Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av NBI-98854 för behandling av pediatriska patienter med Tourettes syndrom

4 juni 2021 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosoptimeringsstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av NBI-98854 för behandling av pediatriska patienter med Tourettes syndrom

Detta är en fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosoptimeringsstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av NBI-98854 titrerad till patientens optimala dos administrerad en gång dagligen (qd) för totalt 12 veckors behandling hos pediatriska patienter med TS.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
127

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Förenta staterna, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Förenta staterna, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Förenta staterna, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Förenta staterna, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Förenta staterna, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Förenta staterna, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Förenta staterna, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Förenta staterna, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Förenta staterna, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Förenta staterna, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Förenta staterna, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnos av Tourettes syndrom (TS)
  2. Har minst måttlig svårighetsgrad av tic
  3. Har TS-symtom som försämrar skol-, yrkes- och/eller social funktion
  4. Om du använder underhållsmedicin(er) för TS- eller TS-spektrumdiagnoser (t.ex. tvångssyndrom [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), vara på stabila doser
  5. Var vid god allmän hälsa
  6. Ungdomspersoner (12 till 17 år) måste ha en negativ urinläkemedelsscreening för amfetamin, barbiturater, bensodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider och en negativ alkoholskärm
  7. Försökspersoner i fertil ålder som inte utövar total abstinens måste gå med på att använda hormonellt eller två former av icke-hormonellt preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent under screening-, behandlings- och uppföljningsperioderna av studien

Exklusions kriterier:

  1. Ha ett aktivt, kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd inom 1 månad före screening
  2. Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärtarytmi
  3. Har en känd historia av malignt neuroleptikasyndrom
  4. Har en cancerdiagnos inom 3 år före screening (vissa undantag tillåtna)
  5. Har en allergi, överkänslighet eller intolerans mot VMAT2-hämmare
  6. Har en blodförlust ≥250 ml eller donerat blod inom 30 dagar före screening
  7. Har en känd historia av substansberoende, substans (drog) eller alkoholmissbruk
  8. Har en betydande risk för suicidalt eller våldsamt beteende
  9. Har initierat omfattande beteendeintervention för Tics (CBIT) under screeningsperioden eller vid baslinjen eller planerar att initiera CBIT under studien
  10. Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än NBI-98854) under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo (matchande valbenazin) en gång dagligen i 12 veckor.
Läkemedel: Placebo oral kapsel
icke-aktiv doseringsform
Experimentell: Valbenazin
Deltagarna fick valbenazin en gång dagligen i 12 veckor. Startdosen var 20 mg för deltagare <50 kg vid baslinjen och 40 mg för deltagare ≥50 kg vid baslinjen, och kunde eskaleras i steg om 20 mg varannan vecka till maximalt 60 mg för försökspersoner <50 kg och 80 mg för försökspersoner ≥50 kg för att uppnå en optimal dos valbenazin för varje deltagare.
Läkemedel: Valbenazin
vesikulär monoamintransportör 2 (VMAT2) hämmare
Andra namn:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 12 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
YGTSS är utformad för att bedöma den övergripande svårighetsgraden av motoriska och foniska symtom över en rad dimensioner: antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens. YGTSS administrerades av utredaren (eller kvalificerad utses) med hjälp av en datorbaserad strukturerad klinisk intervju. TTS är summan av de 5 motoriska tic-objekten och de 5 foniska (vokala) tic-objekten och sträcker sig från 0 till 50, med högre poäng som representerar större svårighetsgrad.
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 12 i det kliniska globala intrycket av Tics Severity-poäng (CGI-Tics-Severity)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
CGI-Tics-Severity-skalan används för att bedöma övergripande svårighetsgrad på en 7-gradig skala. Var och en av CGI-Tics-Severity-svarskategorierna tilldelades en numerisk poäng enligt följande: 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Borderline sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Märkt sjuk; 6 = Svårt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka patienterna.
Baslinje, vecka 12
Deltagare som är en Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) svarare vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
En TTS-svarare definieras per besök som en deltagare vars TTS-värde reduceras med minst 30 % från baslinjen vid det angivna besöket efter baslinjen.
Baslinje, vecka 12
Deltagare som är ett kliniskt globalt intryck av Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) svarare vecka 12
Tidsram: Vecka 12
CGI-TS-Förbättringsskalan används för att bedöma övergripande förbättring sedan påbörjandet av studieläkemedelsdosering på en 7-gradig skala. En CGI-TS-förbättringssvarare definieras, per besök, som en deltagare vars CGI-TS-förbättringspoäng är 1 ("Mycket förbättrad") eller 2 ("Mycket förbättrad") vid det angivna besöket efter baslinjen.
Vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Neurocrine Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
5 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 november 2018

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
16 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
25 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
25 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
30 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
28 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
4 juni 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • NBI-98854-TS2003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar