Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di NBI-98854 per il trattamento di soggetti pediatrici con sindrome di Tourette

4 giugno 2021 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'ottimizzazione della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di NBI-98854 per il trattamento di soggetti pediatrici con sindrome di Tourette

Questo è uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di ottimizzazione della dose per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NBI-98854 titolato alla dose ottimale del soggetto somministrata una volta al giorno (qd) per un totale di 12 settimane di trattamento in soggetti pediatrici con TS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
127

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Stati Uniti, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Stati Uniti, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Stati Uniti, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Stati Uniti, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Stati Uniti, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Stati Uniti, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Stati Uniti, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere una diagnosi clinica di Sindrome di Tourette (TS)
  2. Avere una gravità almeno moderata del tic
  3. Avere sintomi di TS che compromettono la funzione scolastica, lavorativa e/o sociale
  4. Se si utilizzano farmaci di mantenimento per diagnosi di TS o spettro TS (ad es. disturbo ossessivo-compulsivo [DOC], disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD]), assumere dosi stabili
  5. Essere in buona salute generale
  6. I soggetti adolescenti (dai 12 ai 17 anni di età) devono avere uno screening antidroga nelle urine negativo per anfetamine, barbiturici, benzodiazepine, fenciclidina, cocaina, oppiacei o cannabinoidi e uno screening alcolico negativo
  7. I soggetti in età fertile che non praticano l'astinenza totale devono accettare di utilizzare costantemente una contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) durante i periodi di screening, trattamento e follow-up dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Avere una condizione medica instabile attiva, clinicamente significativa entro 1 mese prima dello screening
  2. Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o aritmia cardiaca
  3. Avere una storia nota di sindrome neurolettica maligna
  4. Avere una diagnosi di cancro entro 3 anni prima dello screening (sono consentite alcune eccezioni)
  5. Avere un'allergia, ipersensibilità o intolleranza agli inibitori VMAT2
  6. Avere una perdita di sangue ≥250 ml o sangue donato entro 30 giorni prima dello screening
  7. Avere una storia nota di dipendenza da sostanze, sostanze (droghe) o abuso di alcol
  8. Hanno un rischio significativo di comportamento suicida o violento
  9. Avere avviato l'intervento comportamentale completo per i tic (CBIT) durante il periodo di screening o al basale o pianificare l'avvio della CBIT durante lo studio
  10. Hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o pianificano di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso da NBI-98854) durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo (corrispondente alla valbenazina) una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: Capsula orale di placebo
forma di dosaggio non attiva
Sperimentale: Valbenazina
I partecipanti hanno ricevuto valbenazina una volta al giorno per 12 settimane. La dose iniziale era di 20 mg per i partecipanti <50 kg al basale e di 40 mg per i partecipanti ≥50 kg al basale e poteva essere aumentata con incrementi di 20 mg ogni 2 settimane fino a un massimo di 60 mg per i soggetti <50 kg e 80 mg per soggetti ≥50 kg per ottenere una dose ottimale di valbenazina per ciascun partecipante.
Droga: Valbenazina
inibitore del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2).
Altri nomi:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 12 nel punteggio totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
L'YGTSS è progettato per valutare la gravità complessiva dei sintomi di tic motori e fonici in una gamma di dimensioni: numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza. L'YGTSS è stato somministrato dallo sperimentatore (o da un designato qualificato) utilizzando un'intervista clinica strutturata basata su computer. Il TTS è la somma dei 5 item di tic motori e dei 5 item di tic fonici (vocali) e varia da 0 a 50, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità.
Basale, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio Clinical Global Impression of Tics Severity (CGI-Tics-Severity)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La scala CGI-Tics-Severity viene utilizzata per valutare la gravità complessiva su una scala a 7 punti. A ciascuna delle categorie di risposta CGI-Tics-Gravità è stato assegnato un punteggio numerico come segue: 1 = Normale, per niente malato; 2 = malato borderline; 3 = Lievemente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Marcatamente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i pazienti più gravemente malati.
Basale, settimana 12
Partecipanti che rispondono alla Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) Responder alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Un risponditore TTS è definito, su base per visita, come un partecipante il cui valore TTS è ridotto di almeno il 30% rispetto al basale alla visita postbasale specificata.
Basale, settimana 12
Partecipanti che rispondono all'impressione clinica globale del miglioramento della sindrome di Tourette (CGI-TS-Improvement) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
La scala CGI-TS-Improvement viene utilizzata per valutare il miglioramento complessivo dall'inizio del dosaggio del farmaco in studio su una scala a 7 punti. Un risponditore CGI-TS-Improvement è definito, in base alla visita, come un partecipante il cui punteggio CGI-TS-Improvement è 1 ("Molto migliorato") o 2 ("Molto migliorato") alla visita post-basale specificata.
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Neurocrine Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 giugno 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NBI-98854-TS2003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni