Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsforsøk av longitudinelle effekter av CFTR-modulatormedisiner

7. april 2026 oppdatert av: National Jewish Health

Den naturlige historien til cystisk fibrose i æraen med neste generasjons kombinasjonsmodulatormidler: nye behandlingsmål i en sykdom i utvikling

CF-pasienter som er registrert i denne protokollen vil bli rekruttert fra pasienter etterfulgt av CF-programmet for voksne ved National Jewish Health. Pasienter vil bli valgt basert på planlagt bruk av en CFTR-modulator av primærlegen. Ingen pasienter vil bli startet på (eller vil bytte) CFTR-modulatormidler for formålet med studien. Etter registrering kan biologiske prøver tas på to forskjellige tidspunkt før behandlingsstart. Ett sett med prøver vil bli samlet ved baseline helse før CFTR-modulator initiering eller endring. Et andre sett med prøver vil bli innhentet i forsøkspersoner på tidspunktet for akutt pulmonal eksaserbasjon, hvis en oppstår før CFTR-modulatorstart eller endring. Studievurderinger etter initiering av CFTR-modulator vil innhentes minst én måned etter behandlingsstart og fortsette opptil 2 ganger i året (inkludert under lungeeksaserbasjoner), for å dokumentere longitudinelle effekter av terapier og endringer i inflammatorisk biologi over tid. På tidspunktet for hver biologisk prøvetaking vil blod, oppspyttprøve, urin og en livskvalitetsvurdering bli innhentet hos alle påmeldte forsøkspersoner. I tillegg til demografiske data, vil kliniske data, som kvantitativ mikrobiologi og enkel spirometri bli registrert ved prøvetaking.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
58

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Emner som er registrert i denne protokollen vil bli rekruttert fra pasienter etterfulgt av CF-programmet for voksne ved National Jewish Health. Etterforskerne prosjekterer å registrere 80 personer med diagnostisert CF, 18 år eller eldre, med kvalifiserte mutasjoner for CFTR-modulatorterapier. Samtidig bruk av systemiske steroider vil være tillatt, og typiske samtidige infeksjoner eller komorbiditeter vil ikke resultere i eksklusjon.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av CF med kvalifisert mutasjon for modulatorbehandling.
  • Alder 18 år eller eldre.
  • Pasienten starter en CFTR-modulator som en del av sin kliniske behandling eller bytter CFTR-modulatorterapimidler, i påvente av FDA-godkjenning.
  • Evne til å utføre reproduserbare lungefunksjonstester.
  • Vilje til å følge studieprosedyre og vilje til å gi skriftlig samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som, etter hovedetterforskerens (PI), ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i blodbetennelsesmarkører
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i vertsbetennelse målt i T-celler i perifert blodminne
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endring i sputummikrobiologi
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i bakteriebelastningen i sputum målt med bakteriell RNA
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i lungefunksjonen
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i lungefunksjon målt ved FEV1, % predikert
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i urininflammatorisk markør
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i vertsbetennelse målt ved urinnøytrofil gelatinase-assosiert lipokalin (NGAL)
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i livskvalitet
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i livskvalitet målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire - Revidert (CFQ-R)
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i sykehusinnleggelser
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
Endringer i frekvens/antall sykehusinnleggelser for behandling av lungeeksaserbasjon
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
National Jewish Health

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cystic Fibrosis Foundation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
26. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. april 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SAAVED19AO-PG

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger