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Ensayo observacional de los efectos longitudinales de los fármacos moduladores de CFTR

7 de abril de 2026 actualizado por: National Jewish Health

La historia natural de la fibrosis quística en la era de los agentes moduladores combinados de próxima generación: nuevos objetivos de tratamiento en una enfermedad en evolución

Los pacientes con FQ inscritos en este protocolo serán reclutados de pacientes seguidos por el Programa de FQ para adultos en National Jewish Health. Los pacientes serán seleccionados en base al uso planeado de un modulador CFTR por su médico primario. Ningún paciente comenzará (o cambiará) agentes moduladores de CFTR para el propósito del estudio. Después de la inscripción, las muestras biológicas pueden recolectarse en dos puntos de tiempo diferentes antes del inicio del tratamiento. Se recolectará un conjunto de muestras en el estado de referencia antes de iniciar o cambiar el modulador CFTR. Se obtendrá un segundo conjunto de muestras en sujetos en el momento de la exacerbación pulmonar aguda, si ocurre antes del inicio o cambio del modulador CFTR. Las evaluaciones posteriores al inicio del estudio del modulador CFTR se obtendrán al menos un mes después de comenzar el tratamiento y continuarán hasta 2 veces al año (incluso durante las exacerbaciones pulmonares), para documentar los efectos longitudinales de las terapias y los cambios en la biología inflamatoria a lo largo del tiempo. En el momento de cada muestreo biológico, se obtendrá una muestra de sangre, esputo, orina y una evaluación de calidad de vida en todos los sujetos inscritos. Además de los datos demográficos, en el momento de la recogida de muestras se registrarán datos clínicos, como microbiología cuantitativa y espirometría simple.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
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Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los sujetos inscritos en este protocolo serán reclutados de pacientes seguidos por el Programa de FQ para adultos en National Jewish Health. Los investigadores proyectan inscribir a 80 sujetos con FQ diagnosticada, mayores de 18 años, con mutaciones elegibles para terapias moduladoras de CFTR. Se permitirá el uso concomitante de esteroides sistémicos, y las coinfecciones o comorbilidades típicas no darán lugar a la exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de FQ con una mutación elegible para tratamiento modulador.
  • Edad de 18 años o más.
  • El paciente está comenzando un modulador de CFTR como parte de su atención clínica o está cambiando de agentes de terapia con moduladores de CFTR, pendiente de la aprobación de la FDA.
  • Capacidad para realizar pruebas de función pulmonar reproducibles.
  • Voluntad de cumplir con el procedimiento del estudio y voluntad de dar su consentimiento por escrito.

Criterio de exclusión:

• Presencia de una condición o anomalía que, a juicio del Investigador Principal (IP), comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los marcadores inflamatorios de la sangre
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la inflamación del huésped medidos en células T de memoria de sangre periférica
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambio en la microbiología del esputo
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la carga bacteriana en el esputo medidos por ARN bacteriano
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la función pulmonar
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la función pulmonar medidos por FEV1, % previsto
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en el marcador inflamatorio de la orina
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la inflamación del huésped medidos por lipocalina asociada a gelatinasa de neutrófilos urinarios (NGAL)
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la calidad de vida medidos por el Cuestionario de Fibrosis Quística - Revisado (CFQ-R)
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en las hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la frecuencia/número de hospitalizaciones para el tratamiento de la exacerbación pulmonar
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
National Jewish Health

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Cystic Fibrosis Foundation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
16 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
12 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
26 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de abril de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SAAVED19AO-PG

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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