Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Immunogeniciteit van metreleptine bij patiënten met gegeneraliseerde lipodystrofie

13 november 2025 bijgewerkt door: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Een 36 maanden durende, multicenter, open-label fase 4-studie om de immunogeniciteit van dagelijkse SC-metreleptinebehandeling bij patiënten met gegeneraliseerde lipodystrofie te evalueren

MYALEPT™ (metreleptine) is goedgekeurd als aanvulling op een dieet als vervangingstherapie voor de behandeling van de complicaties van leptinedeficiëntie bij patiënten met aangeboren of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (MYALEPT-voorschrijfinformatie). Deze studie is een multicenter, open-label, fase 4-onderzoek om een ​​beoordeling te geven van de immunogeniciteit geassocieerd met metreleptine en van eventuele grote potentiële risico's als gevolg van de ontwikkeling van antilichamen tegen metreleptine. Het onderzoek wordt uitgevoerd om te voldoen aan een postmarketingvereiste.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
11

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan studiespecifieke procedures. Indien
  2. Vrouwelijke en/of mannelijke patiënten ≥1 jaar.
  3. Door een arts bevestigde diagnose van congenitale of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie en zal voor het eerst beginnen met de behandeling met MYALEPT.
  4. Negatieve zwangerschapstest (urine of serum) voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden.
  5. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten 1 jaar postmenopauzaal zijn, chirurgisch steriel zijn of bereid zijn een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken (een aanvaardbare anticonceptiemethode wordt gedefinieerd als een barrièremethode in combinatie met een zaaddodend middel) voor de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat ze hun toestemming ondertekenen). Bovendien zijn orale anticonceptiva, goedgekeurde anticonceptie-implantaten, langdurige injecteerbare anticonceptie, spiraaltjes of afbinden van de eileiders toegestaan. Orale anticonceptie alleen is niet acceptabel; aanvullende barrièremethoden in combinatie met zaaddodend middel moeten worden gebruikt.
  6. Mannelijke patiënten moeten chirurgisch steriel zijn of bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken (gedefinieerd als barrièremethoden in combinatie met zaaddodende middelen) voor de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat ze hun toestemming ondertekenen).
  7. Patiënten die bloeddonor zijn, mogen tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na hun laatste dosis metreleptine geen bloed doneren.

Uitsluitingscriteria:

  1. Betrokkenheid bij de planning en/of uitvoering van het onderzoek (geldt voor zowel medewerkers van Aegerion als voor medewerkers op de onderzoekslocatie.)
  2. Eerdere behandeling met metreleptine.
  3. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct gedurende de laatste 6 maanden.
  4. Patiënten met eerdere ernstige overgevoeligheidsreacties op metreleptine of op een van de productcomponenten.
  5. Bekend dat ze positief zijn getest op het humaan immunodeficiëntievirus, immuungecompromitteerd zijn of immunomodulerende medicijnen krijgen.
  6. Bekende geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen 1 jaar na screening.

  7. Creatinineklaring

    bijv. berekend met behulp van de Cockcroft-Gault-formule voor patiënten ≥18 jaar; berekend met de Schwartz-vergelijking voor patiënten

  8. Alleen voor vrouwen - momenteel zwanger (bevestigd met positieve zwangerschapstest) of borstvoeding.
  9. Elke aandoening waarbij, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan dit onderzoek een aanzienlijk risico voor de patiënt kan vormen of ertoe kan leiden dat de patiënt het onderzoek niet met succes kan voltooien.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Metreleptine
Proefpersonen krijgen een voorgeschreven dosering van metreleptine zoals aangegeven in de USPI Patiënten (mannen en vrouwen) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mannelijke patiënten > 40 kg: 2,5 mg Vrouwelijke patiënten > 40 kg: 5 mg
Geneesmiddel: Metreleptine
Proefpersonen zullen een voorgeschreven dosering van metreleptine krijgen zoals aangegeven in de USPI

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de immunogeniciteit geassocieerd met dagelijkse subcutane (SC) metreleptinebehandeling bij patiënten met congenitale gegeneraliseerde lipodystrofie (CGL) of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (AGL).
Tijdsspanne: 36 maanden
Anti-metreleptine, anti-humaan leptine (HuL) bindende antidrug antilichaam (ADA) titers over tijd. Categorie van in vitro celgebaseerde neutraliserende antilichaam (NAb) activiteit tegen metreleptine, en titer in de receptor blokkerende (RB) NAb assay in ADA positieve monsters over tijd.
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel 2 Methoden voor het Meten van in Vitro NAb-activiteit tegen Metreleptine.
Tijdsspanne: 36 maanden
Het percentage (standaardfout) van patiënten met een positief resultaat werd vergeleken voor de RB NAb-test en de celgebaseerde NAb-test in de loop van de tijd.
36 maanden
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid in relatie tot de ontwikkeling of afwezigheid van anti-metreleptine en anti-HuL bindende ADA's, en/of in vitro NAb-activiteit tegen metreleptine bij patiënten met CGL of AGL
Tijdsspanne: 36 maanden
Ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen die leiden tot stopzetting, verlies van respons (zoals beoordeeld door geglyceerd hemoglobine (HbA1c) en serumtriglyceriden), ernstige infecties en/of sepsis, standaard laboratoriumtests en vitale functies over de tijd.
36 maanden

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de werkzaamheid van dagelijkse metreleptine bij patiënten met GL
Tijdsspanne: 36 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in HbA1c in de loop van de tijd.
36 maanden
Evalueer de werkzaamheid met dagelijkse metreleptine bij patiënten met GL
Tijdsspanne: 36 maanden
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere triglyceriden in de loop van de tijd.
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
14 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
31 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
31 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
30 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
19 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
26 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 november 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • AEGR-734-401

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

alleen IPD die ten grondslag ligt aan een publicatie

IPD-tijdsbestek voor delen

Een kopie van de gegevens die op de onderzoekslocatie zijn gegenereerd, wordt aan de individuele locaties verstrekt nadat de algehele publicatie door de sponsor is voltooid en ingediend

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen