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Immunogénicité de la métréleptine chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée

13 novembre 2025 mis à jour par: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude ouverte de phase 4 multicentrique de 36 mois pour évaluer l'immunogénicité d'un traitement quotidien par SC à la métréleptine chez des patients atteints de lipodystrophie généralisée

MYALEPT™ (mètreleptine) a été approuvé en complément d'un régime alimentaire comme thérapie de remplacement pour traiter les complications de la carence en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée congénitale ou acquise (informations de prescription de MYALEPT). Cette étude est un essai de phase 4 multicentrique, ouvert, visant à fournir une évaluation de l'immunogénicité associée à la métréleptine et de tout risque potentiel majeur dû au développement d'anticorps dirigés contre la métréleptine. L'étude est menée pour se conformer à une exigence post-commercialisation.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
11

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Fourniture d'un consentement éclairé avant toute procédure spécifique à l'étude. Si
  2. Patients féminins et/ou masculins âgés de ≥ 1 ans.
  3. Diagnostic confirmé par un médecin de lipodystrophie généralisée congénitale ou acquise et commencera un traitement par MYALEPT pour la première fois.
  4. Test de grossesse négatif (urine ou sérum) pour les patientes en âge de procréer.
  5. Les patientes en âge de procréer doivent être ménopausées depuis un an, chirurgicalement stériles ou être disposées à utiliser une méthode de contraception acceptable (une méthode de contraception acceptable est définie comme une méthode de barrière associée à un spermicide) pendant la durée de l'étude (à partir de moment où ils signent le consentement). De plus, les contraceptifs oraux, les implants contraceptifs approuvés, les contraceptifs injectables à long terme, les dispositifs intra-utérins ou la ligature des trompes sont autorisés. La contraception orale seule n'est pas acceptable ; des méthodes de barrière supplémentaires en conjonction avec un spermicide doivent être utilisées.
  6. Les patients de sexe masculin doivent être chirurgicalement stériles ou être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable (définie comme des méthodes de barrière en conjonction avec des spermicides) pendant la durée de l'étude (à partir du moment où ils signent le consentement).
  7. Les patients donneurs de sang ne doivent pas donner de sang pendant l'étude et pendant les 3 mois suivant leur dernière dose de métréleptine.

Critère d'exclusion:

  1. Implication dans la planification et/ou la conduite de l'étude (s'applique à la fois au personnel d'Aegerion et/ou au personnel sur le site de l'étude.)
  2. Traitement antérieur par métréleptine.
  3. Participation à une autre étude clinique avec un produit expérimental au cours des 6 derniers mois.
  4. Patients ayant déjà présenté des réactions d'hypersensibilité sévères à la métréleptine ou à l'un des composants du produit.
  5. Connus pour avoir été testés positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine, sont immunodéprimés ou reçoivent des médicaments immunomodulateurs.
  6. Antécédents connus d'abus de drogues ou d'alcool dans l'année suivant le dépistage.

  7. Clairance de la créatinine

    par exemple, calculé à l'aide de la formule de Cockcroft-Gault pour les patients âgés de ≥ 18 ans ; calculé à l'aide de l'équation de Schwartz pour les patients

  8. Pour les femmes uniquement - actuellement enceintes (confirmées par un test de grossesse positif) ou allaitantes.
  9. Toute condition où, de l'avis de l'investigateur, la participation à cette étude peut présenter un risque important pour le patient ou pourrait rendre le patient incapable de mener à bien l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Métréleptine
Les sujets recevront la dose prescrite de métréleptine comme indiqué dans l'USPI Patients (hommes et femmes) ≤ 40 kg : 0,06 mg/kg Patients masculins > 40 kg : 2,5 mg Patients féminins > 40 kg : 5 mg
Médicament: Métréleptine
Les sujets recevront la dose prescrite de métréleptine comme indiqué dans l'USPI

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'immunogénicité associée au traitement quotidien par métreleptine sous-cutanée (SC) chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée congénitale (LGC) ou de lipodystrophie généralisée acquise (LGA).
Délai: 36 mois
Titres d'anticorps anti-médicament (ADA) anti-métréleptine, anti-leptine humaine (HuL) au fil du temps. Catégorie d'activité des anticorps neutralisants (NAb) in vitro basée sur les cellules vis-à-vis du métréleptine, et titre dans le test NAb de blocage des récepteurs (RB) dans les échantillons ADA positifs au fil du temps.
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer 2 méthodes de mesure de l'activité NAb in vitro pour le métreléptine.
Délai: 36 mois
Le pourcentage (erreur standard) de patients avec un résultat positif a été comparé pour le test des anticorps neutralisants RB et le test des anticorps neutralisants basé sur les cellules au fil du temps.
36 mois
Évaluer la sécurité et la tolérabilité en relation avec le développement ou l'absence d'ADA anti-mètreleptine et anti-HuL, et/ou l'activité NAb in vitro vis-à-vis de la mètreleptine chez les patients atteints de CGL ou d'AGL
Délai: 36 mois
Événements indésirables graves (EIG), événements indésirables entraînant l'arrêt du traitement, perte de réponse (évaluée par l'hémoglobine glyquée (HbA1c) et les triglycérides sériques), infections graves et/ou septicémie, examens de laboratoire standard et signes vitaux au fil du temps.
36 mois

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité avec du metreleptin quotidien chez les patients atteints de GL
Délai: 36 mois
Changement par rapport à la valeur de base de l'HbA1c au fil du temps.
36 mois
Évaluer l'efficacité du métreléptine quotidien chez les patients atteints de GL
Délai: 36 mois
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base des triglycérides à jeun au fil du temps.
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
30 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 juillet 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
26 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 novembre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • AEGR-734-401

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

seule IPD qui sous-tend une publication

Délai de partage IPD

Une copie des données générées sur le site de l'étude sera fournie aux sites individuels une fois la publication globale par le sponsor terminée et soumise.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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