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Phase-2-Studie zu AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) bei Teilnehmern mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

11. Dezember 2020 aktualisiert von: Akcea Therapeutics

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) bei subkutaner Verabreichung an Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

Dies ist eine unverblindete Single-Center-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von AKCEA-ANGPTL3-LRx zur Senkung der Triglycerid (TG)-Spiegel bei Teilnehmern mit FCS.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigtes Chylomikronämie-Syndrom.
  • Nüchtern-Triglyceride größer oder gleich (>=) 750 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) [8,4 Millimol pro Liter (mmol/l)] beim Screening.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Diabetes mellitus bei Neudiagnose oder bei glykiertem Hämoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktive Pankreatitis innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening.
  • Akute Koronarsyndrome innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
  • Größere Operation innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.
  • Behandlung mit Glybera-Therapie innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening.
  • Vorherige Behandlung mit AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Haben Sie nach Meinung des Prüfarztes andere Bedingungen, die die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Die Teilnehmer erhielten eine subkutane (SC) Injektion von AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 Milligramm (mg), wöchentlich (QW) für einen 13-wöchigen Behandlungszeitraum. Die Teilnehmer wurden bis Woche 26 nachbeobachtet.
Arzneimittel: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx in einer Dosis von 20 mg, verabreicht als subkutane Injektion QW.
Andere Namen:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride (TG) vom Ausgangswert bis zum 3. Monat
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride (TG) vom Ausgangswert bis zum 3. Monat
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung von Baseline bis Monat 3 bei Fasting Angiopoietin-Like 3 (ANGPTL3)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Monat 3 bei Fasting Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Lipid- und Lipoproteinmessungen im nüchternen Zustand in Monat 3
Zeitfenster: Monat 3
Nüchtern-Lipid- und Lipoproteinmessungen umfassten Non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C und LDL-C. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Monat 3
Absolute Veränderung von Baseline bis Monat 3 bei anderen Nüchtern-Lipidparametern
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Andere Nüchtern-Lipidmessungen umfassten Gesamtcholesterin (TC), Non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C und LDL-C. Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Prozentuale (%) Veränderung von der Baseline bis Monat 3 bei anderen Nüchtern-Lipidparametern
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Andere Nüchtern-Lipidmessungen umfassten TC, Non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C und LDL-C. Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Änderung der maximalen postprandialen Triglyceride (TG) von der Baseline bis zum Tag 92
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 92
Die Teilnehmer nahmen 2 Tage vor den postprandialen Untersuchungen standardisierte vorgekochte Mahlzeiten (Mittag- und Abendessen sowie Anweisungen für Frühstück und Snacks) zu sich. Die Änderung der maximalen postprandialen TG vom Ausgangswert bis zum Tag 92 wurde bewertet.
Basislinie bis Tag 92
Anzahl der Teilnehmer, die während des Behandlungszeitraums Bauchschmerzen hatten
Zeitfenster: Tage 1, 29, 57 und 92
Tage 1, 29, 57 und 92
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einverständniserklärung bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums (bis Woche 26)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich beispielsweise eines klinisch signifikanten anormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit definiert, die zeitlich mit der Studie oder der Anwendung des Prüfpräparats verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein AE handelt oder nicht als mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehend angesehen werden. Ein TEAE wurde als jedes AE definiert, das mit oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments begann.
Vom Zeitpunkt der Einverständniserklärung bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums (bis Woche 26)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Akcea Therapeutics

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. Dezember 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
12. Juni 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Dezember 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ISIS 703802-CS3

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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