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Imunogenicidade da Metreleptina em Pacientes com Lipodistrofia Generalizada

13 de novembro de 2025 atualizado por: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto de fase 4 multicêntrico, de 36 meses, para avaliar a imunogenicidade do tratamento diário com metreleptina SC em pacientes com lipodistrofia generalizada

O MYALEPT™ (metreleptina) foi aprovado como adjuvante da dieta como terapia de reposição para tratar as complicações da deficiência de leptina em pacientes com lipodistrofia generalizada congênita ou adquirida (Informações de prescrição do MYALEPT). Este estudo é um estudo multicêntrico, aberto, de Fase 4 para fornecer uma avaliação da imunogenicidade associada à metreleptina e de quaisquer riscos potenciais importantes devido ao desenvolvimento de anticorpos contra a metreleptina. O estudo está sendo conduzido para cumprir um requisito pós-comercialização.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
11

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Fornecimento de consentimento informado antes de quaisquer procedimentos específicos do estudo. Se
  2. Pacientes do sexo feminino e/ou masculino ≥1 ano de idade.
  3. Diagnóstico confirmado pelo médico de lipodistrofia generalizada congênita ou adquirida e iniciará o tratamento com MYALEPT pela primeira vez.
  4. Teste de gravidez negativo (urina ou soro) para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar.
  5. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem estar 1 ano após a menopausa, cirurgicamente estéreis ou estar dispostas a usar um método aceitável de contracepção (um método aceitável de contracepção é definido como um método de barreira em conjunto com um espermicida) durante o estudo (de no momento em que assinam o consentimento). Além disso, são permitidos anticoncepcionais orais, implante anticoncepcional aprovado, contracepção injetável de longo prazo, dispositivo intrauterino ou laqueadura tubária. A contracepção oral sozinha não é aceitável; métodos de barreira adicionais em conjunto com espermicida devem ser usados.
  6. Os pacientes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou estar dispostos a usar um método aceitável de contracepção (definido como métodos de barreira em conjunto com espermicidas) durante o estudo (a partir do momento em que assinarem o consentimento).
  7. Os pacientes que são doadores de sangue não devem doar sangue durante o estudo e por 3 meses após a última dose de metreleptina.

Critério de exclusão:

  1. Envolvimento no planejamento e/ou condução do estudo (aplica-se tanto à equipe da Aegerion quanto à equipe do local do estudo).
  2. Tratamento prévio com metreleptina.
  3. Participação em outro estudo clínico com um produto experimental durante os últimos 6 meses.
  4. Pacientes com reações de hipersensibilidade graves prévias à metreleptina ou a qualquer um dos componentes do produto.
  5. Conhecido por ter testado positivo para o vírus da imunodeficiência humana, é imunocomprometido ou está recebendo medicamentos imunomoduladores.
  6. História conhecida de abuso de drogas ou álcool no período de 1 ano após a triagem.

  7. Depuração de creatinina

    por exemplo, calculado usando a fórmula de Cockcroft-Gault para pacientes ≥18 anos de idade; calculado usando a equação de Schwartz para pacientes

  8. Somente para mulheres - atualmente grávidas (confirmadas com teste de gravidez positivo) ou amamentando.
  9. Qualquer condição em que, na opinião do investigador, a participação neste estudo possa representar um risco significativo para o paciente ou tornar o paciente incapaz de concluir o estudo com sucesso.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Metreleptina
Os indivíduos receberão a dosagem prescrita de metreleptina conforme indicado na USPI. Pacientes (homens e mulheres) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Pacientes do sexo masculino > 40 kg: 2,5 mg Pacientes do sexo feminino > 40 kg: 5 mg
Medicamento: Metreleptina
Os indivíduos receberão a dosagem prescrita de metreleptina, conforme indicado no USPI

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a Imunogenicidade Associada ao Tratamento Diário Subcutâneo (SC) com Metreleptina em Doentes com Lipodistrofia Generalizada Congénita (CGL) ou Lipodistrofia Generalizada Adquirida (AGL).
Prazo: 36 meses
Títulos de anticorpos antidroga (ADA) anti-metreleptina, anti-leptina humana (HuL) ao longo do tempo. Categoria de atividade de anticorpo neutralizante (NAb) in vitro baseada em células para metreleptina, e título no ensaio NAb de bloqueio de recetor (RB) em amostras ADA positivas ao longo do tempo.
36 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar 2 Métodos de Medição da Atividade de NAb in Vitro à Metreleptina.
Prazo: 36 meses
A percentagem (erro padrão) de doentes com um resultado positivo foi comparada para o ensaio RB NAb e o ensaio celular NAb ao longo do tempo.
36 meses
Avaliar a Segurança e a Tolerabilidade em Relação ao Desenvolvimento ou Ausência de ADAs Anti-metreleptina e Anti-HuL, e/ou Atividade de NAb in vitro para Metreleptina em Doentes com CGL ou AGL
Prazo: 36 meses
Eventos adversos graves (SAEs), AEs que levam à descontinuação, perda de resposta (conforme avaliado pela hemoglobina glicada (HbA1c) e triglicerídeos séricos), infeções graves e/ou sépsis, testes laboratoriais padrão e sinais vitais ao longo do tempo.
36 meses

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a Eficácia Com Metreleptina Diária em Doentes Com GL
Prazo: 36 meses
Alteração em relação à Linha de Base na HbA1c ao longo do tempo.
36 meses
Avaliar a Eficácia Com Metreleptina Diária em Doentes Com GL
Prazo: 36 meses
Percentagem de alteração em relação à linha de base nos triglicéridos em jejum ao longo do tempo.
36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de novembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AEGR-734-401

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

apenas IPD que resulta subjacente em uma publicação

Prazo de Compartilhamento de IPD

Uma cópia dos dados gerados no local do estudo será fornecida aos locais individuais após a conclusão e envio da publicação geral pelo patrocinador

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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