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Essai observationnel des effets longitudinaux des médicaments modulateurs CFTR

7 avril 2026 mis à jour par: National Jewish Health

L'histoire naturelle de la fibrose kystique à l'ère des agents modulateurs combinés de nouvelle génération : nouvelles cibles de traitement dans une maladie en évolution

Les patients FK inscrits à ce protocole seront recrutés parmi les patients suivis par le programme adulte FK du National Jewish Health. Les patients seront sélectionnés en fonction de l'utilisation prévue d'un modulateur CFTR par leur médecin traitant. Aucun patient ne commencera (ou ne changera) d'agents modulateurs CFTR dans le cadre de l'étude. Après l'inscription, des échantillons biologiques peuvent être prélevés à deux moments différents avant le début du traitement. Un ensemble d'échantillons sera prélevé à l'état de santé de base avant l'initiation ou le changement du modulateur CFTR. Un deuxième ensemble d'échantillons sera obtenu chez les sujets au moment de l'exacerbation pulmonaire aiguë, si celle-ci survient avant l'initiation ou le changement du modulateur CFTR. Les évaluations post-initiation de l'étude sur le modulateur CFTR seront obtenues au moins un mois après le début du traitement et se poursuivront jusqu'à 2 fois par an (y compris lors d'exacerbations pulmonaires), afin de documenter les effets longitudinaux des thérapies et les modifications de la biologie inflammatoire au fil du temps. Au moment de chaque prélèvement biologique, du sang, un échantillon d'expectorations, d'urine et une évaluation de la qualité de vie seront acquis chez tous les sujets inscrits. En plus des données démographiques, des données cliniques telles que la microbiologie quantitative et la spirométrie simple seront enregistrées au moment du prélèvement des échantillons.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
58

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les sujets inscrits à ce protocole seront recrutés parmi les patients suivis par le programme adulte FK du National Jewish Health. Les chercheurs projettent de recruter 80 sujets atteints de mucoviscidose diagnostiquée, âgés de 18 ans ou plus, avec des mutations éligibles pour les thérapies modulatrices CFTR. L'utilisation concomitante de stéroïdes systémiques sera autorisée, et les co-infections ou comorbidités typiques n'entraîneront pas l'exclusion.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic documenté de mucoviscidose avec une mutation éligible pour le traitement modulateur.
  • Âge de 18 ans ou plus.
  • Le patient commence un modulateur CFTR dans le cadre de ses soins cliniques ou change d'agent de thérapie modulateur CFTR, en attendant l'approbation de la FDA.
  • Capacité à effectuer des tests reproductibles de la fonction pulmonaire.
  • Volonté de se conformer à la procédure d'étude et volonté de fournir un consentement écrit.

Critère d'exclusion:

• Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis du chercheur principal (PI), compromettrait la sécurité du patient ou la qualité des données.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des marqueurs inflammatoires sanguins
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Modifications de l'inflammation de l'hôte telles que mesurées dans les lymphocytes T mémoire du sang périphérique
Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Modification de la microbiologie des expectorations
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Modifications de la charge bactérienne dans les expectorations mesurées par l'ARN bactérien
Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de la fonction pulmonaire
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Modifications de la fonction pulmonaire mesurées par le FEV1, % prévu
Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Modifications du marqueur inflammatoire urinaire
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Modifications de l'inflammation de l'hôte mesurées par la lipocaline urinaire associée à la gélatinase des neutrophiles (NGAL)
Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Changements dans la qualité de vie
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Modifications de la qualité de vie mesurées par le questionnaire sur la fibrose kystique - révisé (CFQ-R)
Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Changements dans les hospitalisations
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
Changements dans la fréquence/le nombre d'hospitalisations pour le traitement de l'exacerbation pulmonaire
Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
National Jewish Health

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Cystic Fibrosis Foundation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 septembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
12 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
26 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
20 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 avril 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
7 avril 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SAAVED19AO-PG

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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