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Seguridad, tolerabilidad y eficacia de NBI-98854 para el tratamiento de sujetos pediátricos con síndrome de Tourette

4 de junio de 2021 actualizado por: Neurocrine Biosciences

Estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de optimización de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de NBI-98854 para el tratamiento de sujetos pediátricos con síndrome de Tourette

Este es un estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de optimización de dosis para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de NBI-98854 ajustado a la dosis óptima del sujeto administrada una vez al día (qd) para un total de 12 semanas de tratamiento en sujetos pediátricos con ST.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
127

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Estados Unidos, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Estados Unidos, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Estados Unidos, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tener un diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (TS)
  2. Tener al menos una gravedad de tic moderada
  3. Tiene síntomas de ST que afectan la función escolar, ocupacional y/o social
  4. Si usa medicamentos de mantenimiento para los diagnósticos de TS o del espectro de TS (p. trastorno obsesivo-compulsivo [TOC], trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH]), estar en dosis estables
  5. Estar en buen estado de salud general
  6. Los sujetos adolescentes (de 12 a 17 años de edad) deben tener un examen de drogas en orina negativo para anfetaminas, barbitúricos, benzodiacepinas, fenciclidina, cocaína, opiáceos o cannabinoides y un examen de alcohol negativo
  7. Los sujetos en edad fértil que no practiquen la abstinencia total deben aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticoncepción no hormonal (anticoncepción dual) de manera constante durante los períodos de selección, tratamiento y seguimiento del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Tener una condición médica inestable activa y clínicamente significativa dentro de 1 mes antes de la selección
  2. Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o arritmia cardíaca
  3. Tener antecedentes conocidos de síndrome neuroléptico maligno
  4. Tener un diagnóstico de cáncer dentro de los 3 años anteriores a la prueba de detección (se permiten algunas excepciones)
  5. Tiene alergia, hipersensibilidad o intolerancia a los inhibidores de VMAT2
  6. Tener una pérdida de sangre ≥250 ml o sangre donada dentro de los 30 días anteriores a la selección
  7. Tener un historial conocido de dependencia de sustancias, abuso de sustancias (drogas) o alcohol
  8. Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida o violento.
  9. Haber iniciado la Intervención conductual integral para tics (CBIT) durante el período de selección o al inicio del estudio o planear iniciar CBIT durante el estudio
  10. Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o planea usar un fármaco en investigación (que no sea NBI-98854) durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo (valbenazina equivalente) una vez al día durante 12 semanas.
Droga: Cápsula oral de placebo
forma de dosificación no activa
Experimental: Valbenazina
Los participantes recibieron valbenazina una vez al día durante 12 semanas. La dosis inicial fue de 20 mg para los participantes de <50 kg al inicio y de 40 mg para los participantes de ≥50 kg al inicio, y se podía aumentar en incrementos de 20 mg cada 2 semanas hasta un máximo de 60 mg para los sujetos de <50 kg y 80 mg. para sujetos ≥50 kg para lograr una dosis óptima de valbenazina para cada participante.
Droga: Valbenazina
inhibidor del transportador de monoamina vesicular 2 (VMAT2)
Otros nombres:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
El YGTSS está diseñado para calificar la gravedad general de los síntomas de tics motores y fónicos en una variedad de dimensiones: número, frecuencia, intensidad, complejidad e interferencia. El YGTSS fue administrado por el investigador (o una persona designada calificada) mediante una entrevista clínica estructurada basada en computadora. El TTS es la suma de los 5 elementos de tic motor y los 5 elementos de tic fónico (vocal) y varía de 0 a 50, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad.
Línea de base, semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación de la impresión clínica global de la gravedad de los tics (CGI-Tics-Severity)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
La escala CGI-Tics-Severity se utiliza para evaluar la gravedad general en una escala de 7 puntos. A cada una de las categorías de respuesta CGI-Tics-Severity se le asignó una puntuación numérica de la siguiente manera: 1 = Normal, nada enfermo; 2 = limítrofe enfermo; 3 = enfermedad leve; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = Marcadamente enfermo; 6 = gravemente enfermo; 7 = Entre los pacientes más extremadamente enfermos.
Línea de base, semana 12
Participantes que respondieron a la puntuación total de tics (TTS) de la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Un respondedor TTS se define, por visita, como un participante cuyo valor TTS se reduce en al menos un 30 % desde el inicio en la visita posterior al inicio especificada.
Línea de base, semana 12
Participantes que respondieron a la impresión clínica global de mejora del síndrome de Tourette (mejora CGI-TS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
La escala CGI-TS-Improvement se utiliza para evaluar la mejora general desde el inicio de la dosificación del fármaco del estudio en una escala de 7 puntos. Un respondedor de CGI-TS-Improvement se define, por visita, como un participante cuya puntuación de CGI-TS-Improvement es 1 ("Muy mejorado") o 2 ("Muy mejorado") en la visita posbasal especificada.
Semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Neurocrine Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
5 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
16 de noviembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
25 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de junio de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • NBI-98854-TS2003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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