Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) u uczestników z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

11 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Akcea Therapeutics

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny farmakodynamiki, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) podawanego podskórnie pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności AKCEA-ANGPTL3-LRx w obniżaniu poziomu trójglicerydów (TG) u uczestników z FCS.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Genetycznie potwierdzony zespół chylomikronemii.
  • Stężenie trójglicerydów na czczo większe lub równe (>=) 750 miligramów na decylitr (mg/dl) [8,4 milimoli na litr (mmol/l)] podczas badania przesiewowego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Cukrzyca, jeśli została nowo zdiagnozowana lub jeśli stężenie hemoglobiny glikowanej (HbA1c) >= 9,0%.
  • Aktywne zapalenie trzustki w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego.
  • Ostry zespół wieńcowy w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Leczenie terapią Glybera w ciągu 2 lat od badania przesiewowego.
  • Wcześniejsze leczenie AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Czy w opinii badacza występują inne schorzenia, które mogłyby przeszkodzić pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Uczestnicy otrzymywali podskórne (SC) zastrzyki AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 miligramów (mg), co tydzień (QW) przez 13-tygodniowy okres leczenia. Uczestnicy byli obserwowani do tygodnia 26.
Lek: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx w dawce 20 mg, podawana przez wstrzyknięcie SC QW.
Inne nazwy:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w trójglicerydach na czczo (TG)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Procentowa zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w trójglicerydach na czczo (TG)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej do 3. miesiąca na czczo typu angiopoetyny 3 (ANGPTL3)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Procentowa zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w badaniu angiopoetynopodobnym 3 na czczo (ANGPTL3)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Pomiary lipidów i lipoprotein na czczo w 3. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Pomiary lipidów i lipoprotein na czczo obejmowały nie-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C i LDL-C. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Miesiąc 3
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w innych parametrach lipidów na czczo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Inne pomiary lipidów na czczo obejmowały cholesterol całkowity (TC), nie-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C i LDL-C. Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Procentowa (%) zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w innych parametrach lipidów na czczo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Inne pomiary lipidów na czczo obejmowały TC, nie-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C i LDL-C. Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Zmiana od wartości początkowej do dnia 92 maksymalnego poziomu trójglicerydów poposiłkowych (TG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 92
Uczestnicy spożywali wystandaryzowane, wstępnie ugotowane posiłki (obiady i kolacje oraz instrukcje dotyczące śniadań i przekąsek) przez 2 dni przed ocenami poposiłkowymi. Oceniono zmianę maksymalnego poposiłkowego TG od wartości początkowej do dnia 92.
Linia bazowa do dnia 92
Liczba uczestników, u których wystąpił ból brzucha w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dni 1, 29, 57 i 92
Dni 1, 29, 57 i 92
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania świadomej zgody do końca okresu obserwacji (do 26. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związane z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy zdarzenie niepożądane jest uważane za związane z badanym produktem leczniczym. TEAE zdefiniowano jako każde AE ​​rozpoczynające się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku.
Od momentu uzyskania świadomej zgody do końca okresu obserwacji (do 26. tygodnia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Akcea Therapeutics

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 czerwca 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ISIS 703802-CS3

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami