Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Immunogenisitet av Metreleptin hos pasienter med generalisert lipodystrofi

13. november 2025 oppdatert av: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

En 36-måneders, multisenter, åpen fase 4-studie for å evaluere immunogenisiteten til daglig SC Metreleptin-behandling hos pasienter med generalisert lipodystrofi

MYALEPT™ (metreleptin) er godkjent som et tillegg til diett som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner av leptinmangel hos pasienter med medfødt eller ervervet generalisert lipodystrofi (MYALEPT-reseptinformasjon). Denne studien er en multisenter, åpen fase 4-studie for å gi en vurdering av immunogenisiteten assosiert med metreleptin og av eventuelle større potensielle risikoer på grunn av utvikling av antistoffer mot metreleptin. Studien gjennomføres for å overholde et krav etter markedsføring.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
11

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Gi informert samtykke før eventuelle studiespesifikke prosedyrer. Hvis
  2. Kvinnelige og/eller mannlige pasienter ≥1 år.
  3. Lege bekreftet diagnosen medfødt eller ervervet generalisert lipodystrofi og vil begynne behandling med MYALEPT for første gang.
  4. Negativ graviditetstest (urin eller serum) for kvinnelige pasienter i fertil alder.
  5. Kvinnelige pasienter i fertil alder må være 1 år postmenopausale, kirurgisk sterile eller være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode (en akseptabel prevensjonsmetode er definert som en barrieremetode i forbindelse med et sæddrepende middel) i løpet av studien (fra tidspunktet de signerer samtykke). I tillegg er orale prevensjonsmidler, godkjent prevensjonsimplantat, langtids injiserbar prevensjon, intrauterin enhet eller tubal ligering tillatt. Oral prevensjon alene er ikke akseptabelt; ytterligere barrieremetoder i forbindelse med sæddrepende middel må brukes.
  6. Mannlige pasienter må være kirurgisk sterile eller være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode (definert som barrieremetoder i forbindelse med sæddrepende midler) i løpet av studien (fra det tidspunktet de signerer samtykke).
  7. Pasienter som er blodgivere bør ikke donere blod under studien og i 3 måneder etter siste dose metreleptin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Involvering i planleggingen og/eller gjennomføringen av studien (gjelder både Aegerion-ansatte og/eller ansatte på studiestedet.)
  2. Tidligere behandling med metreleptin.
  3. Deltakelse i en annen klinisk studie med et undersøkelsesprodukt i løpet av de siste 6 månedene.
  4. Pasienter med tidligere alvorlige overfølsomhetsreaksjoner overfor metreleptin eller noen av produktkomponentene.
  5. Kjent for å ha testet positivt for humant immunsviktvirus, er immunkompromittert eller får immunmodulerende legemidler.
  6. Kjent historie med narkotika- eller alkoholmisbruk innen 1 år etter screening.

  7. Kreatinin clearance

    for eksempel beregnet ved hjelp av Cockcroft-Gault-formelen for pasienter ≥18 år; beregnet ved hjelp av Schwartz-ligningen for pasienter

  8. Kun for kvinner - for øyeblikket gravid (bekreftet med positiv graviditetstest) eller ammer.
  9. Enhver tilstand hvor deltakelse i denne studien, etter etterforskerens oppfatning, kan utgjøre en betydelig risiko for pasienten eller kan gjøre pasienten ute av stand til å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Metreleptin
Pasienter vil få foreskrevet dose metreleptin som angitt i USPI-pasienter (menn og kvinner) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mannlige pasienter > 40 kg: 2,5 mg Kvinnelige pasienter > 40 kg: 5 mg
Legemiddel: Metreleptin
Pasienter vil få foreskrevet dose metreleptin som angitt i USPI

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder immunogenisiteten forbundet med daglig subkutan (SC) metreleptin-behandling hos pasienter med medfødt generalisert lipodystrofi (CGL) eller ervervet generalisert lipodystrofi (AGL).
Tidsramme: 36 måneder
Anti-metreleptin, anti-human leptin (HuL) bindende antidrog-antistoff (ADA) titrer over tid. Kategori av in vitro cellebasert nøytraliserende antistoff (NAb) aktivitet til metreleptin, og titer i reseptorblokkerende (RB) NAb-assay i ADA-positive prøver over tid.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder 2 metoder for måling av in vitro NAb-aktivitet til Metreleptin.
Tidsramme: 36 måneder
Prosentandelen (standardfeil) av pasienter med et positivt resultat ble sammenlignet for RB NAb-testen og cellebasert NAb-test over tid.
36 måneder
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten i forhold til utviklingen av eller fravær av anti-metreleptin- og anti-HuL-bindende ADAs, og/eller in vitro NAb-aktivitet mot metreleptin hos pasienter med CGL eller AGL
Tidsramme: 36 måneder
Alvorlige bivirkninger (SAEs), bivirkninger som fører til avbrudd, tap av respons (vurdert ved glykosylert hemoglobin (HbA1c) og serumtriglyserider), alvorlige infeksjoner og/eller sepsis, standard laboratorietester og vitale tegn over tid.
36 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluér effekten av daglig metreleptin hos pasienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Endring fra baseline i HbA1c over tid.
36 måneder
Evaluere effekten av daglig metreleptin hos pasienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Prosentvis endring fra baseline i faste triglyserider over tid.
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
30. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
26. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. november 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AEGR-734-401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

bare IPD som underliggende resulterer i en publikasjon

IPD-delingstidsramme

En kopi av data generert på studiestedet vil bli gitt til individuelle nettsteder etter at sponsorens samlede publikasjon er fullført og sendt inn

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger