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Étude de phase 2 sur AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) chez des participants atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

11 décembre 2020 mis à jour par: Akcea Therapeutics

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer la pharmacodynamique, la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité d'AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administré par voie sous-cutanée à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

Il s'agit d'une étude ouverte monocentrique visant à évaluer l'efficacité d'AKCEA-ANGPTL3-LRx pour la réduction des taux de triglycérides (TG) chez les participants atteints du SCF.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
3

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Syndrome de chylomicronémie génétiquement confirmé.
  • Triglycérides à jeun supérieurs ou égaux à (>=) 750 milligrammes par décilitre (mg/dL) [8,4 millimoles par litre (mmol/L)] au dépistage.

Critères d'exclusion clés :

  • Diabète sucré si nouvellement diagnostiqué ou si hémoglobine glyquée (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Pancréatite active dans les 2 semaines suivant le dépistage.
  • Syndrome coronarien aigu dans les 6 mois suivant le dépistage.
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage.
  • Traitement avec la thérapie Glybera dans les 2 ans suivant le dépistage.
  • Traitement antérieur avec AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Avoir toute autre condition de l'avis de l'investigateur qui pourrait interférer avec le patient participant ou terminant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Les participants ont reçu une injection sous-cutanée (SC) d'AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligrammes (mg), hebdomadaire (QW) pendant 13 semaines de période de traitement. Les participants ont été suivis jusqu'à la semaine 26.
Médicament: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx à la dose de 20 mg, administré par injection SC QW.
Autres noms:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de la ligne de base au mois 3 dans les triglycérides à jeun (TG)
Délai: De la référence au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la référence au mois 3
Changement en pourcentage de la ligne de base au mois 3 dans les triglycérides à jeun (TG)
Délai: De la ligne de base au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de la ligne de base au mois 3 dans le jeûne de type angiopoïétine 3 (ANGPTL3)
Délai: De la ligne de base au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Variation en pourcentage de la ligne de base au mois 3 dans le jeûne de type angiopoïétine 3 (ANGPTL3)
Délai: De la ligne de base au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Mesures des lipides et des lipoprotéines à jeun au mois 3
Délai: Mois 3
Les mesures des lipides et des lipoprotéines à jeun comprenaient les non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C et LDL-C. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
Mois 3
Changement absolu de la ligne de base au mois 3 dans d'autres paramètres lipidiques à jeun
Délai: De la ligne de base au mois 3
D'autres mesures de lipides à jeun comprenaient le cholestérol total (TC), le non-HDL-C, l'ApoB, le HDL-C, l'ApoA-1, le VLDL-C et le LDL-C. La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Pourcentage (%) de changement entre le départ et le 3e mois des autres paramètres lipidiques à jeun
Délai: De la ligne de base au mois 3
D'autres mesures de lipides à jeun comprenaient TC, non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C et LDL-C. La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Changement de la ligne de base au jour 92 dans les triglycérides postprandiaux maximum (TG)
Délai: De la ligne de base au jour 92
Les participants ont consommé des repas précuisinés standardisés (déjeuners et dîners et instructions pour les petits déjeuners et les collations) pendant 2 jours avant les évaluations postprandiales. Le changement de la ligne de base au jour 92 dans le maximum de TG postprandial a été évalué.
De la ligne de base au jour 92
Nombre de participants ayant ressenti des douleurs abdominales pendant la période de traitement
Délai: Jours 1, 29, 57 et 92
Jours 1, 29, 57 et 92
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du moment du consentement éclairé à la fin de la période de suivi (jusqu'à la semaine 26)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'étude ou à l'utilisation d'un médicament expérimental, que l'EI soit ou non considéré comme lié au produit médicamenteux expérimental. Un TEAE a été défini comme tout EI commençant à la première dose du médicament à l'étude ou après celle-ci.
Du moment du consentement éclairé à la fin de la période de suivi (jusqu'à la semaine 26)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Akcea Therapeutics

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
21 décembre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
12 juin 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
4 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 décembre 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
4 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
7 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
11 décembre 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ISIS 703802-CS3

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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