Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Иммуногенность метрелептина у пациентов с генерализованной липодистрофией

13 ноября 2025 г. обновлено: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

36-месячное многоцентровое открытое исследование фазы 4 по оценке иммуногенности ежедневного подкожного лечения метрелептином у пациентов с генерализованной липодистрофией

MYALEPT™ (метрелептин) был одобрен в качестве дополнения к диете в качестве заместительной терапии для лечения осложнений дефицита лептина у пациентов с врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофией (Информация по применению MYALEPT). Это исследование является многоцентровым открытым исследованием фазы 4 для оценки иммуногенности, связанной с метрелептином, и любых серьезных потенциальных рисков, связанных с выработкой антител к метрелептину. Исследование проводится в соответствии с постмаркетинговым требованием.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
11

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Предоставление информированного согласия до проведения каких-либо конкретных процедур исследования. Если
  2. Пациенты женского и/или мужского пола в возрасте ≥1 года.
  3. Подтвержденный врачом диагноз врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофии и начало лечения препаратом МИАЛЕПТ впервые.
  4. Отрицательный тест на беременность (моча или сыворотка) для пациенток детородного возраста.
  5. Женщины-пациенты детородного возраста должны быть в постменопаузе в течение 1 года, быть хирургически стерильными или быть готовыми использовать приемлемый метод контрацепции (приемлемый метод контрацепции определяется как барьерный метод в сочетании со спермицидом) на протяжении всего исследования (от момент подписания согласия). Кроме того, разрешены оральные контрацептивы, утвержденный контрацептивный имплантат, долгосрочная инъекционная контрацепция, внутриматочная спираль или перевязка маточных труб. Одни только оральные контрацептивы неприемлемы; необходимо использовать дополнительные барьерные методы в сочетании со спермицидом.
  6. Пациенты мужского пола должны быть хирургически стерильными или быть готовыми использовать приемлемый метод контрацепции (определяемый как барьерные методы в сочетании со спермицидами) на протяжении всего исследования (с момента подписания согласия).
  7. Пациенты, являющиеся донорами крови, не должны сдавать кровь во время исследования и в течение 3 месяцев после приема последней дозы метрелептина.

Критерий исключения:

  1. Участие в планировании и/или проведении исследования (относится как к персоналу Aegerion, так и к персоналу в исследовательском центре).
  2. Предшествующее лечение метрелептином.
  3. Участие в другом клиническом исследовании с исследуемым продуктом в течение последних 6 месяцев.
  4. Пациенты с предшествующими тяжелыми реакциями гиперчувствительности на метрелептин или любой из компонентов препарата.
  5. Известно, что они имеют положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека, имеют ослабленный иммунитет или получают иммуномодулирующие препараты.
  6. Известная история злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 1 года после скрининга.

  7. Клиренс креатинина

    например, рассчитывается по формуле Кокрофта-Голта для пациентов в возрасте ≥18 лет; рассчитано по уравнению Шварца для пациентов

  8. Только для женщин - беременных в настоящее время (подтверждено положительным тестом на беременность) или кормящих грудью.
  9. Любое состояние, при котором, по мнению Исследователя, участие в этом исследовании может представлять значительный риск для пациента или может лишить пациента возможности успешно завершить исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Метрелептин
Субъектам будет назначена дозировка метрелептина, указанная в USPI. Пациенты (мужчины и женщины) ≤ 40 кг: 0,06 мг/кг Пациенты мужского пола > 40 кг: 2,5 мг Пациенты женского пола > 40 кг: 5 мг
Лекарство: Метрелептин
Субъекты получат предписанную дозу метрелептина, как указано в USPI.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить иммуногенность, связанную с ежедневным подкожным введением метрелептина пациентам с врожденной генерализованной липодистрофией (ВГЛ) или приобретенной генерализованной липодистрофией (ПГЛ).
Временное ограничение: 36 месяцев
Титр антител к препарату (АДА) против метрлептина и антител против человеческого лептина (HuL) с течением времени. Категория активности нейтрализующих антител (НАб) к метрлептину в условиях in vitro на основе клеток, и титр в анализе НАб с блокадой рецептора (БР) в АДА-положительных образцах с течением времени.
36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить 2 метода измерения активности нейтрализующих антител in vitro к Метрелептину.
Временное ограничение: 36 месяцев
Процент (стандартная ошибка) пациентов с положительным результатом сравнивался для анализа RB NAb и анализа NAb на основе клеток с течением времени.
36 месяцев
Оценить безопасность и переносимость в отношении развития или отсутствия анти-метрелептиновых и анти-HuL-связывающих АДА, и/или активности in vitro НАт к метрелептину у пациентов с CGL или AGL
Временное ограничение: 36 месяцев
Серьезные нежелательные явления (СНЯ), НЯ, приведшие к прекращению лечения, потеря ответа (по оценке уровня гликированного гемоглобина (HbA1c) и сывороточных триглицеридов), тяжелые инфекции и/или сепсис, стандартные лабораторные тесты и показатели жизненно важных функций в динамике.
36 месяцев

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность ежедневного применения метрлептина у пациентов с GL
Временное ограничение: 36 месяцев
Изменение уровня HbA1c от исходного уровня с течением времени.
36 месяцев
Оценить эффективность ежедневного применения метрелептина у пациентов с ГЛ
Временное ограничение: 36 месяцев
Процентное изменение от исходного уровня триглицеридов натощак с течением времени.
36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
14 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 октября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
30 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 июля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 июля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
26 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 ноября 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • AEGR-734-401

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

только IPD, результатом которого является публикация

Сроки обмена IPD

Копия данных, сгенерированных на исследовательском сайте, будет предоставлена ​​​​на отдельные сайты после того, как общая публикация спонсора будет завершена и отправлена.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками