Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Fase 2 de AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) em Participantes com Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS)

11 de dezembro de 2020 atualizado por: Akcea Therapeutics

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a farmacodinâmica, farmacocinética, segurança e tolerabilidade de AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administrado por via subcutânea a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

Este é um estudo aberto de centro único para avaliar a eficácia de AKCEA-ANGPTL3-LRx para redução dos níveis de triglicerídeos (TG) em participantes com FCS.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
3

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Síndrome de quilomicronemia geneticamente confirmada.
  • Triglicerídeos em jejum maiores ou iguais a (>=) 750 miligramas por decilitro (mg/dL) [8,4 milimoles por litro (mmol/L)] na triagem.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Diabetes mellitus se diagnosticado recentemente ou se hemoglobina glicada (HbA1c) >= 9,0%.
  • Pancreatite ativa dentro de 2 semanas após a triagem.
  • Síndrome coronariana aguda dentro de 6 meses após a triagem.
  • Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses após a triagem.
  • Tratamento com terapia Glybera dentro de 2 anos da triagem.
  • Tratamento prévio com AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Ter quaisquer outras condições na opinião do investigador que possam interferir na participação do paciente ou na conclusão do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Os participantes receberam uma injeção subcutânea (SC) de AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 miligramas (mg), semanalmente (QW) por 13 semanas de período de tratamento. Os participantes foram acompanhados até a semana 26.
Medicamento: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx na dose de 20 mg, administrado via injeção SC QW.
Outros nomes:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base até o mês 3 nos triglicerídeos (TG) em jejum
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Alteração percentual desde a linha de base até o mês 3 nos triglicerídeos em jejum (TG)
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base até o mês 3 em jejum semelhante à angiopoietina 3 (ANGPTL3)
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Alteração percentual da linha de base até o mês 3 em jejum semelhante à angiopoietina 3 (ANGPTL3)
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Medições de lipídios e lipoproteínas em jejum no mês 3
Prazo: Mês 3
As medições de lipídios e lipoproteínas em jejum incluíram não-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C e LDL-C. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Mês 3
Alteração absoluta da linha de base até o mês 3 em outros parâmetros lipídicos em jejum
Prazo: Linha de base para o mês 3
Outras medições de lipídios em jejum incluíram colesterol total (CT), não-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C e LDL-C. A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Porcentagem (%) de alteração desde a linha de base até o mês 3 em outros parâmetros lipídicos em jejum
Prazo: Linha de base para o mês 3
Outras medições de lipídios em jejum incluíram TC, não-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C e LDL-C. A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Alteração da linha de base até o dia 92 no máximo de triglicerídeos pós-prandiais (TG)
Prazo: Linha de base até o dia 92
Os participantes consumiram refeições pré-cozidas padronizadas (almoços e jantares e instruções para café da manhã e lanches) por 2 dias antes das avaliações pós-prandiais. A mudança da linha de base até o dia 92 em TG pós-prandial máximo foi avaliada.
Linha de base até o dia 92
Número de participantes que sentiram dor abdominal durante o período de tratamento
Prazo: Dias 1, 29, 57 e 92
Dias 1, 29, 57 e 92
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde o consentimento informado até o final do período de acompanhamento (até a semana 26)
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal clinicamente significativo, por exemplo), sintoma ou doença temporariamente associada ao estudo ou uso de medicamento experimental, seja ou não o AE considerados relacionados ao medicamento experimental. Um TEAE foi definido como qualquer EA iniciado na ou após a primeira dose do medicamento do estudo.
Desde o consentimento informado até o final do período de acompanhamento (até a semana 26)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Akcea Therapeutics

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
21 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de junho de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
4 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de dezembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de dezembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ISIS 703802-CS3

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações