Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Immunogenicitet af Metreleptin hos patienter med generaliseret lipodystrofi

13. november 2025 opdateret af: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Et 36-måneders, multicenter, åbent fase 4-studie til evaluering af immunogeniciteten af ​​daglig SC Metreleptin-behandling hos patienter med generaliseret lipodystrofi

MYALEPT™ (metreleptin) er blevet godkendt som et supplement til diæt som erstatningsterapi til behandling af komplikationerne ved leptinmangel hos patienter med medfødt eller erhvervet generaliseret lipodystrofi (MYALEPT ordinationsinformation). Denne undersøgelse er et multicenter, åbent fase 4-forsøg, der skal give en vurdering af immunogeniciteten forbundet med metreleptin og af eventuelle større potentielle risici på grund af udvikling af antistoffer mod metreleptin. Undersøgelsen udføres for at overholde et postmarketing-krav.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilvejebringelse af informeret samtykke forud for undersøgelsesspecifikke procedurer. Hvis
  2. Kvindelige og/eller mandlige patienter ≥1 år.
  3. Lægen bekræfter diagnosen medfødt eller erhvervet generaliseret lipodystrofi og vil begynde behandling med MYALEPT for første gang.
  4. Negativ graviditetstest (urin eller serum) for kvindelige patienter i den fødedygtige alder.
  5. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal være 1 år postmenopausale, kirurgisk sterile eller være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode (en acceptabel præventionsmetode defineres som en barrieremetode i forbindelse med et sæddræbende middel) i undersøgelsens varighed (fra det tidspunkt, hvor de underskriver samtykke). Derudover er orale præventionsmidler, godkendt præventionsimplantat, langtidsinjicerbar prævention, intrauterin enhed eller tubal ligering tilladt. Oral prævention alene er ikke acceptabel; der skal anvendes yderligere barrieremetoder i forbindelse med sæddræbende middel.
  6. Mandlige patienter skal være kirurgisk sterile eller være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode (defineret som barrieremetoder i forbindelse med spermicider) i hele undersøgelsens varighed (fra det tidspunkt, hvor de underskriver samtykke).
  7. Patienter, der er bloddonorer, bør ikke donere blod under undersøgelsen og i 3 måneder efter deres sidste dosis metreleptin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Involvering i planlægningen og/eller gennemførelsen af ​​undersøgelsen (gælder både Aegerion-personale og/eller personale på undersøgelsesstedet.)
  2. Tidligere behandling med metreleptin.
  3. Deltagelse i et andet klinisk studie med et forsøgsprodukt inden for de sidste 6 måneder.
  4. Patienter med tidligere alvorlige overfølsomhedsreaktioner over for metreleptin eller nogen af ​​produktets komponenter.
  5. Kendt for at være testet positiv for human immundefektvirus, er immunkompromitteret eller får immunmodulerende lægemidler.
  6. Kendt historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for 1 år efter screening.

  7. Kreatinin clearance

    beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault formel for patienter ≥18 år; beregnet ved hjælp af Schwartz-ligning for patienter

  8. Kun for kvinder - i øjeblikket gravid (bekræftet med positiv graviditetstest) eller ammer.
  9. Enhver tilstand, hvor deltagelse i denne undersøgelse efter investigatorens mening kan udgøre en væsentlig risiko for patienten eller kan gøre patienten ude af stand til at fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Metreleptin
Forsøgspersoner vil modtage en ordineret dosis af metreleptin som angivet i USPI-patienter (mænd og kvinder) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mandlige patienter > 40 kg: 2,5 mg Kvindelige patienter > 40 kg: 5 mg
Medicin: Metreleptin
Forsøgspersoner vil modtage en ordineret dosis af metreleptin som angivet i USPI

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer immunogeniciteten forbundet med daglig subkutan (SC) metreleptinbehandling hos patienter med medfødt generaliseret lipodystrofi (CGL) eller erhvervet generaliseret lipodystrofi (AGL).
Tidsramme: 36 måneder
Anti-metreleptin, anti-human leptin (HuL) bindende antidrug antistof (ADA) titre over tid. Kategori af in vitro cellebaseret neutraliserende antistof (NAb) aktivitet til metreleptin, og titer i receptor blokering (RB) NAb assay i ADA positive prøver over tid.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder 2 metoder til måling af in vitro NAb-aktivitet over for Metreleptin.
Tidsramme: 36 måneder
Procentdelen (standardfejl) af patienter med et positivt resultat blev sammenlignet for RB NAb-testen og den celletbaserede NAb-test over tid.
36 måneder
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten i forhold til udviklingen af eller fraværet af anti-metreleptin- og anti-HuL-bindende ADA'er, og/eller in vitro NAb-aktivitet over for metreleptin hos patienter med CGL eller AGL
Tidsramme: 36 måneder
Seriøse bivirkninger (SAE'er), AE'er der fører til afbrydelse, responsforlust (vurderet ved glykeret hæmoglobin (HbA1c) og serumtriglycerider), svære infektioner og/eller sepsis, standard laboratorieprøver og vitale tegn over tid.
36 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluér effektiviteten af daglig metreleptin-behandling hos patienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Ændring fra baseline i HbA1c over tid.
36 måneder
Evaluer effektiviteten af daglig metreleptin-behandling hos patienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Procentvis ændring fra udgangspunkt i faste triglycerider over tid.
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AEGR-734-401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

kun IPD, der underliggende resulterer i en publikation

IPD-delingstidsramme

En kopi af data genereret på undersøgelsesstedet vil blive leveret til individuelle websteder, efter at sponsorens overordnede offentliggørelse er afsluttet og indsendt

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger