Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Immunogenność metreleptyny u pacjentów z lipodystrofią uogólnioną

13 listopada 2025 zaktualizowane przez: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

36-miesięczne, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 4 oceniające immunogenność codziennego leczenia metreleptyną SC u pacjentów z uogólnioną lipodystrofią

MYALEPT™ (metreleptyna) został zatwierdzony jako dodatek do diety jako terapia zastępcza w leczeniu powikłań niedoboru leptyny u pacjentów z wrodzoną lub nabytą uogólnioną lipodystrofią (Informacje o produkcie MYALEPT). Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem fazy 4, mającym na celu ocenę immunogenności związanej z metreleptyną oraz wszelkich głównych potencjalnych zagrożeń związanych z rozwojem przeciwciał przeciwko metreleptynie. Badanie jest prowadzone w celu spełnienia wymagań po wprowadzeniu produktu do obrotu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
11

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zapewnienie świadomej zgody przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem. Jeśli
  2. Pacjenci płci żeńskiej i (lub) płci męskiej w wieku ≥1 roku.
  3. Potwierdzona przez lekarza diagnoza wrodzonej lub nabytej uogólnionej lipodystrofii i rozpoczęcie leczenia produktem MYALEPT po raz pierwszy.
  4. Ujemny wynik testu ciążowego (z moczu lub surowicy) u pacjentek w wieku rozrodczym.
  5. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą być 1 rok po menopauzie, jałowe chirurgicznie lub być chętne do stosowania dopuszczalnej metody antykoncepcji (dopuszczalna metoda antykoncepcji to metoda barierowa w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym) przez czas trwania badania (od w momencie podpisania zgody). Ponadto dozwolone są doustne środki antykoncepcyjne, zatwierdzony implant antykoncepcyjny, długotrwała antykoncepcja w formie iniekcji, wkładka wewnątrzmaciczna lub podwiązanie jajowodów. Sama doustna antykoncepcja jest niedopuszczalna; należy zastosować dodatkowe metody barierowe w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym.
  6. Pacjenci płci męskiej muszą być chirurgicznie jałowi lub wyrażać wolę stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji (zdefiniowanej jako metody barierowe w połączeniu ze środkami plemnikobójczymi) przez cały czas trwania badania (od momentu podpisania zgody).
  7. Pacjenci będący dawcami krwi nie powinni oddawać krwi w trakcie badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki metreleptyny.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zaangażowanie w planowanie i/lub prowadzenie badania (dotyczy zarówno personelu Aegerion, jak i personelu ośrodka badawczego).
  2. Wcześniejsze leczenie metreleptyną.
  3. Udział w innym badaniu klinicznym badanego produktu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  4. Pacjenci z wcześniejszymi ciężkimi reakcjami nadwrażliwości na metreleptynę lub którykolwiek ze składników produktu.
  5. Wiadomo, że mają pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności, mają obniżoną odporność lub otrzymują leki immunomodulujące.
  6. Znana historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku od badania przesiewowego.

  7. Klirens kreatyniny

    np. obliczone za pomocą wzoru Cockcrofta-Gaulta dla pacjentów w wieku ≥18 lat; obliczono za pomocą równania Schwartza dla pacjentów

  8. Tylko dla kobiet - aktualnie w ciąży (potwierdzonej pozytywnym testem ciążowym) lub karmiących piersią.
  9. Każdy stan, w przypadku którego, w opinii Badacza, udział w tym badaniu może stanowić znaczne ryzyko dla pacjenta lub może uniemożliwić pacjentowi pomyślne ukończenie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Metreleptyna
Pacjenci otrzymają przepisaną dawkę metreleptyny zgodnie z USPI Pacjenci (mężczyźni i kobiety) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mężczyźni > 40 kg: 2,5 mg Kobiety > 40 kg: 5 mg
Lek: Metreleptyna
Pacjenci otrzymają przepisaną dawkę metreleptyny, jak wskazano w USPI

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena immunogenności związanej z codziennym podskórnym (SC) leczeniem metreleptyną u pacjentów z wrodzoną uogólnioną lipodystrofią (CGL) lub nabytą uogólnioną lipodystrofią (AGL).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Miana przeciwciał anty-lek (ADA) przeciwko metreleptinie i przeciwko ludzkiej leptynie (HuL) w czasie. Kategoria aktywności neutralizujących przeciwciał (NAb) in vitro w teście komórkowym wobec metreleptyny oraz miano w teście neutralizujących przeciwciał blokujących receptor (RB NAb) w próbkach ADA-dodatnich w czasie.
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena 2 metod pomiaru aktywności przeciwciał neutralizujących in vitro w stosunku do metreleptyny.
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Procent (błąd standardowy) pacjentów z wynikiem dodatnim porównano dla testu RB NAb i testu komórkowego NAb w czasie.
36 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji w odniesieniu do rozwoju lub braku przeciwciał anty-metreleptynowych i anty-HuL wiążących ADA, i/lub aktywności NAb in vitro w stosunku do metreleptyny u pacjentów z CGL lub AGL
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia, utrata odpowiedzi (oceniana na podstawie hemoglobiny glikowanej (HbA1c) i trójglicerydów w surowicy), ciężkie zakażenia i/lub posocznica, standardowe badania laboratoryjne oraz parametry życiowe w czasie.
36 miesięcy

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności codziennego stosowania metreleptyny u pacjentów z GL
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w HbA1c w czasie.
36 miesięcy
Ocena skuteczności codziennej metreleptyny u pacjentów z GL
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Procentowa zmiana od wartości początkowej w poziomie trójglicerydów na czczo w czasie.
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AEGR-734-401

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

tylko IChP, którego podstawą jest publikacja

Ramy czasowe udostępniania IPD

Kopia danych wygenerowanych w ośrodku badawczym zostanie dostarczona do poszczególnych ośrodków po zakończeniu i przesłaniu ogólnej publikacji przez sponsora

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami