Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AKCEA-ANGPTL3-LRx:n (ISIS 703802) vaiheen 2 tutkimus osallistujilla, joilla on familiaalinen kylomikronemia (FCS)

perjantai 11. joulukuuta 2020 päivittänyt: Akcea Therapeutics

Vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa arvioidaan AKCEA-ANGPTL3-LRx:n (ISIS 703802) farmakodynamiikkaa, farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemia (FCS) annettuna ihon alle

Tämä on yhden keskuksen avoin tutkimus, jossa arvioidaan AKCEA-ANGPTL3-LRx:n tehokkuutta triglyseridipitoisuuksien (TG) vähentämisessä FCS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
3

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu kylomikronemian oireyhtymä.
  • Paaston triglyseridit suurempi tai yhtä suuri (>=) 750 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dL) [8,4 millimoolia litrassa (mmol/l)] seulonnassa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Diabetes mellitus, jos se on vasta diagnosoitu tai jos glykoitunut hemoglobiini (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktiivinen haimatulehdus 2 viikon sisällä seulonnasta.
  • Akuutti sepelvaltimotauti 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
  • Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
  • Hoito Glybera-hoidolla 2 vuoden sisällä seulonnasta.
  • Aikaisempi hoito AKCEA-ANGPTL3-LRx:llä.
  • Onko tutkijan mielestä muita olosuhteita, jotka voivat häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Osallistujat saivat ihonalaisen (SC) injektion AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligrammaa (mg), viikoittain (QW) 13 viikon hoitojakson ajan. Osallistujia seurattiin viikkoon 26 asti.
Lääke: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx annoksella 20 mg, annettuna SC-injektiona QW.
Muut nimet:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paaston triglyseridien (TG) absoluuttinen muutos lähtötasosta kuukauteen 3
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Paaston triglyseridien (TG) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta 3 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta kuukauteen 3 paasto-angiopoietiinin kaltaisessa 3:ssa (ANGPTL3)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Prosenttimuutos lähtötilanteesta 3 kuukauteen paasto-angiopoietiinin kaltaisessa 3:ssa (ANGPTL3)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Lipidi- ja lipoproteiinimittaukset paaston aikana 3. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 3
Paaston lipidi- ja lipoproteiinimittauksiin sisältyivät ei-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C ja LDL-C. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Kuukausi 3
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 3 kuukauteen muissa paaston lipidiparametreissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Muita paasto-lipidimittauksia olivat kokonaiskolesteroli (TC), ei-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C ja LDL-C. Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivää ennen annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Prosentti (%) muutos lähtötilanteesta kuukauteen 3 muissa paaston lipidiparametreissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Muita paasto-lipidimittauksia olivat TC, ei-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C ja LDL-C. Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivää ennen annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Muutos lähtötilanteesta päivään 92 aterian jälkeisten triglyseridien enimmäismäärässä (TG)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 92
Osallistujat söivät standardoituja esivalmistettuja aterioita (lounaat ja illalliset sekä aamiais- ja välipalaohjeet) 2 päivää ennen aterian jälkeisiä arviointeja. Aterian jälkeisen maksimaalisen TG:n muutos lähtötilanteesta päivään 92 arvioitiin.
Lähtötilanne päivään 92
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vatsakipua hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivät 1, 29, 57 ja 92
Päivät 1, 29, 57 ja 92
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen antamisesta seurantajakson loppuun (viikolle 26 asti)
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi kliinisesti merkittävä poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkevalmisteen tutkimukseen tai käyttöön riippumatta siitä, onko haittavaikutus vai ei. tutkittavaan lääkevalmisteeseen liittyvän. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutusta, joka alkoi tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta tai sen jälkeen.
Tietoisen suostumuksen antamisesta seurantajakson loppuun (viikolle 26 asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Akcea Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 21. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 4. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Lauantai 18. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 4. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 7. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 11. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ISIS 703802-CS3

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia