Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek naar de longitudinale effecten van CFTR-modulatorgeneesmiddelen

7 april 2026 bijgewerkt door: National Jewish Health

De natuurlijke geschiedenis van cystische fibrose in het tijdperk van de volgende generatie combinatiemodulatoren: nieuwe behandelingsdoelen bij een evoluerende ziekte

CF-patiënten die deelnemen aan dit protocol zullen worden gerekruteerd uit patiënten die worden gevolgd door het Adult CF-programma van National Jewish Health. Patiënten zullen worden geselecteerd op basis van gepland gebruik van een CFTR-modulator door hun primaire arts. Geen enkele patiënt zal worden gestart met (of zal wisselen van) CFTR-modulatormiddelen voor het doel van het onderzoek. Na inschrijving kunnen biologische monsters worden verzameld op twee verschillende tijdstippen voorafgaand aan de start van de behandeling. Er wordt één set monsters verzameld bij de basisgezondheid voorafgaand aan de initiatie of wijziging van de CFTR-modulator. Een tweede set monsters zal worden verkregen bij proefpersonen op het moment van acute pulmonale exacerbatie, als er één optreedt voorafgaand aan de initiatie of wijziging van de CFTR-modulator. Onderzoeksbeoordelingen na initiatie van CFTR-modulatoren zullen ten minste één maand na aanvang van de behandeling worden verkregen en tot 2 keer per jaar worden voortgezet (inclusief tijdens longexacerbaties), om longitudinale effecten van therapieën en veranderingen in de ontstekingsbiologie in de loop van de tijd te documenteren. Op het moment van elke biologische bemonstering zullen bloed, sputummonster, urine en een beoordeling van de kwaliteit van leven worden verkregen bij alle ingeschreven proefpersonen. Naast demografische gegevens zullen klinische gegevens, zoals kwantitatieve microbiologie en eenvoudige spirometrie, worden geregistreerd op het moment van monsterafname.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
58

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen die deelnemen aan dit protocol zullen worden gerekruteerd uit patiënten die worden gevolgd door het Adult CF-programma van National Jewish Health. De onderzoekers projecteren 80 proefpersonen met gediagnosticeerde CF, 18 jaar of ouder, met in aanmerking komende mutaties voor CFTR-modulatortherapieën. Gelijktijdig gebruik van systemische steroïden is toegestaan ​​en typische co-infecties of co-morbiditeiten leiden niet tot uitsluiting.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van CF met een geschikte mutatie voor modulatorbehandeling.
  • Leeftijd 18 jaar of ouder.
  • Patiënt start een CFTR-modulator als onderdeel van hun klinische zorg of schakelt over op CFTR-modulatortherapiemiddelen, in afwachting van goedkeuring door de FDA.
  • Mogelijkheid om reproduceerbare longfunctietesten uit te voeren.
  • Bereidheid om te voldoen aan de studieprocedure en bereidheid om schriftelijke toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

• Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar de mening van de Principal Investigator (PI) de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou kunnen brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in ontstekingsmarkers in het bloed
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in gastheerontsteking zoals gemeten in geheugen-T-cellen in perifeer bloed
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Verandering in sputummicrobiologie
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in de bacteriële belasting in sputum zoals gemeten door bacterieel RNA
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de longfunctie
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in longfunctie zoals gemeten door FEV1, % voorspeld
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in urine-ontstekingsmarker
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in gastheerontsteking zoals gemeten door urinaire neutrofiele gelatinase-geassocieerde lipocaline (NGAL)
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in kwaliteit van leven zoals gemeten door Cystic Fibrosis Questionnaire - Herzien (CFQ-R)
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in frequentie/aantal ziekenhuisopnames voor behandeling van longexacerbatie
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
National Jewish Health

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Cystic Fibrosis Foundation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
12 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
26 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
20 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
20 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 april 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SAAVED19AO-PG

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen