Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) hos deltagere med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

11. december 2020 opdateret af: Akcea Therapeutics

Et fase 2 åbent studie for at vurdere farmakodynamikken, farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administreret subkutant til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

Dette er et enkelt-center, åbent studie til at evaluere effektiviteten af ​​AKCEA-ANGPTL3-LRx til reduktion af triglyceridniveauer (TG) hos deltagere med FCS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet chylomikronæmi syndrom.
  • Fastende triglycerider større end eller lig med (>=) 750 milligram pr. deciliter (mg/dL) [8,4 millimol pr. liter (mmol/L)] ved screening.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus, hvis nydiagnosticeret, eller hvis glykeret hæmoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktiv pancreatitis inden for 2 uger efter screening.
  • Akut koronarsyndrom inden for 6 måneder efter screening.
  • Større operation inden for 3 måneder efter screening.
  • Behandling med Glybera-terapi inden for 2 år efter screening.
  • Tidligere behandling med AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Har andre forhold efter investigators mening, som kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Deltagerne modtog en subkutan (SC) injektion af AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligram (mg), ugentligt (QW) i 13 ugers behandlingsperiode. Deltagerne blev fulgt op til uge 26.
Medicin: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx ved dosis 20 mg, administreret via SC-injektion QW.
Andre navne:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline til måned 3 i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Procentvis ændring fra baseline til måned 3 i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Procentvis ændring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger ved 3. måned
Tidsramme: Måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger inkluderede ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Måned 3
Absolut ændring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Baseline til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderede total kolesterol (TC), ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dosis. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Procent (%) ændring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Baseline til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderede TC, ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dosis. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Ændring fra baseline til dag 92 i maksimale postprandiale triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til dag 92
Deltagerne indtog standardiserede færdiglavede måltider (frokoster og middage og instruktioner til morgenmad og snacks) i 2 dage før de postprandiale vurderinger. Ændring fra baseline til dag 92 i maksimal postprandial TG blev vurderet.
Baseline til dag 92
Antal deltagere, der oplevede mavesmerter i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 1, 29, 57 og 92
Dag 1, 29, 57 og 92
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra tidspunktet for informeret samtykke til slutningen af ​​opfølgningsperioden (op til uge 26)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med undersøgelsen eller brugen af ​​et forsøgslægemiddel, uanset om AE er eller ej anses for at være relateret til forsøgslægemidlet. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Fra tidspunktet for informeret samtykke til slutningen af ​​opfølgningsperioden (op til uge 26)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Akcea Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. december 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. juni 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. december 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ISIS 703802-CS3

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger