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Une étude du LJPC-401 pour le traitement de la surcharge en fer chez les patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire

18 mai 2022 mis à jour par: La Jolla Pharmaceutical Company

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo et à simple insu avec le LJPC-401 pour le traitement de la surcharge en fer chez les patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire

Cette étude est une étude multicentrique de phase 2, randomisée, contrôlée par placebo, en simple aveugle. L'objectif principal de l'étude est de comparer l'effet de l'administration hebdomadaire de LJPC-401 (hepcidine humaine synthétique) par rapport à un placebo sur la saturation de la transferrine (TSAT) dans une population de patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
70

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6150
        • Investigative Site
  • France
      • Bondy, France, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, France, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, France, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, France, 35033
        • Investigative Site
  • Royaume-Uni
    • England
      • Bradford, England, Royaume-Uni, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Royaume-Uni, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • États-Unis
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, États-Unis, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, États-Unis, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, États-Unis, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, États-Unis, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients avec un diagnostic clinique d'hémochromatose héréditaire
  2. Patients à qui on a prescrit une phlébotomie thérapeutique pour le traitement de l'hémochromatose héréditaire
  3. Patients dont les taux de ferritine sérique et de TSAT sont supérieurs aux recommandations de traitement
  4. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif et doivent utiliser une méthode de contraception très efficace pendant leur participation à l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  5. Les hommes doivent être chirurgicalement stériles (vasectomie) ou utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant leur participation à l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  6. Le patient doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  1. Patients recevant un traitement par chélation du fer dans les 7 jours précédant la première dose du médicament à l'étude
  2. Patients commençant des traitements de phlébotomie moins de 3 mois avant la première dose du médicament à l'étude
  3. Femmes enceintes ou allaitantes
  4. Patients prenant un agent immunosuppresseur sans l'approbation préalable du promoteur
  5. Patients participant à un médicament expérimental non approuvé ou à un dispositif thérapeutique expérimental dans les 30 jours suivant le médicament à l'étude
  6. Patients qui ne veulent pas ou ne peuvent pas se conformer aux exigences du protocole d'étude
  7. Patients atteints de diabète de type 1 ou de type 2 mal contrôlé
  8. Patients présentant une maladie, un handicap ou un état concomitant, y compris une anomalie de laboratoire et des résultats d'ECG, qui peuvent interférer avec la conduite de l'étude, ou qui, de l'avis de l'investigateur, poseraient un risque inacceptable pour le patient dans cette étude, y compris , mais sans s'y limiter, arythmies cliniquement significatives, dépendance ou abus d'alcool, dépendance ou abus de drogues, ou maladie psychiatrique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: LJPC-401
Solution LJPC-401 pour injection sous-cutanée uniquement, 5mg/1 mL (5mg/mL) ou 10mg/1mL (10mg/mL) flacon à usage unique
Médicament: LJPC-401
LJPC-401 injection sous-cutanée, jusqu'à 20 mg par semaine pendant 16 semaines. La dose hebdomadaire minimale sera de 5 mg et la dose hebdomadaire maximale de LJPC-401 sera de 20 mg.
Autres noms:
  • hepcidine humaine synthétique
Comparateur placebo: Placebo
Injection de chlorure de sodium à 0,9 %, USP, ou équivalent
Médicament: Placebo
Injection de chlorure de sodium à 0,9 %, USP, ou équivalent
Autres noms:
  • Solution saline normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur les niveaux de fer dans le sang
Délai: 16 semaines
Variation en pourcentage de la saturation de la transferrine (TSAT) mesurée par des tests sanguins en laboratoire.
16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur le nombre de phlébotomies
Délai: 16 semaines
16 semaines
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur les niveaux de fer dans le sang
Délai: 16 semaines
Modification de la ferritine sérique mesurée par des analyses de sang en laboratoire
16 semaines
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur le nombre total d'événements indésirables liés au traitement
Délai: 20 semaines
20 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
La Jolla Pharmaceutical Company

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
PRA Health Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
29 novembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
28 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
28 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 janvier 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
10 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
9 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 mai 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • LJ401-HH01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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