Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie LJPC-401 pro léčbu přetížení železem u dospělých pacientů s hereditární hemochromatózou

18. května 2022 aktualizováno: La Jolla Pharmaceutical Company

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, jednoduše zaslepená studie s LJPC-401 pro léčbu přetížení železem u dospělých pacientů s hereditární hemochromatózou

Tato studie je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, jednoduše zaslepená studie fáze 2. Primárním cílem studie je porovnat účinek týdenního dávkování LJPC-401 (syntetický lidský hepcidin) oproti placebu na saturaci transferinu (TSAT) u dospělé populace pacientů s hereditární hemochromatózou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Investigative Site
  • Francie
      • Bondy, Francie, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Francie, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Francie, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Francie, 35033
        • Investigative Site
  • Spojené království
    • England
      • Bradford, England, Spojené království, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Spojené království, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Spojené království, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Spojené státy, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Spojené státy, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Spojené státy, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s klinickou diagnózou hereditární hemochromatózy
  2. Pacienti, kterým je předepsána terapeutická flebotomie k léčbě hereditární hemochromatózy
  3. Pacienti s hladinami sérového feritinu a TSAT nad léčebnými doporučeními
  4. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a musí během účasti ve studii a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  5. Muži musí být během účasti ve studii a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku chirurgicky sterilní (vazektomie) nebo musí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  6. Pacient musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti užívající chelatační terapii železa během 7 dnů před první dávkou studovaného léku
  2. Pacienti, kteří zahajují léčbu flebotomií méně než 3 měsíce před první dávkou studovaného léku
  3. Těhotné nebo kojící ženy
  4. Pacienti užívající imunosupresiva bez předchozího souhlasu sponzora
  5. Pacienti, kteří se účastní neschváleného hodnoceného léku nebo hodnoceného terapeutického zařízení do 30 dnů od studovaného léku
  6. Pacienti, kteří nejsou ochotni nebo schopni splnit požadavky protokolu studie
  7. Pacienti s diabetem 1. typu nebo špatně kontrolovaným diabetem 2. typu
  8. Pacienti se souběžným onemocněním, postižením nebo stavem, včetně laboratorních abnormalit a nálezů na EKG, které mohou narušovat provádění studie nebo které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro pacienta v této studii nepřijatelné riziko, včetně mimo jiné klinicky významné arytmie, závislost nebo zneužívání alkoholu, závislost nebo zneužívání drog nebo psychiatrické onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: LJPC-401
LJPC-401 roztok pouze pro subkutánní injekci, 5 mg/1 ml (5 mg/ml) nebo 10 mg/1 ml (10 mg/ml) injekční lahvička na jedno použití
Lék: LJPC-401
Subkutánní injekce LJPC-401, až 20 mg týdně po dobu 16 týdnů. Minimální týdenní dávka bude 5 mg a maximální týdenní dávka LJPC-401 bude 20 mg.
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Komparátor placeba: Placebo
0,9% injekce chloridu sodného, ​​USP nebo ekvivalent
Lék: Placebo
0,9% injekce chloridu sodného, ​​USP nebo ekvivalent
Ostatní jména:
  • Běžná slanost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv LJPC-401 versus placebo na hladiny železa v krvi
Časové okno: 16 týdnů
Procentuální změna v saturaci transferinu (TSAT) měřená krevními laboratorními testy.
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv LJPC-401 versus placebo na počet flebotomií
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Vliv LJPC-401 versus placebo na hladiny železa v krvi
Časové okno: 16 týdnů
Změna sérového feritinu měřená krevními laboratorními testy
16 týdnů
Vliv LJPC-401 versus placebo na celkový počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 20 týdnů
20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
La Jolla Pharmaceutical Company

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
PRA Health Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. května 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LJ401-HH01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LJPC-401

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení