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Immunogenität von Metreleptin bei Patienten mit generalisierter Lipodystrophie

13. November 2025 aktualisiert von: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Eine 36-monatige, multizentrische, offene Phase-4-Studie zur Bewertung der Immunogenität der täglichen subkutanen Behandlung mit Metreleptin bei Patienten mit generalisierter Lipodystrophie

MYALEPT™ (Metreleptin) wurde als Ergänzung zur Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie zugelassen (MYALEPT-Verschreibungsinformationen). Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, offene Phase-4-Studie zur Bewertung der mit Metreleptin verbundenen Immunogenität und aller potenziellen Hauptrisiken aufgrund der Entwicklung von Antikörpern gegen Metreleptin. Die Studie wird durchgeführt, um eine Postmarketing-Anforderung zu erfüllen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
11

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereitstellung einer Einverständniserklärung vor allen studienspezifischen Verfahren. Wenn
  2. Weibliche und/oder männliche Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr.
  3. Vom Arzt bestätigte Diagnose einer angeborenen oder erworbenen generalisierten Lipodystrophie und erstmalige Behandlung mit MYALEPT.
  4. Negativer Schwangerschaftstest (Urin oder Serum) bei Patientinnen im gebärfähigen Alter.
  5. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen 1 Jahr postmenopausal, chirurgisch steril oder bereit sein, für die Dauer der Studie (ab wenn sie die Zustimmung unterzeichnen). Darüber hinaus sind orale Verhütungsmittel, zugelassene Verhütungsimplantate, injizierbare Langzeitverhütungsmittel, Intrauterinpessar oder Eileiterunterbindung erlaubt. Eine orale Empfängnisverhütung allein ist nicht akzeptabel; zusätzliche Barrieremethoden in Verbindung mit Spermizid müssen verwendet werden.
  6. Männliche Patienten müssen für die Dauer der Studie (ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung) chirurgisch steril oder bereit sein, eine akzeptable Verhütungsmethode (definiert als Barrieremethoden in Verbindung mit Spermiziden) anzuwenden.
  7. Patienten, die Blutspender sind, sollten während der Studie und für 3 Monate nach ihrer letzten Metreleptin-Dosis kein Blut spenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Beteiligung an der Planung und/oder Durchführung der Studie (gilt sowohl für Mitarbeiter von Aegerion als auch für Mitarbeiter am Studienzentrum.)
  2. Vorherige Behandlung mit Metreleptin.
  3. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 6 Monaten.
  4. Patienten mit früheren schweren Überempfindlichkeitsreaktionen auf Metreleptin oder einen der Produktbestandteile.
  5. Es ist bekannt, dass sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus getestet wurden, immungeschwächt sind oder immunmodulatorische Medikamente erhalten.
  6. Bekannte Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening.

  7. Kreatinin-Clearance

    z. B. berechnet mit der Cockcroft-Gault-Formel für Patienten ≥ 18 Jahre; berechnet unter Verwendung der Schwartz-Gleichung für Patienten

  8. Nur für Frauen - derzeit schwanger (bestätigt durch positiven Schwangerschaftstest) oder stillend.
  9. Jeder Zustand, bei dem die Teilnahme an dieser Studie nach Ansicht des Prüfarztes ein erhebliches Risiko für den Patienten darstellen oder dazu führen könnte, dass der Patient die Studie nicht erfolgreich abschließen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Metreleptin
Die Probanden erhalten die vorgeschriebene Dosierung von Metreleptin, wie in der USPI angegeben. Patienten (Männer und Frauen) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Männliche Patienten > 40 kg: 2,5 mg Weibliche Patienten > 40 kg: 5 mg
Arzneimittel: Metreleptin
Die Probanden erhalten eine vorgeschriebene Dosierung von Metreleptin, wie im USPI angegeben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Immunogenität im Zusammenhang mit der täglichen subkutanen (SC) Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit angeborener generalisierter Lipodystrophie (CGL) oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (AGL).
Zeitfenster: 36 Monate
Anti-Metreleptin-, Anti-Human-Leptin-(HuL)-Bindungs-Antidrug-Antikörper-(ADA)-Titer über die Zeit. Kategorie der in-vitro-zellbasierten neutralisierenden Antikörper-(NAb)-Aktivität gegenüber Metreleptin und Titer im Rezeptor-blockierenden-(RB)-NAb-Assay in ADA-positiven Proben über die Zeit.
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung von 2 Methoden zur Messung der in-vitro-NAb-Aktivität gegenüber Metreleptin.
Zeitfenster: 36 Monate
Der Prozentsatz (Standardfehler) der Patienten mit einem positiven Ergebnis wurde für den RB-NAb-Assay und den zellbasierten NAb-Assay im Zeitverlauf verglichen.
36 Monate
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit in Bezug auf die Entwicklung oder das Fehlen von Anti-Metreleptin- und Anti-HuL-bindenden ADAs und/oder in-vitro-NAb-Aktivität gegenüber Metreleptin bei Patienten mit CGL oder AGL
Zeitfenster: 36 Monate
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE), unerwünschte Ereignisse, die zum Abbruch führen, Verlust des Ansprechens (bewertet durch glykiertes Hämoglobin (HbA1c) und Serumtriglyceride), schwere Infektionen und/oder Sepsis, Standard-Laboruntersuchungen und Vitalzeichen im Zeitverlauf.
36 Monate

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von täglichem Metreleptin bei Patienten mit GL
Zeitfenster: 36 Monate
Änderung des HbA1c-Werts vom Ausgangswert über die Zeit.
36 Monate
Bewertung der Wirksamkeit von täglichem Metreleptin bei Patienten mit GL
Zeitfenster: 36 Monate
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyceride im Vergleich zum Ausgangswert im Zeitverlauf.
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. November 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AEGR-734-401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

einzige IPD, die zu einer Veröffentlichung führt

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Eine Kopie der am Studienzentrum generierten Daten wird den einzelnen Zentren zur Verfügung gestellt, nachdem die Gesamtveröffentlichung durch den Sponsor abgeschlossen und eingereicht wurde

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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