Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) у участников с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

11 декабря 2020 г. обновлено: Akcea Therapeutics

Открытое исследование фазы 2 для оценки фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802), вводимого подкожно пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

Это одноцентровое открытое исследование для оценки эффективности AKCEA-ANGPTL3-LRx для снижения уровня триглицеридов (ТГ) у участников с FCS.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
3

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H2W 1R7
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Генетически подтвержденный синдром хиломикронемии.
  • Триглицериды натощак выше или равны (>=) 750 миллиграммов на децилитр (мг/дл) [8,4 миллимолей на литр (ммоль/л)] при скрининге.

Ключевые критерии исключения:

  • Сахарный диабет, если он впервые диагностирован, или если гликированный гемоглобин (HbA1c) >= 9,0%.
  • Активный панкреатит в течение 2 недель после скрининга.
  • Острый коронарный синдром в течение 6 мес после скрининга.
  • Серьезная операция в течение 3 месяцев после скрининга.
  • Лечение с помощью терапии Glybera в течение 2 лет после скрининга.
  • Предшествующее лечение препаратом AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Наличие каких-либо других условий, по мнению исследователя, которые могут помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 мг
Участники получали подкожную (п/к) инъекцию AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 миллиграммов (мг), еженедельно (QW) в течение 13-недельного периода лечения. За участниками наблюдали до 26 недели.
Лекарство: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx в дозе 20 мг, вводимый через подкожную инъекцию QW.
Другие имена:
  • ИСИС 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Вупанорсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение уровня триглицеридов натощак (ТГ) по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Процентное изменение триглицеридов натощак (ТГ) по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу ангиопоэтиноподобного 3 натощак (ANGPTL3)
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу ангиопоэтиноподобного 3 натощак (ANGPTL3)
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Измерения липидов и липопротеинов натощак через 3 месяца
Временное ограничение: Месяц 3
Измерения липидов и липопротеинов натощак включали не-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C и LDL-C. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Месяц 3
Абсолютное изменение других параметров липидов натощак по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Другие измерения липидов натощак включали общий холестерин (ТС), не-ЛПВП-Х, АпоВ, ЛПВП-Х, АпоА-1, ЛПОНП-Х и ЛПНП-Х. Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак перед введением дозы в 1-й день и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением в 1-й день. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Процентное (%) изменение других параметров липидов натощак по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Другие измерения липидов натощак включали TC, non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C и LDL-C. Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак перед введением дозы в 1-й день и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением в 1-й день. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Изменение максимального уровня постпрандиальных триглицеридов (ТГ) по сравнению с исходным уровнем на 92-й день
Временное ограничение: Исходный уровень до 92-го дня
Участники потребляли стандартизированные заранее приготовленные блюда (обеды и ужины и инструкции по завтракам и закускам) в течение 2 дней до постпрандиальных оценок. Оценивали изменение максимальной постпрандиальной ТГ по сравнению с исходным уровнем на 92-й день.
Исходный уровень до 92-го дня
Количество участников, испытавших боль в животе в период лечения
Временное ограничение: Дни 1, 29, 57 и 92
Дни 1, 29, 57 и 92
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: С момента получения информированного согласия до окончания периода наблюдения (до 26 недели)
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, клинически значимые отклонения в лабораторных показателях), симптом или заболевание, временно связанные с исследованием или применением исследуемого лекарственного препарата, независимо от того, является ли НЯ значимым. считается связанным с исследуемым лекарственным средством. TEAE определяли как любое AE, начавшееся во время или после первой дозы исследуемого препарата.
С момента получения информированного согласия до окончания периода наблюдения (до 26 недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Akcea Therapeutics

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
21 декабря 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
12 июня 2018 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
4 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
4 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 декабря 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ISIS 703802-CS3

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками