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Un estudio de LJPC-401 para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria

18 de mayo de 2022 actualizado por: La Jolla Pharmaceutical Company

Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, simple ciego con LJPC-401 para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria

Este estudio es un estudio de Fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, simple ciego. El objetivo principal del estudio es comparar el efecto de la dosificación semanal de LJPC-401 (hepcidina humana sintética) versus placebo en la saturación de transferrina (TSAT) en una población de pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
70

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Estados Unidos, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Investigative Site
  • Francia
      • Bondy, Francia, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Francia, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Francia, 35033
        • Investigative Site
  • Reino Unido
    • England
      • Bradford, England, Reino Unido, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Reino Unido, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Reino Unido, PO6 3LY
        • Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con diagnóstico clínico de hemocromatosis hereditaria
  2. Pacientes a los que se les prescribe flebotomía terapéutica para el tratamiento de la hemocromatosis hereditaria
  3. Pacientes con niveles de ferritina sérica y TSAT por encima de las pautas de tratamiento
  4. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y deben estar usando un método anticonceptivo altamente eficaz durante la participación en el estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  5. Los hombres deben ser estériles quirúrgicamente (vasectomía) o usar un método anticonceptivo altamente eficaz durante la participación en el estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  6. El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes que reciben terapia de quelación de hierro dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
  2. Pacientes que inician tratamientos de flebotomía menos de 3 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio
  3. Mujeres embarazadas o lactantes
  4. Pacientes que toman un agente inmunosupresor sin la aprobación previa del Patrocinador
  5. Pacientes que participan en un fármaco en investigación no aprobado o dispositivo terapéutico en investigación dentro de los 30 días posteriores al fármaco del estudio
  6. Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con los requisitos del protocolo del estudio
  7. Pacientes con diabetes tipo 1 o tipo 2 mal controlada
  8. Pacientes con una enfermedad, discapacidad o condición concomitante, incluidas anomalías de laboratorio y hallazgos de ECG, que pueden interferir con la realización del estudio o que, en opinión del investigador, supondrían un riesgo inaceptable para el paciente en este estudio, incluidos , pero no limitado a, arritmias clínicamente significativas, dependencia o abuso de alcohol, dependencia o abuso de drogas, o enfermedad psiquiátrica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: LJPC-401
LJPC-401 solución solo para inyección subcutánea, vial de un solo uso de 5 mg/1 ml (5 mg/ml) o 10 mg/1 ml (10 mg/ml)
Droga: LJPC-401
Inyección subcutánea de LJPC-401, hasta 20 mg semanales durante 16 semanas. La dosis semanal mínima será de 5 mg y la dosis semanal máxima de LJPC-401 será de 20 mg.
Otros nombres:
  • hepcidina humana sintética
Comparador de placebos: Placebo
Inyección de cloruro de sodio al 0,9 %, USP o equivalente
Droga: Placebo
Inyección de cloruro de sodio al 0,9 %, USP o equivalente
Otros nombres:
  • Solución salina normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de LJPC-401 versus placebo en los niveles de hierro en sangre
Periodo de tiempo: 16 semanas
Cambio porcentual en la saturación de transferrina (TSAT) medido por pruebas de laboratorio de sangre.
16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de LJPC-401 versus placebo en el número de flebotomías
Periodo de tiempo: 16 semanas
16 semanas
Efecto de LJPC-401 versus placebo en los niveles de hierro en sangre
Periodo de tiempo: 16 semanas
Cambio en la ferritina sérica medido por análisis de laboratorio de sangre
16 semanas
Efecto de LJPC-401 versus placebo en el número total de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 20 semanas
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
La Jolla Pharmaceutical Company

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
PRA Health Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
29 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
10 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
9 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de mayo de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • LJ401-HH01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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