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Inmunogenicidad de metreleptina en pacientes con lipodistrofia generalizada

13 de noviembre de 2025 actualizado por: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 4 abierto, multicéntrico y de 36 meses de duración para evaluar la inmunogenicidad del tratamiento diario con metreleptina SC en pacientes con lipodistrofia generalizada

MYALEPT™ (metreleptina) ha sido aprobado como complemento de la dieta como terapia de reemplazo para tratar las complicaciones de la deficiencia de leptina en pacientes con lipodistrofia generalizada congénita o adquirida (información de prescripción de MYALEPT). Este estudio es un ensayo de fase 4, abierto y multicéntrico para proporcionar una evaluación de la inmunogenicidad asociada con la metreleptina y de cualquier riesgo potencial importante debido al desarrollo de anticuerpos contra la metreleptina. El estudio se lleva a cabo para cumplir con un requisito posterior a la comercialización.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
11

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Provisión de consentimiento informado antes de cualquier procedimiento específico del estudio. Si
  2. Pacientes femeninos y/o masculinos ≥1 año de edad.
  3. Diagnóstico confirmado por un médico de lipodistrofia generalizada congénita o adquirida y comenzará el tratamiento con MYALEPT por primera vez.
  4. Prueba de embarazo negativa (orina o suero) para pacientes mujeres en edad fértil.
  5. Las pacientes en edad fértil deben ser posmenopáusicas de 1 año, estériles quirúrgicamente o estar dispuestas a usar un método anticonceptivo aceptable (un método anticonceptivo aceptable se define como un método de barrera junto con un espermicida) durante la duración del estudio (desde el momento en que firman el consentimiento). Además, se permiten los anticonceptivos orales, el implante anticonceptivo aprobado, la anticoncepción inyectable a largo plazo, el dispositivo intrauterino o la ligadura de trompas. La anticoncepción oral sola no es aceptable; se deben utilizar métodos de barrera adicionales junto con espermicida.
  6. Los pacientes masculinos deben ser estériles quirúrgicamente o estar dispuestos a usar un método anticonceptivo aceptable (definido como métodos de barrera junto con espermicidas) durante la duración del estudio (desde el momento en que firman el consentimiento).
  7. Los pacientes que son donantes de sangre no deben donar sangre durante el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis de metreleptina.

Criterio de exclusión:

  1. Participación en la planificación y/o realización del estudio (se aplica tanto al personal de Aegerion como al personal del sitio del estudio).
  2. Tratamiento previo con metreleptina.
  3. Participación en otro estudio clínico con un producto en investigación durante los últimos 6 meses.
  4. Pacientes con reacciones previas de hipersensibilidad grave a la metreleptina o a cualquiera de los componentes del producto.
  5. Se sabe que dieron positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana, están inmunocomprometidos o están recibiendo medicamentos inmunomoduladores.
  6. Historial conocido de abuso de drogas o alcohol dentro de 1 año de la selección.

  7. Aclaramiento de creatinina

    por ejemplo, calculado utilizando la fórmula de Cockcroft-Gault para pacientes ≥18 años de edad; calculado utilizando la ecuación de Schwartz para pacientes

  8. Solo para mujeres: actualmente embarazadas (confirmadas con prueba de embarazo positiva) o en período de lactancia.
  9. Cualquier condición en la que, en opinión del Investigador, la participación en este estudio pueda representar un riesgo significativo para el paciente o podría hacer que el paciente no pueda completar con éxito el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Metreleptina
Los sujetos recibirán la dosis prescrita de metreleptina según lo indicado en el USPI Pacientes (hombres y mujeres) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Pacientes hombres > 40 kg: 2,5 mg Pacientes mujeres > 40 kg: 5 mg
Droga: Metreleptina
Los sujetos recibirán la dosis prescrita de metreleptina como se indica en la USPI

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la Inmunogenicidad Asociada con el Tratamiento Subcutáneo (SC) Diario de Metreleptina en Pacientes con Lipodistrofia Generalizada Congénita (LGC) o Lipodistrofia Generalizada Adquirida (LGA).
Periodo de tiempo: 36 meses
Títulos de anticuerpos antidroga (ADA) anti-metreleptina, anti-leptina humana (HuL) a lo largo del tiempo. Categoría de actividad de anticuerpos neutralizantes (NAb) in vitro basada en células frente a metreleptina, y título en el ensayo NAb de bloqueo del receptor (RB) en muestras ADA positivas a lo largo del tiempo.
36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar 2 Métodos de Medición de la Actividad NAb in Vitro a Metreleptina.
Periodo de tiempo: 36 meses
El porcentaje (error estándar) de pacientes con un resultado positivo se comparó para el ensayo RB NAb y el ensayo de NAb basado en células a lo largo del tiempo.
36 meses
Evaluar la seguridad y tolerabilidad en relación con el desarrollo o ausencia de anticuerpos anti-metreleptina y anti-HuL (ADA), y/o actividad de anticuerpos neutralizantes (NAb) in vitro frente a la metreleptina en pacientes con lipodistrofia generalizada congénita (CGL) o lipodistrofia generalizada adquirida (AGL)
Periodo de tiempo: 36 meses
Eventos adversos graves (EAG), eventos adversos que conllevan a la interrupción del tratamiento, pérdida de respuesta (evaluada mediante hemoglobina glucosilada (HbA1c) y triglicéridos séricos), infecciones graves y/o sepsis, pruebas de laboratorio estándar y signos vitales a lo largo del tiempo.
36 meses

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evalúe la Eficacia Con Metreleptina Diaria en Pacientes Con GL
Periodo de tiempo: 36 meses
Cambio desde el valor basal en HbA1c a lo largo del tiempo.
36 meses
Evaluar la Eficacia con Metreleptina Diaria en Pacientes con GL
Periodo de tiempo: 36 meses
Porcentaje de cambio desde el valor basal en triglicéridos en ayunas a lo largo del tiempo.
36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
14 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de noviembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AEGR-734-401

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

única IPD que subyace en una publicación

Marco de tiempo para compartir IPD

Se proporcionará una copia de los datos generados en el sitio de estudio a los sitios individuales después de que el patrocinador complete y envíe la publicación general.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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