Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NBI-98854 voor de behandeling van pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette

4 juni 2021 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisoptimalisatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NBI-98854 te beoordelen voor de behandeling van pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette

Dit is een fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisoptimalisatiestudie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van NBI-98854 getitreerd naar de optimale dosis van de proefpersoon eenmaal daags toegediend (qd) voor een totaal van 12 weken behandeling bij pediatrische proefpersonen met TS.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
127

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Verenigde Staten, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Verenigde Staten, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Verenigde Staten, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Verenigde Staten, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Verenigde Staten, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Verenigde Staten, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Verenigde Staten, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Verenigde Staten, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Verenigde Staten, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heb een klinische diagnose van het Tourette-syndroom (TS)
  2. Heb op zijn minst een matige tic-ernst
  3. TS-symptomen hebben die de school-, beroeps- en/of sociale functie belemmeren
  4. Bij gebruik van onderhoudsmedicatie(s) voor TS- of TS-spectrumdiagnoses (bijv. obsessief-compulsieve stoornis [OCS], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), stabiele doses hebben
  5. Zorg voor een goede algemene gezondheid
  6. Adolescente proefpersonen (12 tot 17 jaar) moeten een negatieve urinedrugscreening hebben voor amfetaminen, barbituraten, benzodiazepine, fencyclidine, cocaïne, opiaten of cannabinoïden en een negatieve alcoholscreening
  7. Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen totale onthouding toepassen, moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken tijdens de screening, behandeling en follow-upperiodes van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Een actieve, klinisch significante onstabiele medische aandoening hebben binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
  2. Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of hartritmestoornissen
  3. Een bekende voorgeschiedenis hebben van het maligne neurolepticasyndroom
  4. Een kankerdiagnose hebben binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening (enkele uitzonderingen toegestaan)
  5. Een allergie, overgevoeligheid of intolerantie voor VMAT2-remmers hebben
  6. Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  7. Een bekende geschiedenis hebben van middelenafhankelijkheid, middelenmisbruik (drugs) of alcoholmisbruik
  8. Een aanzienlijk risico lopen op suïcidaal of gewelddadig gedrag
  9. Alomvattende gedragsinterventie voor tics (CBIT) zijn gestart tijdens de screeningperiode of bij baseline of van plan zijn om CBIT te starten tijdens het onderzoek
  10. U hebt binnen 30 dagen vóór de screening een onderzoeksgeneesmiddel gekregen of u bent van plan een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan NBI-98854) te gebruiken tijdens het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen gedurende 12 weken eenmaal daags een placebo (overeenkomend met valbenazine).
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
niet-actieve doseringsvorm
Experimenteel: Valbenazine
De deelnemers kregen gedurende 12 weken eenmaal daags valbenazine. De startdosis was 20 mg voor deelnemers <50 kg bij baseline en 40 mg voor deelnemers ≥50 kg bij baseline, en kon worden verhoogd in stappen van 20 mg elke 2 weken tot een maximum van 60 mg voor proefpersonen <50 kg en 80 mg voor proefpersonen ≥50 kg om een ​​optimale dosis valbenazine voor elke deelnemer te bereiken.
Geneesmiddel: Valbenazine
vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2) remmer
Andere namen:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot week 12 in de Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De YGTSS is ontworpen om de algehele ernst van motorische en fonische tic-symptomen te beoordelen over een reeks dimensies: aantal, frequentie, intensiteit, complexiteit en interferentie. De YGTSS werd afgenomen door de onderzoeker (of gekwalificeerde vertegenwoordiger) met behulp van een computergebaseerd gestructureerd klinisch interview. De TTS is de som van de 5 motorische tic-items en de 5 fonische (vocale) tic-items en varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen.
Basislijn, week 12

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot week 12 in de klinische globale impressie van tics-ernstscore (CGI-Tics-Severity)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De CGI-Tics-Severity-schaal wordt gebruikt om de algehele ernst op een 7-puntsschaal te beoordelen. Elk van de CGI-Tics-Severity-responscategorieën kreeg als volgt een numerieke score toegewezen: 1 = normaal, helemaal niet ziek; 2 = Borderline ziek; 3 = Licht ziek; 4 = Matig ziek; 5 = Duidelijk ziek; 6 = Ernstig ziek; 7 = Een van de meest extreem zieke patiënten.
Basislijn, week 12
Deelnemers die een Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)-responder zijn in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Een TTS-responder wordt per bezoek gedefinieerd als een deelnemer van wie de TTS-waarde met ten minste 30% is verlaagd ten opzichte van de uitgangswaarde bij het gespecificeerde postbaseline-bezoek.
Basislijn, week 12
Deelnemers die een klinische globale indruk zijn van Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) responder in week 12
Tijdsspanne: Week 12
De CGI-TS-Improvement-schaal wordt gebruikt om de algehele verbetering te beoordelen sinds de start van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel op een 7-puntsschaal. Een CGI-TS-Improvement-responder wordt per bezoek gedefinieerd als een deelnemer wiens CGI-TS-Improvement-score 1 ("Zeer veel verbeterd") of 2 ("Veel verbeterd") is bij het gespecificeerde postbaseline-bezoek.
Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Neurocrine Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
5 oktober 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
16 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
25 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
25 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
30 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
28 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
4 juni 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • NBI-98854-TS2003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen