Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) u účastníků se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)

11. prosince 2020 aktualizováno: Akcea Therapeutics

Otevřená studie fáze 2 k posouzení farmakodynamiky, farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) podávaného subkutánně pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)

Toto je otevřená studie z jediného centra, která hodnotí účinnost AKCEA-ANGPTL3-LRx na snížení hladin triglyceridů (TG) u účastníků s FCS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzený syndrom chylomikronemie.
  • Triglyceridy nalačno větší nebo rovné (>=) 750 miligramům na decilitr (mg/dl) [8,4 milimolů na litr (mmol/l)] při screeningu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Diabetes mellitus, pokud je nově diagnostikován nebo pokud je glykovaný hemoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktivní pankreatitida do 2 týdnů od screeningu.
  • Akutní koronární syndrom do 6 měsíců od screeningu.
  • Velká operace do 3 měsíců od screeningu.
  • Léčba terapií Glybera do 2 let od screeningu.
  • Předchozí léčba přípravkem AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Mít podle názoru zkoušejícího jakékoli další podmínky, které by mohly narušit účast pacienta ve studii nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Účastníci dostávali subkutánní (SC) injekci AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 miligramů (mg), týdně (QW) po dobu 13 týdnů léčby. Účastníci byli sledováni až do 26. týdne.
Lék: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx v dávce 20 mg, podávaná SC injekcí QW.
Ostatní jména:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna triglyceridů nalačno (TG) od výchozího stavu do 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Procentní změna triglyceridů nalačno (TG) od výchozího stavu do 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozího stavu do měsíce 3 ve hře Fasting Angiopoetin-like 3 (ANGPTL3)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Procentuální změna od výchozího stavu do měsíce 3 u Angiopoietinu na lačno 3 (ANGPTL3)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Měření lipidů a lipoproteinů nalačno v měsíci 3
Časové okno: 3. měsíc
Měření lipidů a lipoproteinů nalačno zahrnovalo non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C a LDL-C. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
3. měsíc
Absolutní změna ostatních parametrů lipidů nalačno od základní hodnoty do 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Další měření lipidů nalačno zahrnovala celkový cholesterol (TC), non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C a LDL-C. Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Procentuální (%) změna od výchozího stavu do 3. měsíce v ostatních parametrech lipidů nalačno
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Další měření lipidů nalačno zahrnovala TC, non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C a LDL-C. Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Změna maximálních postprandiálních triglyceridů (TG) z výchozí hodnoty na den 92
Časové okno: Výchozí stav do dne 92
Účastníci konzumovali standardizovaná předvařená jídla (obědy a večeře a pokyny pro snídaně a svačiny) po dobu 2 dnů před postprandiálním hodnocením. Byla hodnocena změna maximální postprandiální TG od základní hodnoty do 92. dne.
Výchozí stav do dne 92
Počet účastníků, kteří během léčebného období zažili bolest břicha
Časové okno: Dny 1, 29, 57 a 92
Dny 1, 29, 57 a 92
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od doby informovaného souhlasu do konce období sledování (do 26. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například klinicky významného abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené se studií nebo používáním hodnoceného léčivého přípravku, bez ohledu na to, zda AE je či není považovány za související s hodnoceným léčivým přípravkem. TEAE byla definována jako jakákoli AE začínající při nebo po první dávce studovaného léčiva.
Od doby informovaného souhlasu do konce období sledování (do 26. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Akcea Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. prosince 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. června 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. prosince 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISIS 703802-CS3

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární chylomikronemický syndrom

Klinické studie na AKCEA-ANGPTL3-LRx

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení