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Segurança, tolerabilidade e eficácia do NBI-98854 para o tratamento de pacientes pediátricos com síndrome de Tourette

4 de junho de 2021 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Um estudo de fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de otimização de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do NBI-98854 para o tratamento de pacientes pediátricos com síndrome de Tourette

Este é um estudo de fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de otimização de dose para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do NBI-98854 titulado para a dose ideal do sujeito administrada uma vez ao dia (qd) para um total de 12 semanas de tratamento em pacientes pediátricos com ST.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
127

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Estados Unidos, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Estados Unidos, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Estados Unidos, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Neurocrine Clinical Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter um diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (ST)
  2. Ter pelo menos gravidade moderada de tique
  3. Têm sintomas de ST que prejudicam a função escolar, ocupacional e/ou social
  4. Se estiver usando medicação(ões) de manutenção para diagnósticos de espectro TS ou TS (p. transtorno obsessivo-compulsivo [TOC], Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade [TDAH]), estar em doses estáveis
  5. Estar em boa saúde geral
  6. Indivíduos adolescentes (12 a 17 anos de idade) devem ter uma triagem negativa de drogas na urina para anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, fenciclidina, cocaína, opiáceos ou canabinóides e uma triagem negativa para álcool
  7. Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente durante os períodos de triagem, tratamento e acompanhamento do estudo

Critério de exclusão:

  1. Ter uma condição médica instável ativa e clinicamente significativa dentro de 1 mês antes da triagem
  2. Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou arritmia cardíaca
  3. Tem uma história conhecida de síndrome neuroléptica maligna
  4. Ter um diagnóstico de câncer dentro de 3 anos antes da triagem (algumas exceções são permitidas)
  5. Tem alergia, hipersensibilidade ou intolerância aos inibidores de VMAT2
  6. Ter uma perda de sangue ≥250 mL ou sangue doado dentro de 30 dias antes da triagem
  7. Ter um histórico conhecido de dependência de substâncias, abuso de substâncias (drogas) ou álcool
  8. Têm um risco significativo de comportamento suicida ou violento
  9. Iniciaram Intervenção Comportamental Abrangente para Tics (CBIT) durante o período de triagem ou na linha de base ou planejam iniciar CBIT durante o estudo
  10. Recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou planeja usar um medicamento experimental (que não seja o NBI-98854) durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo (valbenazina correspondente) uma vez ao dia durante 12 semanas.
Medicamento: Placebo cápsula oral
forma farmacêutica não ativa
Experimental: Valbenazina
Os participantes receberam valbenazina uma vez ao dia durante 12 semanas. A dose inicial foi de 20 mg para participantes <50 kg no início do estudo e 40 mg para participantes ≥50 kg no início do estudo, e pode ser aumentada em incrementos de 20 mg a cada 2 semanas até um máximo de 60 mg para indivíduos <50 kg e 80 mg para indivíduos ≥50 kg para atingir uma dose ideal de valbenazina para cada participante.
Medicamento: Valbenazina
inibidor do transportador vesicular de monoamina 2 (VMAT2)
Outros nomes:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 12 na Escala Global de Gravidade de Tiques de Yale (YGTSS) Pontuação Total de Tiques (TTS)
Prazo: Linha de base, Semana 12
O YGTSS é projetado para avaliar a gravidade geral dos sintomas de tiques motores e fônicos em uma variedade de dimensões: número, frequência, intensidade, complexidade e interferência. O YGTSS foi administrado pelo investigador (ou designado qualificado) usando uma entrevista clínica estruturada baseada em computador. O TTS é a soma dos 5 itens de tique motor e dos 5 itens de tique fônico (vocal) e varia de 0 a 50, com pontuações mais altas representando maior gravidade.
Linha de base, Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação da impressão clínica global da gravidade dos tiques (CGI-Tics-Severity)
Prazo: Linha de base, Semana 12
A escala CGI-Tics-Severity é usada para avaliar a gravidade geral em uma escala de 7 pontos. Cada uma das categorias de resposta CGI-Tics-Gravidade recebeu uma pontuação numérica como segue: 1 = Normal, nada doente; 2 = doença limítrofe; 3 = Levemente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Muito doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os pacientes mais graves.
Linha de base, Semana 12
Participantes que são respondedores da Escala Global de Gravidade de Tic de Yale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) na semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
Um respondente TTS é definido, por visita, como um participante cujo valor TTS é reduzido em pelo menos 30% da linha de base na visita pós-linha de base especificada.
Linha de base, Semana 12
Participantes que são uma impressão clínica global de melhora da síndrome de Tourette (CGI-TS-Improvement) Respondente na semana 12
Prazo: Semana 12
A escala CGI-TS-Melhoria é usada para avaliar a melhora geral desde o início da dosagem do medicamento do estudo em uma escala de 7 pontos. Um respondente CGI-TS-Improvement é definido, por visita, como um participante cuja pontuação CGI-TS-Improvement é 1 ("Muito melhor") ou 2 ("Muito melhor") na visita pós-linha de base especificada.
Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Neurocrine Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
16 de novembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de junho de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NBI-98854-TS2003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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