Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie av AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) hos deltakere med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

11. desember 2020 oppdatert av: Akcea Therapeutics

En åpen fase 2-studie for å vurdere farmakodynamikken, farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administrert subkutant til pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

Dette er en enkeltsenter, åpen studie for å evaluere effekten av AKCEA-ANGPTL3-LRx for reduksjon av triglyseridnivåer (TG) hos deltakere med FCS.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
3

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Genetisk bekreftet chylomikronemi syndrom.
  • Fastende triglyserider større enn eller lik (>=) 750 milligram per desiliter (mg/dL) [8,4 millimol per liter (mmol/L)] ved screening.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus hvis nylig diagnostisert eller hvis glykert hemoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktiv pankreatitt innen 2 uker etter screening.
  • Akutt koronarsyndrom innen 6 måneder etter screening.
  • Større operasjon innen 3 måneder etter screening.
  • Behandling med Glybera-behandling innen 2 år etter screening.
  • Tidligere behandling med AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Har andre forhold etter etterforskerens mening som kan forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Deltakerne fikk en subkutan (SC) injeksjon av AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligram (mg), ukentlig (QW) i 13 ukers behandlingsperiode. Deltakerne ble fulgt opp til uke 26.
Legemiddel: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx ved dose 20 mg, administrert via SC-injeksjon QW.
Andre navn:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline til måned 3 i fastende triglyserider (TG)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Prosentvis endring fra baseline til måned 3 i fastende triglyserider (TG)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Prosentvis endring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger ved måned 3
Tidsramme: Måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger inkluderte ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Måned 3
Absolutt endring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderte totalkolesterol (TC), ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline ble definert som gjennomsnitt av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Prosent (%) endring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderte TC, ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline ble definert som gjennomsnitt av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Endring fra baseline til dag 92 i maksimale postprandiale triglyserider (TG)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 92
Deltakerne spiste standardiserte forhåndstilberedte måltider (lunsjer og middager og instruksjoner for frokoster og snacks) i 2 dager før de postprandiale vurderingene. Endring fra baseline til dag 92 i maksimal postprandial TG ble vurdert.
Grunnlinje til dag 92
Antall deltakere som opplevde magesmerter i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 1, 29, 57 og 92
Dag 1, 29, 57 og 92
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av oppfølgingsperioden (opptil uke 26)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med studien eller bruken av undersøkelsesmedikamentet, uansett om bivirkningen er eller ikke anses relatert til undersøkelsesmiddelet. En TEAE ble definert som enhver AE som startet på eller etter den første dosen av studiemedikamentet.
Fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av oppfølgingsperioden (opptil uke 26)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Akcea Therapeutics

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
21. desember 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. juni 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
4. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. desember 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. desember 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ISIS 703802-CS3

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger