Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av LJPC-401 för behandling av järnöverskott hos vuxna patienter med ärftlig hemokromatos

18 maj 2022 uppdaterad av: La Jolla Pharmaceutical Company

En fas 2, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, enkelblind studie med LJPC-401 för behandling av järnöverskott hos vuxna patienter med ärftlig hemokromatos

Denna studie är en fas 2 multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, enkelblind studie. Det primära syftet med studien är att jämföra effekten av veckodosering av LJPC-401 (syntetiskt humant hepcidin) kontra placebo på transferrinmättnad (TSAT) i en vuxen ärftlig hemokromatospatientpopulation.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
70

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Investigative Site
  • Frankrike
      • Bondy, Frankrike, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Frankrike, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrike, 35033
        • Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Förenta staterna, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Förenta staterna, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Förenta staterna, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Investigative Site
  • Storbritannien
    • England
      • Bradford, England, Storbritannien, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Storbritannien, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Storbritannien, PO6 3LY
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med klinisk diagnos av ärftlig hemokromatos
  2. Patienter som ordineras terapeutisk flebotomi för behandling av ärftlig hemokromatos
  3. Patienter med serumferritin- och TSAT-nivåer över behandlingsriktlinjerna
  4. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest och måste använda en mycket effektiv preventivmetod under deltagande i studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet
  5. Hanar måste vara kirurgiskt sterila (vasektomi) eller använda en mycket effektiv preventivmetod under deltagande i studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet
  6. Patienten måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som får järnkelatbehandling inom 7 dagar före den första dosen av studieläkemedlet
  2. Patienter som påbörjar flebotomibehandlingar mindre än 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet
  3. Gravida eller ammande kvinnor
  4. Patienter som tar ett immunsuppressivt medel utan föregående sponsorgodkännande
  5. Patienter som deltar i ett icke godkänt prövningsläkemedel eller terapeutisk apparat inom 30 dagar efter studieläkemedlet
  6. Patienter som är ovilliga eller oförmögna att följa studieprotokollets krav
  7. Patienter med typ 1 eller dåligt kontrollerad typ 2-diabetes
  8. Patienter med en samtidig sjukdom, funktionsnedsättning eller tillstånd, inklusive laboratorieavvikelser och EKG-fynd, som kan störa genomförandet av studien, eller som skulle, enligt utredarens åsikt, utgöra en oacceptabel risk för patienten i denna studie, inklusive , men inte begränsat till, kliniskt signifikanta arytmier, alkoholberoende eller missbruk, drogberoende eller missbruk, eller psykiatrisk sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Aktiv komparator: LJPC-401
LJPC-401 lösning endast för subkutan injektion, 5mg/1 ml (5mg/ml) eller 10mg/1mL (10mg/ml) engångsflaska
Läkemedel: LJPC-401
LJPC-401 subkutan injektion, upp till 20 mg per vecka i 16 veckor. Den minsta veckodosen kommer att vara 5 mg och den maximala veckodosen av LJPC-401 kommer att vara 20 mg.
Andra namn:
  • syntetiskt humant hepcidin
Placebo-jämförare: Placebo
0,9 % natriumkloridinjektion, USP eller motsvarande
Läkemedel: Placebo
0,9 % natriumkloridinjektion, USP eller motsvarande
Andra namn:
  • Normal koksaltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på järnnivåer i blodet
Tidsram: 16 veckor
Procentuell förändring i transferrinmättnad (TSAT) mätt med blodlaboratorietester.
16 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på antalet flebotomier
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på järnnivåer i blodet
Tidsram: 16 veckor
Förändring i serumferritin mätt med blodlaboratorietester
16 veckor
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på det totala antalet behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 20 veckor
20 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
La Jolla Pharmaceutical Company

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
PRA Health Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
29 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
28 oktober 2019

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
28 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
12 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
3 januari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
10 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
9 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
18 maj 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • LJ401-HH01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar