Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af NBI-98854 til behandling af pædiatriske personer med Tourettes syndrom

4. juni 2021 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et fase 2b, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisoptimeringsstudie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​NBI-98854 til behandling af pædiatriske forsøgspersoner med Tourettes syndrom

Dette er et fase 2b, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisoptimeringsstudie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NBI-98854 titreret til individets optimale dosis administreret én gang dagligt (qd) i i alt 12 ugers behandling hos pædiatriske forsøgspersoner med TS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
127

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Forenede Stater, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Forenede Stater, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forenede Stater, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Forenede Stater, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Forenede Stater, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forenede Stater, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Forenede Stater, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Forenede Stater, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Forenede Stater, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Forenede Stater, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose af Tourettes syndrom (TS)
  2. Har mindst moderat sværhedsgrad af tic
  3. Har TS-symptomer, der svækker skole-, arbejds- og/eller socialfunktion
  4. Hvis du bruger vedligeholdelsesmedicin(er) til TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f.eks. obsessiv-kompulsiv lidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være ved et godt generelt helbred
  6. Unge forsøgspersoner (12 til 17 år) skal have en negativ urinmedicinsk screening for amfetaminer, barbiturater, benzodiazepin, phencyclidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholscreening
  7. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer total afholdenhed, skal acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent under undersøgelsens screenings-, behandlings- og opfølgningsperioder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en aktiv, klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand inden for 1 måned før screening
  2. Har en kendt historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kendt historie med malignt neuroleptikasyndrom
  4. Har en kræftdiagnose inden for 3 år før screening (nogle undtagelser tilladt)
  5. Har en allergi, overfølsomhed eller intolerance over for VMAT2-hæmmere
  6. Har et blodtab ≥250 ml eller doneret blod inden for 30 dage før screening
  7. Har en kendt historie med stofafhængighed, stof (stof) eller alkoholmisbrug
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig adfærd
  9. Har påbegyndt omfattende adfærdsmæssig intervention for tics (CBIT) i screeningsperioden eller ved baseline eller planlægger at påbegynde CBIT under undersøgelsen
  10. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end NBI-98854) under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne fik placebo (matchende valbenazin) en gang dagligt i 12 uger.
Medicin: Placebo oral kapsel
ikke-aktiv doseringsform
Eksperimentel: Valbenazin
Deltagerne fik valbenazin én gang dagligt i 12 uger. Startdosis var 20 mg for deltagere <50 kg ved baseline og 40 mg for deltagere ≥50 kg ved baseline og kunne eskaleres i trin på 20 mg hver anden uge til maksimalt 60 mg for forsøgspersoner <50 kg og 80 mg for forsøgspersoner ≥50 kg for at opnå en optimal dosis valbenazin for hver deltager.
Medicin: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hæmmer
Andre navne:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 12 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
YGTSS er designet til at vurdere den overordnede sværhedsgrad af motoriske og fonetiske symptomer på tværs af en række dimensioner: antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS blev administreret af investigator (eller kvalificeret udpeget) ved hjælp af et computerbaseret struktureret klinisk interview. TTS er summen af ​​de 5 motoriske tic-elementer og de 5 phonic (vokale) tic-elementer og spænder fra 0 til 50, med højere score, der repræsenterer større sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i det kliniske globale indtryk af Tics-sværhedsgrad (CGI-Tics-Severity)-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
CGI-Tics-Sværhedsskalaen bruges til at vurdere den overordnede sværhedsgrad på en 7-trins skala. Hver af CGI-Tics-Severity-responskategorierne blev tildelt en numerisk score som følger: 1 = Normal, slet ikke syg; 2 = Borderline syg; 3 = Let syg; 4 = Moderat syg; 5 = Udtalt syg; 6 = Svært syg; 7 = Blandt de mest ekstremt syge patienter.
Baseline, uge ​​12
Deltagere, der er en Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)-responder i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
En TTS-responder defineres, på per-besøg-basis, som en deltager, hvis TTS-værdi er reduceret med mindst 30 % fra baseline ved det angivne postbaseline-besøg.
Baseline, uge ​​12
Deltagere, der er et klinisk globalt indtryk af Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) Responder i uge 12
Tidsramme: Uge 12
CGI-TS-Improvement-skalaen bruges til at vurdere den overordnede forbedring siden påbegyndelsen af ​​studiets lægemiddeldosering på en 7-punkts skala. En CGI-TS-Improvement-responder defineres på et per-besøg-basis som en deltager, hvis CGI-TS-Improvement-score er 1 ("Meget forbedret") eller 2 ("Meget forbedret") ved det angivne postbaseline-besøg.
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juni 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NBI-98854-TS2003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger