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Studio di fase 2 di AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) in partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)

11 dicembre 2020 aggiornato da: Akcea Therapeutics

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la farmacodinamica, la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome familiare di chilomicronemia (FCS)

Questo è uno studio in aperto a centro singolo per valutare l'efficacia di AKCEA-ANGPTL3-LRx per la riduzione dei livelli di trigliceridi (TG) nei partecipanti con FCS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Sindrome da chilomicronemia geneticamente confermata.
  • Trigliceridi a digiuno maggiori o uguali a (>=) 750 milligrammi per decilitro (mg/dL) [8,4 millimoli per litro (mmol/L)] allo Screening.

Criteri chiave di esclusione:

  • Diabete mellito se di nuova diagnosi o se emoglobina glicata (HbA1c) >= 9,0%.
  • Pancreatite attiva entro 2 settimane dallo screening.
  • Sindrome coronarica acuta entro 6 mesi dallo screening.
  • Chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening.
  • Trattamento con terapia Glybera entro 2 anni dallo screening.
  • Precedente trattamento con AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Avere altre condizioni secondo il parere dello sperimentatore che potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea (SC) di AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligrammi (mg), settimanalmente (QW) per 13 settimane di periodo di trattamento. I partecipanti sono stati seguiti fino alla settimana 26.
Droga: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx alla dose di 20 mg, somministrato tramite iniezione SC ogni settimana.
Altri nomi:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal basale al mese 3 nei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Variazione percentuale dal basale al mese 3 nei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal basale al mese 3 in Angiopoietin-Like 3 a digiuno (ANGPTL3)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Variazione percentuale dal basale al mese 3 nel digiuno Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Misurazione dei lipidi e delle lipoproteine ​​a digiuno al mese 3
Lasso di tempo: Mese 3
Le misurazioni dei lipidi e delle lipoproteine ​​a digiuno includevano colesterolo non HDL, ApoB, colesterolo HDL, ApoA-1, colesterolo VLDL e colesterolo LDL. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Mese 3
Variazione assoluta dal basale al mese 3 in altri parametri lipidici a digiuno
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Altre misurazioni dei lipidi a digiuno includevano colesterolo totale (TC), colesterolo non HDL, ApoB, colesterolo HDL, ApoA-1, colesterolo VLDL e colesterolo LDL. Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Percentuale (%) di variazione dal basale al mese 3 in altri parametri lipidici a digiuno
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Altre misurazioni dei lipidi a digiuno includevano TC, colesterolo non HDL, ApoB, colesterolo HDL, ApoA-1, colesterolo VLDL e colesterolo LDL. Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Variazione dal basale al giorno 92 dei trigliceridi massimi postprandiali (TG)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 92
I partecipanti hanno consumato pasti precotti standardizzati (pranzi e cene e istruzioni per colazioni e spuntini) per 2 giorni prima delle valutazioni postprandiali. È stata valutata la variazione dal basale al giorno 92 del massimo TG postprandiale.
Dal basale al giorno 92
Numero di partecipanti che hanno manifestato dolore addominale durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Giorni 1, 29, 57 e 92
Giorni 1, 29, 57 e 92
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal momento del consenso informato alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 26)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata allo studio o all'uso di un farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE sia o meno considerato correlato al farmaco sperimentale. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso iniziato durante o dopo la prima dose del farmaco in studio.
Dal momento del consenso informato alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 26)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Akcea Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 dicembre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 giugno 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 dicembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 dicembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 703802-CS3

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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