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Immunogenicità della metreleptina nei pazienti con lipodistrofia generalizzata

13 novembre 2025 aggiornato da: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 4, multicentrico, in aperto, della durata di 36 mesi, per valutare l'immunogenicità del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata

MYALEPT™ (metreleptin) è stato approvato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita (MYALEPT Prescribing Information). Questo studio è uno studio multicentrico, in aperto, di Fase 4 per fornire una valutazione dell'immunogenicità associata alla metreleptina e di qualsiasi rischio potenziale maggiore dovuto allo sviluppo di anticorpi contro la metreleptina. Lo studio è stato condotto per soddisfare un requisito post-marketing.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornitura del consenso informato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Se
  2. Pazienti di sesso femminile e/o maschile di età ≥ 1 anno.
  3. Diagnosi confermata dal medico di lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita e inizierà il trattamento con MYALEPT per la prima volta.
  4. Test di gravidanza negativo (urina o siero) per le pazienti di sesso femminile in età fertile.
  5. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono essere in postmenopausa da 1 anno, chirurgicamente sterili o essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile (un metodo contraccettivo accettabile è definito come un metodo di barriera in combinazione con uno spermicida) per la durata dello studio (da il momento in cui firmano il consenso). Inoltre, sono consentiti contraccettivi orali, impianto contraccettivo approvato, contraccezione iniettabile a lungo termine, dispositivo intrauterino o legatura delle tube. La sola contraccezione orale non è accettabile; devono essere utilizzati metodi di barriera aggiuntivi insieme allo spermicida.
  6. I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile (definito come metodi di barriera in combinazione con spermicidi) per la durata dello studio (dal momento in cui firmano il consenso).
  7. I pazienti che sono donatori di sangue non devono donare sangue durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose di metreleptina.

Criteri di esclusione:

  1. Coinvolgimento nella pianificazione e/o conduzione dello studio (vale sia per il personale di Aegerion che per il personale del centro di studio).
  2. Precedente trattamento con metreleptin.
  3. Partecipazione a un altro studio clinico con un prodotto sperimentale negli ultimi 6 mesi.
  4. Pazienti con precedenti gravi reazioni di ipersensibilità alla metreleptina o ad uno qualsiasi dei componenti del prodotto.
  5. Noti per essere risultati positivi al virus dell'immunodeficienza umana, sono immunocompromessi o stanno ricevendo farmaci immunomodulatori.
  6. Storia nota di abuso di droghe o alcol entro 1 anno dallo screening.

  7. Clearance della creatinina

    ad esempio, calcolato utilizzando la formula di Cockcroft-Gault per pazienti di età ≥18 anni; calcolato utilizzando l'equazione di Schwartz per i pazienti

  8. Solo per le donne - attualmente in stato di gravidanza (confermato con test di gravidanza positivo) o che allattano.
  9. Qualsiasi condizione in cui, secondo l'opinione dello sperimentatore, la partecipazione a questo studio può rappresentare un rischio significativo per il paziente o potrebbe rendere il paziente incapace di completare con successo lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Metreleptina
I soggetti riceveranno il dosaggio prescritto di metreleptina come indicato nell'USPI Pazienti (maschi e femmine) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Pazienti di sesso maschile > 40 kg: 2,5 mg Pazienti di sesso femminile > 40 kg: 5 mg
Droga: Metreleptina
I soggetti riceveranno il dosaggio prescritto di metreleptina come indicato nell'USPI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'immunogenicità associata al trattamento giornaliero con Metreleptina sottocutanea (SC) in pazienti affetti da Lipodistrofia Generalizzata Congenita (CGL) o Lipodistrofia Generalizzata Acquisita (AGL).
Lasso di tempo: 36 mesi
Titoli anticorpali anti-metreleptina, anti-leptina umana (HuL) leganti antidroga (ADA) nel tempo. Categoria di attività anticorpale neutralizzante (NAb) in vitro basata su cellule verso metreleptina e titolo nel saggio NAb di blocco del recettore (RB) nei campioni ADA positivi nel tempo.
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare 2 Metodi di Misurazione dell'Attività NAb in Vitro al Metreleptin.
Lasso di tempo: 36 mesi
La percentuale (errore standard) di pazienti con un risultato positivo è stata confrontata per il saggio RB NAb e il saggio NAb basato su cellule nel corso del tempo.
36 mesi
Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità in Relazione allo Sviluppo o all'Assenza di ADA Anti-metreleptina e Anti-HuL Legante, e/o Attività NAb in Vitro verso la Metreleptina in Pazienti con CGL o AGL
Lasso di tempo: 36 mesi
Eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che portano all'interruzione del trattamento, perdita di risposta (valutata tramite emoglobina glicata (HbA1c) e trigliceridi sierici), infezioni gravi e/o sepsi, esami di laboratorio standard e parametri vitali nel tempo.
36 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valuta l'efficacia con Metreleptina giornaliera in pazienti con GL
Lasso di tempo: 36 mesi
Cambiamento rispetto al basale dell'HbA1c nel tempo.
36 mesi
Valutare l'Efficacia Con Metreleptina Quotidiana in Pazienti Con GL
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno nel tempo.
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 novembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AEGR-734-401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

solo IPD che alla base si traduce in una pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

Una copia dei dati generati presso il sito dello studio verrà fornita ai singoli siti dopo che la pubblicazione complessiva da parte dello sponsor è stata completata e inviata

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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