Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование LJPC-401 для лечения перегрузки железом у взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом

18 мая 2022 г. обновлено: La Jolla Pharmaceutical Company

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, простое слепое исследование с LJPC-401 для лечения перегрузки железом у взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом

Это исследование является многоцентровым, рандомизированным, плацебо-контролируемым, простым слепым исследованием фазы 2. Основная цель исследования — сравнить влияние еженедельного приема LJPC-401 (синтетический человеческий гепсидин) и плацебо на насыщение трансферрина (TSAT) у взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
70

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
        • Investigative Site
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Bradford, England, Соединенное Королевство, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Соединенное Королевство, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Соединенные Штаты, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Соединенные Штаты, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Соединенные Штаты, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Investigative Site
  • Франция
      • Bondy, Франция, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Франция, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Франция, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Франция, 35033
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с клиническим диагнозом наследственного гемохроматоза
  2. Пациенты, которым назначена лечебная флеботомия для лечения наследственного гемохроматоза
  3. Пациенты с уровнями ферритина и TSAT в сыворотке выше рекомендаций по лечению
  4. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность и должны использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  5. Мужчины должны быть стерильны хирургически (вазэктомия) или использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  6. Пациент должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  1. Пациенты, получающие железохелатирующую терапию в течение 7 дней до первой дозы исследуемого препарата.
  2. Пациенты, начавшие флеботомию менее чем за 3 месяца до первой дозы исследуемого препарата.
  3. Беременные или кормящие женщины
  4. Пациенты, принимающие иммунодепрессанты без предварительного одобрения Спонсора
  5. Пациенты, участвующие в приеме неутвержденного исследуемого препарата или исследуемого терапевтического устройства в течение 30 дней после начала приема исследуемого препарата.
  6. Пациенты, которые не желают или не могут соблюдать требования протокола исследования
  7. Пациенты с диабетом 1 типа или плохо контролируемым диабетом 2 типа
  8. Пациенты с сопутствующим заболеванием, инвалидностью или состоянием, включая лабораторные отклонения и результаты ЭКГ, которые могут помешать проведению исследования или которые, по мнению исследователя, представляют неприемлемый риск для пациента в этом исследовании, в том числе , но не ограничиваясь, клинически значимые аритмии, алкогольная зависимость или злоупотребление алкоголем, наркотическая зависимость или злоупотребление, или психическое заболевание

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: LJPC-401
Раствор LJPC-401 только для подкожных инъекций, флакон 5 мг/1 мл (5 мг/мл) или 10 мг/1 мл (10 мг/мл) для одноразового применения
Лекарство: LJPC-401
Подкожная инъекция LJPC-401 до 20 мг еженедельно в течение 16 недель. Минимальная недельная доза составит 5 мг, а максимальная недельная доза LJPC-401 составит 20 мг.
Другие имена:
  • синтетический человеческий гепсидин
Плацебо Компаратор: Плацебо
0,9% раствор хлорида натрия для инъекций, USP или эквивалент
Лекарство: Плацебо
0,9% раствор хлорида натрия для инъекций, USP или эквивалент
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на уровень железа в крови
Временное ограничение: 16 недель
Процентное изменение насыщения трансферрина (TSAT), измеренное лабораторными анализами крови.
16 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на количество кровопусканий
Временное ограничение: 16 недель
16 недель
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на уровень железа в крови
Временное ограничение: 16 недель
Изменение сывороточного ферритина, измеренное лабораторными анализами крови
16 недель
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на общее количество нежелательных явлений, возникших после лечения
Временное ограничение: 20 недель
20 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
La Jolla Pharmaceutical Company

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
PRA Health Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
29 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
28 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
28 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
10 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
9 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 мая 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • LJ401-HH01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками