Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av LJPC-401 for behandling av jernoverskudd hos voksne pasienter med arvelig hemokromatose

18. mai 2022 oppdatert av: La Jolla Pharmaceutical Company

En fase 2, multisenter, randomisert, placebokontrollert, enkeltblind studie med LJPC-401 for behandling av jernoverskudd hos voksne pasienter med arvelig hemokromatose

Denne studien er en fase 2 multisenter, randomisert, placebokontrollert, enkeltblind studie. Hovedmålet med studien er å sammenligne effekten av ukentlig dosering av LJPC-401 (syntetisk humant hepcidin) versus placebo på transferrinmetning (TSAT) hos en voksen, arvelig hemokromatosepasientpopulasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
70

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Investigative Site
  • Forente stater
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Forente stater, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Forente stater, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Forente stater, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Forente stater, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Investigative Site
  • Frankrike
      • Bondy, Frankrike, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Frankrike, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrike, 35033
        • Investigative Site
  • Storbritannia
    • England
      • Bradford, England, Storbritannia, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Storbritannia, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Storbritannia, PO6 3LY
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med klinisk diagnose av arvelig hemokromatose
  2. Pasienter som er foreskrevet terapeutisk flebotomi for behandling av arvelig hemokromatose
  3. Pasienter med serumferritin og TSAT-nivåer over behandlingsretningslinjene
  4. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest og må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under deltakelse i studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  5. Menn må være kirurgisk sterile (vasektomi), eller bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under deltakelse i studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  6. Pasienten må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som får jernkelatbehandling innen 7 dager før den første dosen av studiemedikamentet
  2. Pasienter som starter flebotomibehandlinger mindre enn 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet
  3. Gravide eller ammende kvinner
  4. Pasienter som tar et immunsuppressivt middel uten sponsorgodkjenning på forhånd
  5. Pasienter som deltar i et ikke-godkjent undersøkelseslegemiddel eller terapeutisk undersøkelsesapparat innen 30 dager etter studiemedisin
  6. Pasienter som ikke vil eller er i stand til å overholde studieprotokollkravene
  7. Pasienter med type 1 eller dårlig kontrollert type 2 diabetes
  8. Pasienter med en samtidig sykdom, funksjonshemming eller tilstand, inkludert laboratorieavvik og EKG-funn, som kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller som etter etterforskerens oppfatning vil utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten i denne studien, inkludert , men ikke begrenset til, klinisk signifikante arytmier, alkoholavhengighet eller misbruk, narkotikaavhengighet eller -misbruk, eller psykiatrisk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: LJPC-401
LJPC-401 oppløsning kun for subkutan injeksjon, 5mg/1 ml (5mg/mL) eller 10mg/1mL (10mg/ml) hetteglass for engangsbruk
Legemiddel: LJPC-401
LJPC-401 subkutan injeksjon, opptil 20 mg ukentlig i 16 uker. Den minste ukentlige dosen vil være 5 mg og den maksimale ukentlige dosen av LJPC-401 vil være 20 mg.
Andre navn:
  • syntetisk humant hepcidin
Placebo komparator: Placebo
0,9 % natriumkloridinjeksjon, USP eller tilsvarende
Legemiddel: Placebo
0,9 % natriumkloridinjeksjon, USP eller tilsvarende
Andre navn:
  • Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av LJPC-401 versus placebo på jernnivåer i blodet
Tidsramme: 16 uker
Prosentvis endring i transferrinmetning (TSAT) målt ved blodlaboratorietester.
16 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av LJPC-401 versus placebo på antall flebotomier
Tidsramme: 16 uker
16 uker
Effekt av LJPC-401 versus placebo på jernnivåer i blodet
Tidsramme: 16 uker
Endring i serumferritin målt ved blodlaboratorietester
16 uker
Effekt av LJPC-401 versus placebo på det totale antallet behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: 20 uker
20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
La Jolla Pharmaceutical Company

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
PRA Health Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
28. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
10. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. mai 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • LJ401-HH01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger