого визита как участник, чье значение TTS снижено по крайней мере на 30% по сравнению с исходным уровнем во время указанного визита после исходного уровня.
Исходный уровень, неделя 12
Участники, получившие общее клиническое впечатление об улучшении синдрома Туретта (CGI-TS-Improvement) на 12-й неделе
Временное ограничение: Неделя 12
Шкала CGI-TS-Improvement используется для оценки общего улучшения с момента начала приема исследуемого препарата по 7-балльной шкале. Респондент CGI-TS-Improvement определяется для каждого визита как участник, чей показатель CGI-TS-Improvement равен 1 («Очень значительно улучшилось») или 2 («Значительно улучшилось») во время указанного визита после исходного уровня.
Неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Neurocrine Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
5 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 ноября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
16 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
30 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
28 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 июня 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • NBI-98854-TS2003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками